Hemofilija 2021 - pregled leta

Ob nedavnem prehodu iz enaindvajsetega v leto 2022, je prav, da naredimo presek, pregled oz. dejanski povzetek dogajanja na področju hemofilije in sorodnih krvnih motenj, ki so zaznamovali staro leto. 

Da je svetovna skupnost motenj strjevanja krvi izjemno močna in stabilna, je znano že par desetletij, kar se tiče domače, torej slovenske skupnosti, pa je dejstvo, da je s prihodom novih organizacij, ki delujejo za bolnike z omenjenimi motnjami, precej bolj aktivna kot pred leti, a ponekod bistveno manj sodelovalna kot globalno. Poglejmo realno sliko področja z imenom »hemofilija« in dogajanja v letu 2021 doma in po svetu in ga primerjajmo z lanskoletnim pregledom leta (2020).

V januar 2021 smo prešli s preobilico nasprotujočih si informacij o koronavirusu in cepljenju. Zdravstvena stroka je pozivala prebivalstvo k cepljenju, naši hematologi hematološke bolnike prav tako, v naši hemofilični skupnosti pa se je medtem pojavil skeptični del populacije, ki je cepljenju izrazito nasprotovala, kar se je odražalo tudi na naših spletnih klepetalnicah in zapisih na socialnih omrežjih. Bodimo realni, vsak se samostojno odloča in ima pravico do lastnega mnenja, vsak posameznik je prav tako odgovoren za posledice lastnih odločitev in dejanj. 11. januarja je bil gost oddaje Dobro jutro (RTV Slovenija) prof. dr. Borut Štrukelj s Fakultete za farmacijo (Ljubljana), ki je v času od izbruha novega koronavirusa kar dvakrat pripravil predavanji na temo cepljenja za hemofilike oz. osebe z motnjami strjevanja krvi.

Kmalu za tem smo pisali in osebe z von Willebrandovo motnjo ozaveščali o najbolj verodostojnem dokumentu ter trenutno najobsežnejšem gradivu na temo von Willebrandove bolezni – novih svetovnih smernicah za obvladovanje te bolezni.

V februarju smo se končno lahko seznanili s poročilom Društva hemofilikov Slovenije (DHS) o volilnem občnem zboru 2020. Da je situacija še danes nerazrešena in hudo zapletena, pričajo dokumenti, ki smo jih pridobili. Slednji kažejo na ponovno odločanje Upravne enote Ljubljana o zadevi DHS, ki je najelo celo odvetniško družbo in na ta način razveljavilo preko Ministrstva za notranje zadeve prvotno odločitev upravnega organa. 

Da se premalo pogovarjamo o drugih redkih deficiencah strjevalnih faktorjev, je dejstvo, zato smo pripravili pregled in osnove deficence strjevalnega faktorja VII. 

V začetku leta 2021 pa smo hemofiliki že pričeli nekoliko širše uporabljati pametne aplikacije za preprost nadzor nad faktorjem VIII ali IX. Kot prvo izmed njih smo predstavili aplikacijo myWapps.

Februarja se redno predstavniki slovenske hemofilije udeležujemo kongresa Evropskega združenja za hemofilijo in sorodne motnje (EAHAD). Tako je bilo tudi letos, sicer na virtualen način. Teme in povzetki kongresa so zbrani v strokovni knjižnici, v elektronski obliki, tudi preko HaemophAmicusove strani. 

Konec februarja obeležujemo dan redkih bolezni, zato smo tokrat imeli priložnost virtualno spremljati 7. nacionalno konferenco o redkih boleznih, kjer so predavali udeleženci zdravstvene stroke in drugi. 

Svetovna federacija za hemofilijo je v začetku marca osvežila priporočila za osebe s hemofilijo glede cepljenja proti Covid-19. 

V marcu je njeno prvo leto delovanja obeležila spletna platforma HaemophAmicus, namenjena osebam s hemofilijo, sorodnimi krvnimi motnjami, njihovim družinam, partnerjem, prijateljem, zdravstveni ter drugi zainteresirani stroki ter splošni javnosti. Ker je spletna stran edina v Sloveniji, ki široko ažurno pokriva omenjene bolezni, nadaljuje s svojim angažmajem tudi v prihodnje.

V začetku leta je z organizacijo fizioterapije za hemofilike v Ljubljani pričelo društvo Krvni bratje, ki je tovrstno vadbo že pred tem uvedlo v Prekmurju. Meseca marca pa je po določenih predhodnih organizacijskih zapletih fizioterapijo v Ljubljani ponovno organiziralo tudi Društvo hemofilikov Slovenije. Na ta način se je odprlo več možnosti za vadbo, ki so bile seveda prekinjene v določenih obdobjih leta zaradi ukrepov proti koronavirusu. 

