Podatki iz klinične prakse o uporabi zdravila Hemlibra® v Sloveniji
Med kongresom EAHAD (Evropskega združenja za hemofilijo in
sorodne motnje), februarja 2021, je bil predstavljen prikaz podatkov (ABS096),
ki so ga pripravili slovenski hematologi, in je podal realno stanje o uporabi
zdravila Hemlibra® pri bolnikih s hemofilijo A (PwHA), z in brez inhibitorjev,
v Sloveniji.
Študija velja za čas, od začetka, ko je zdravilo Hemlibra® dobilo dovoljenje za promet in je bilo razvrščeno v Sloveniji (avgust 2019). V 14 zaporednih mesecih, je 19 od 83 oseb s težko obliko hemofilije A in ena oseba z lahko obliko hemofilije A, ki se je spremenila v težko obliko fenotipa zaradi razvoja inhibitorjev, prešlo na profilakso z nenadomestnim zdravljenjem z emicizumabom - Hemlibra®; od tega so bile tri osebe s hemofilijo A z inhibitorji (dva odrasla, en otrok) in 17 hemofilikov A, težka stopnja, brez inhibitorjev (16 odraslih, en otrok). Mediana starosti odraslih bolnikov je bila 54 (32-69) let. Otroka sta bila stara devet in sedem let.
Vsi odrasli bolniki in en otrok (brez inhibitorjev) so razvili hemofilično artropatijo določenih sklepov. Dva odrasla bolnika z inhibitorji sta pred tem prejemala rFVIIa po potrebi, en otrok pa je bil neuspešno zdravljen z ITI (indukcija imunotolerance), ki se uporablja pri odpravljanju inhibitorjev.
Letna stopnja krvavitev (ABR – annualized bleeding rate)
bolnikov z inhibitorji, je bila med 6 in 26. Bolniki brez inhibitorjev so zaradi neustrezne kompliance
(stopnje, do katere se bolnik drži predpisane terapije) prešli na zdravilo Hemlibra® (štirje bolniki, zdravljeni po potrebi z ABR
16-40), drugi so prešli na subkutano (podkožno) zdravljenje zaradi težkega
venskega dostopa ali na lastno željo.
Evropska agencija za zdravila (EMA): Pregled zdravila Hemlibra in zakaj je odobreno v EU
- Kaj je zdravilo Hemlibra in za kaj se uporablja?
- Kako se zdravilo Hemlibra uporablja?
- Kako zdravilo Hemlibra deluje?
- Kakšne koristi zdravila Hemlibra so se pokazale v študijah?
- Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Hemlibra?
- Zakaj je bilo zdravilo Hemlibra odobreno v EU?
- Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe
zdravila Hemlibra?
Trinajst bolnikov (ki so prešli na emicizumab) je pred tem prejemalo redno FVIII (profilaksa) z mediano ABR 3 (0-6). Po prehodu na zdravilo Hemlibra®, sta dva bolnika (eden z inhibitorji in eden brez inhibitorjev) poročala o eni spontani krvavitvi v določen sklep.
V času prejemanja emicizumaba so bili skupno opravljeni štirje večji ortopedski posegi/operacije (dve pri bolnikih z inhibitorji in dve pri bolnikih brez), urološki poseg (pri bolniku brez inhibitorjev) in odstranitev centralnega venskega katetra (pri bolniku z inhibitorji), bili so izvedeni ob sočasni uporabi rFVIIa ali rFVIII, brez zapletov.
Faktorju VIII ekvivalentna
aktivnost zdravila Hemlibra® se je gibala med 9-28% pri bolnikih
z inhibitorji in 9-38% pri bolnikih, ki inhibitorjev nimajo.
Evropski konzorcij za hemofilijo (EHC) pripravlja periodični pregled novih oblik zdravljenja hemofilije in sorodnih motenj strjevanja krvi. Zgornje poročilo o uporabi zdravila Hemlibra® v Sloveniji je povzeto po javni vsebini omenjenega periodičnega pregleda iz meseca junija 2021.
RB/HaemophAmicus