8. marca je z odločbo upravnega organa pričel delovati Klub HaemophAmicus – Club HaemophAmicus, klub prijateljev hemofilije in sorodnih krvnih motenj Slovenije in sveta. Informiranje bolnikov in zainteresiranih ter mednarodna dejavnost sta njegovi primarni nalogi, klub pa bo pripravljal vsebine in programe, za katere meni, da so koristne za osebe s hemofilijo in s sorodnimi krvnimi motnjami. Tako smo se po štirih desetletjih društvenega monopola ter treh letih društvene bipolarnosti brez meddruštvenega dialoga in sodelovanja znašli v demokratičnem »večdruštvenem« sistemu na področju motenj strjevanja krvi v Sloveniji.

Svetovni dan hemofilije 2021 je postregel z enormnim številom prispevkov slovenske hemofilije, od akcije rdečega klobčiča, do pojavljanja v domačih medijih, do potovanja med Novo Gorico, Ljubljano in Mursko Soboto ter srečevanja z našimi zdravniki. Vseh vsebin ni mogoče našteti v parih vrsticah, zato je HaemophAmicus pripravil zbirno spletno stran, kjer smo celotno dogajanje zabeležili.

In tukaj zagotovo gotovo ne moremo mimo zgodb naših sotrpinov, zato se bomo stalno trudili, da pridobimo še kakšno novo. Tako nam je v aprilu njegovo zgodbo o zmerni obliki hemofilije predstavil Domen Štusaj, z naslovom »Želel sem pomagati sebi in ljudem, ki potrebujejo pomoč«. Domnu se iz srca zahvaljujemo za deljene izkušnje z vsemi nami in mu želimo obilo dobrega zravja.

EAHAD je v letu 2021 pričel z razvojem naslednje faze certificiranja evropskih centrov za hemofilijo, kar vključuje spremembe zaradi pojava novih produktov ter namen izboljšanja oskrbe bolnikov. Ker se spremembe napovedujejo tudi v slovenskem registru hemofilikov ter posledično našem centru za celostno oskrbo hemofilije (EHCCC), katerega certifikat nosi UKC Ljubljana, je obravnavana tematika bistvenega pomena za prihodnost upravljanja motenj strjevanja krvi v Sloveniji.

Včasih se kdo izmed hemofilikov znajde lahko v hudih težavah in spomladi smo imeli možnost spremljati zgodbo dečka Darmina iz Bosne in Hercegovine, kjer mu ustrezno zdravljenje ni bilo na voljo, zaradi pravno-administrativnih ovir. Do konca leta pa se je situacija uredila tudi v Federaciji BiH in na ta način je Darmin, deček z inhibitorji, vendarle prejel novo zdravilo.

Ker zdravljenje hemofilije zahteva marsikdaj precej širši pogled od nekoč ozkega in zgolj konvencionalnega, smo se v maju seznanili z možnostjo lajšanja kroničnih bolečin v sklepih pri hemofilikih z akupunkturo. Seveda se moramo pri tem vsi zavedati, da se pred tovrstnimi posegi vedno posvetujemo z našimi hematologi oz. drugim ustreznim profesionalnim zdravstvenim osebjem.

Gensko zdravljenje hemofilije se »nam« vse bolj približuje, kar je dejstvo. Nekaj hemofilikov v svetu ga je že opravilo potom eksperimentalnih procedur oz. v določenih testnih kliničnih fazah. Spomladi je naša skupnost dobila izjemno dobro pripravljeno brošuro o ključnih načelih genskega zdravljenja hemofilije, kjer najdemo praktično vse potrebne razlage, ki jih laiki moramo poznati, preden se za tovrstno zdravljenje odločimo. Omeniti je potrebno še, da poteka na svetu vsaj 5 postopkov (pred)kliničnih faz za gensko terapijo hemofilije B ter 11 postopkov (pred)kliničnih faz za gensko terapijo hemofilije A.

Spomladanski koronavirus pa le ni bil tako »hude oblike«, da se ne bi uspeli vsaj nekoliko podružiti. Društvo Krvni bratje je uspešno pripravilo spomladansko srečanje hemofilikov na Bistriškem, ki počasi postaja že tradicionalno, in dokazalo, da je mogoče tudi »outdoor« izobraževanje.

Julija smo se seznanili s podatki slovenske zdravstvene stroke glede uporabe emicizumaba (nefaktorske terapije za hemofilike) v Sloveniji. Podatki so bili sicer že prej predstavljeni, v sklopu kongresa EAHAD in zaobjemajo tako bolnike z inhibitorji, kot tudi tiste brez njih.

»Tudi ženske krvavijo« je bil naslov našega naslednjega prispevka, v katerem smo predstavili določena vprašanja, ki se nanašajo na motnje strjevanja krvi deklet in žena. To področje je še vedno bistveno slabše pokrito, kar se informiranja tiče, kot npr. hemofilija in naloga vseh nas je, da o ženskih krvnih težavah spregovorimo bolj pogosto, kot je bilo to v navadi do sedaj.
 

Da imamo v Sloveniji meddruštvene težave, kar se tiče organizacij bolnikov in podpornikov, ki pokrivajo področje motenj strjevanja krvi, ne bomo skrivali, saj je to že javno znano. Dejstvo je tudi, da jih bomo razrešili. V prispevku »Nevarna igra društva, ki maje hemofilično skupnost v Sloveniji« ste se lahko podrobno seznanili z odločbo upravnega organa, ki je zavrnil zahtevo DHS-a za registracijo spremembe temeljnega akta (statuta) in zastopnika društva ter posledično razveljavil volilni občni zbor društva v letu 2020. S tem postopek ni bil zaključen, saj je DHS izkoristil možnost pritožbe na Ministrstvo za notranje zadeve, ki je upravnemu organu naročilo ponovno odločanje v zadevi. De facto tako še vedno veljata statut društva, sprejet v letu 2017 ter predsedujoči oz. zastopnik društva, g. Jože Faganel. Izvoljeni organi oz. njihovi člani na neveljavno izvedenih občnih zborih iz let 2019 in 2020 ter "nov" statut, so posledično nična pravna dejanja.

Konec julija obeležujemo svetovni dan hepatitisa, bolezni ki je vzela nekaj naših prijateljev ter mnogim pustila določene posledice. Pri tem je zanimivo, da del slovenske hemofilične skupnosti ne zmore empatije, ki bi pripeljala do zakonite ureditve ter simboličnih kompenzacij s strani Republike Slovenije hemofilikom zaradi okužb z v preteklosti kontaminirano krvjo.

Da osebe z motnjami strjevanja krvi na preglede k našim hematologom in zdravnikom prihajamo slabo oz. marsikdaj nepripravljeni, je naslednje dejstvo. Projekt Liberate Life, ki je namenjen hemofilikom, je zato poskrbel za novo elektronsko orodje, imenovano Liberation Map, ki nam prikaže celostno sliko našega trenutnega počutja in področij, ki si jih želimo izboljšati. Na ta način se pripravimo in hematologom predstavimo naše predloge za izboljšanje našega osebnega zdravja, ter posledično bolj svobodnega, aktivnega in ustvarjalnega življenja.

Na spletni platformi HaemophAmicus tedensko predstavljamo vsebine, ki jih pripravlja platforma Liberate Life. Ozaveščevalno akcijo smo poimenovali Liberate Life torek, z namenom, da bi tekom tedna tovrstne izobraževalne tematike dosegle čimveč hemofilikov, njihovih družinskih članov, prijateljev, … 

V avgustu je nastal prispevek o poročilu Svetovne federacije za hemofilijo glede svetovnega registra motenj strjevanja krvi, ki je bil vzpostavljen leta 2018. Slovenija (še) ni del omenjenega registra, nedvomno pa bi bilo slovensko članstvo v svetovnem registru pomemben korak naprej pri zbiranju in uporabi standardiziranih podatkov o zdravljenju oseb s hemofilijo, seveda po predhodni modernizaciji domačega registra hemofilikov.

V začetku septembra je potekal tradicionalni poletni tabor društva Krvni bratje v Moravskih Toplicah, na katerem so se poleg rekreativnih aktivnosti ter fizioterapije izvajala izobraževanja za udeležence, s strani zdravstvene, farmacevtske stroke ter drugih in se preventivno preverjal krvni tlak pri bolnikih. Tabor se je zaključil z družabnim dogodkom – piknikom na kmetiji. Srečanje je nedvomno zaznamovalo naše neformalno druženje na letni terasi hotela Vivat, kjer smo bili priča javnemu discipliniranju navzočih, oštevanju ter celo besedam o nezaželenosti določenega posameznika na dogodkih društva. Ponovno se je pokazalo, da lastna mnenja niso dobrodošla, ter da je potrebno biti avtoriteti absolutno podrejen. Takšen način vodenja in delovanja smo v preteklosti v naši hemofilični skupnosti že doživeli, zato je razočaranje nad značajem vodenja organizacije bolnikov zelo veliko. In tu se skriva tudi odgovor, zakaj društva bolnikov z motnjami strjevanja krvi v Sloveniji ne zmorejo medsebojnega dialoga in sodelovanja.
Člani društev in podporniki nismo in ne bomo (!) lastnina vodilnih.
Na tej točki ponovno pozivam k umiritvi razmer, predsedujoče in vodstva društev ter člane in druge posameznike k strpnosti, medsebojnemu spoštovanju in pričetku pogovorov o skupnih izvedbah projektov ter sodelovanju pri pomembnih odločitvah za izboljšanje zdravljenja in večje vključenosti ter informiranosti bolnikov z motnjami strjevanja krvi v slovenskem prostoru.

Tradicionalno srečanje na Polici pri Grosupljem, v organizaciji Društva hemofilikov Slovenije, je tokrat potekalo septembra, kljub temu, da je bil v navadi večinsko junijski termin. Spominska maša za umrlimi hemofiliki in družabno srečanje v bližnjem gasilskem domu sta del vsakoletnega srečanja, ki je v zadnjih dveh koronaletih nekoliko izgubilo na udeležbi, katero bo v prihodnje nedvomno ponovno potrebno okrepiti. Morda z novimi idejami in sodelovanjem.

Dejstvo je, da se posvečamo vse več pridruženim obolenjem pri naši hemofiliji, zato je tukaj potrebno izreči vse pohvale tistim, ki so poskrbeli za kampanjo problematike hipertenzije pri hemofiliji, najsibo s pripravo knjižice z naslovom “Poznaš vrednosti svojega krvnega tlaka?”, in s preventivnimi meritvami. V ozaveščevalni del kampanje je vstopil tudi Klub HaemophAmicus, s pripravo posebne spletne strani, ki je namenjena vsem, ki se srečujete s povišanim krvnim tlakom.

V začetku septembra so v organizaciji Medicinske fakultete – katedre za pediatrijo, Univerze v Ljubljani, potekali XXXVIII Derčevi dnevi – podiplomsko izobraževanje iz pediatrije z mednarodno udeležbo. Pri tem sta asist. dr. Barbara Kotnik Faganel in doc. dr. predstavili gensko zdravljenje hemofilije. Povzetek predstavitve je na voljo na spletnih straneh HaemophAmicus.

Plus koronaobdobja je, da nas nekoliko “sili” k digitalnemu izobraževanju ter opismenjevanju. Poleg že omenjene aplikacije myWapps, v slovenski hemofiliji uporabljamo za spremljanje nivojev strjevalnega faktorja hemofilij A in B pri odraslih bolnikih tudi aplikacijo Florio HAEMO, pri otrocih pa prilagojeno aplikacijo Florio HAEMO Kids. Želja naše skupnosti pa je, da bi v kratkem predstavili še katero izmed aplikacij, ki so na voljo, za beleženje npr. nefaktorskih terapij oz. za beleženje injiciranja faktorjev oseb, ki so na zdravljenju po potrebi, prejetih odmerkov oseb z drugimi deficienacmi strjevalnih faktorjev ter oseb z von Willebrandovo boleznijo.

EHC (Evropski konzorcij za hemofilijo) konferenca je letna stalnica, poteka pa v začetku oktobra. Izjemno bogate vsebine, katere smo deloma povzeli na posebni spletni strani, predstavljajo predavanja oz. razmišljanja o trombinu, o večjih možnosti trombotičnih primerov tudi med osebami z motnjami strjevanja krvi, zaradi višjih nivojev strjevalnih, kot so bili v preteklosti, o optimiziranem zdravljenju hemofilije s posamezniku prilagojeno profilakso, o ženskih motnjah strjevanja krvi ter smernicah zdravljenja von Willebrandove bolezni, o nadomestni, nenadomestni (nefaktorski) ter genski terapiji pri hemofiliji, fenotipu blage oblike hemofilije, telemedicine ter vidikih pacienta, njegovih preferencah in odločitvah.

V čast mi je bilo aktivno sodelovati pri simpoziju družbe Bayer, z naslovom “Izboljšanje nadzora: Uporaba inovacij za vzpodbujanje hemofilične skupnosti”, kjer smo skupaj z asist. dr. Barbaro Kotnik Faganel, UKC Ljubljana ter prof. Erikom Berntorpom, Univerza Lund, Švedska, spregovorili o pomenu farmakokinetike, fleksibilnega zdravljenja pri hemofilikih ter o kliničnih in osebnih izkušnjah z aplikacijo oz. orodjem WAPPs. Povzetki #EHC2021 bodo na naši spletni strani na voljo zagotovo do prihodnjega kongresa, v oktobru 2022.

Mednarodna sodelovanja so ključnega pomena za napredek skupnosti bolnikov ter politik zdravljenja posameznih skupin, sploh kar se tiče redkih bolezni, kamor hemofiliki, von Willebrandovi bolniki ter druge deficience strjevalnih faktorjev nedvomno spadamo. Cilj zanimivega novembrskega dogodka “Mednarodna izmenjava izkušenj z organizacijami bolnikov (IEEPO)”, je bil “kako postati močan in učinkovit ter zanesljiv partner in enakopravno sodelovati v zdravstvenem ekosistemu”.

Srečanje hemofilikov seniorjev, ki bi moralo potekati v novembru v Termah Zreče, je zaradi epidemioloških razmer odpadlo. Verjamemo, da bo Društvo hemofilikov Slovenije našlo v letu 2022 nadomestni termin in na ta način izpeljalo tudi napovedana predavanja za hemofilike.

V novembru smo “pridobili” naslednji izjemen evropski projekt za hemofilike z motivacijsko in ozaveščevalno vlogo, imenovan Aim Higher. Gre za novo pobudo in vzpodbudo hemofilikom, da se učijo iz izkušenj drugih ter da razumejo lastne izbire zdravljenja. Otvoritvenega mednarodnega dogodka sem se aktivno udeležil tudi sam, v predstavitvi “Kaj mi pomeni Ciljati višje” ter v pogovornem delu dogodka “Kako lahko pomagamo bolnikom postaviti in doseči nove cilje”.

“Bodi aktiven – prevzemi nadzor” je bil naslov decembrske spletne oddaje, v živo, ki smo se je udeležile osebe s hemofilije ter mamica otroka, prav tako hemofilika. Razpravljali smo o tem kako pomemben je za nas aktiven življenjski slog in kako nam je pri tem v pomoč sodobna informacijska tehnologija.

Konec decembra sta nas pričakali še dve izobraževanji, prvo o cepljenju ter o poživitvenem odmerku cepiva pri hemofilikih, s prof. dr. Borutom Štrukljem, mag. farm., Fakulteta za farmacijo, Univerza v Ljubljani ter drugo o hemofiliji & hipertenziji z gostoma zdravstvene stroke, prim. Matijo Cevcem, dr. med. in Marušo Kopač Šokić, dr med., oba UKC Ljubljana.

Še en zelo pomemben korak glede informiranja bolnikov ter uporabnikov smo naredili v letu 2021, ..., zbirna spletna stran #VideoHemofilija vsebuje izbrane in najbolj pomembne domače videovsebine namenjene vsem nam, ki se s hemofilijo ter soronimi krvnimi motnjami ukvarjamo tako ali drugače - zaradi lastnega zdravja oz. bolj poglobljeno.

Za zaključek zgolj še opravičilo, če katera izmed vsebin ni bila omenjena v tokratnem poročilu, prav gotovo jo najdete objavljeno na spletnih straneh naših domačih ter svetovnih hemofiličnih organizacij, vsebin je namreč dnevno toliko, da se je včasih kar težko odločati, katere so bolj pomembne, bolj aktualne in najbolj primerne za objavo. Ampak nič ne de, tudi za to smo našli rešitev, ki vam jo bomo predstavili do svetovnega dne hemofilije 2022.

Poleg zahvale vsem sodelujočim pri pripravi kakršnihkoli vsebin v letu 2021, gre tu za posebno zahvalo vsem farmacevtskim družbam, ki izjemno aktivno podpirajo naša prizadevanja za informiranost bolnikov ter pogosto pripravljajo nove vsebine in dogodke, zato me veseli, da lahko sodelujemo in kolikor se da sinergično pomagamo pri dosegu vseh naših objav na poti do posameznikov.




Pred zaključkom prispevka bi vas rad seznanil še z novoletno voščilnico, ki je bila posredovana vsem našim hemofiličnim društvom, z namenom, da bi le našli skupni jezik in v letu 2022 naredili več dobrega za našo skupnost, začenši z izboljšanimi medsebojnimi odnosi. Takole pravi:

RB/HaemophAmicus