slo_flag_greyedpng  en_flagpng      

POVZETKI DOGODKOV, KONFERENC, SIMPOZIJEV, OKROGLIH MIZ, ...,
NA PODROČJU HEMOFILIJE IN SORODNIH KRVNIH MOTENJ

Obvestilo: Zapisani povzetki različnih domačih ter mednarodnih dogodkov, ki vključujejo področja bolnikov s hemofilijo oz. oseb s sorodnimi krvnimi motnjami, so odraz razumevanja predstavljene vsebine na posameznem dogodku s strani avtorja oz poročevalca.

Screen Shot 2023-11-03 at 113135png

17.6.2024

Predstavniki organizacij pacientov smo se v Velenju srečali z župani


V ponedeljek, 17. junija 2024, je v Velenju potekalo srečanje pacientov z župani. S pozdravnim nagovorom organizatorja (Zveza organizacij pacientov Slovenije – ZOPS) je dogodek otvoril Franci Gerbec, podpredsednik ZOPS-a.

Na temo »Zdravje v občini«, je spregovorila prim. Nuša Konec Juričič, dr. med., vodja enote za nenalezljive bolezni OE Celje, sledilo pa je predavanje z naslovom »Vloga primarne medicine na zdravje v občini«, pod vodstvom prim. dr. Danice Rotar Pavlič, redne profesorice na UL MF, zdravnice spec. družinske medicine. Okrogle mize »Štiri točke za odlično zdravje v občini« so se nato udeležili Peter Dermol, župan Mestne občine Velenje, mag. Renata Kosec, županja Občine Domžale, Tomaž Režun, župan Občine Radeče, Alenka Štrucl Dovgan, županja Občine Divača in Samo Turel, župan Mestne občine Nova Gorica.

Namen srečanja je bil opozoriti na nujnost sodelovanja lokalnega zdravstvenega sistema ter s tem občin z organizacijami pacientov ali pa npr. na ustanavljanje t.i. sosvetov (v Sloveniji takšen primer že imamo) in podobnih delovni teles (odborov), kateri naslavljajo, predlagajo in usklajujejo reševanje različnih problematik pri zdravstveni oskrbi na lokalni ravni. Okrepiti je potrebno vlogo pacientov, uporabnikov zdravstvenih storitev, laične javnosti, ...

Dogodek je povezovala Maja Damevska, univ. dipl. pravnica, članica Odbora ZOPS za varnost pacientov in kakovost v zdravstvu ter članica društva za avtizem Dan! Maribor.

Srečanje je ZOPS organiziral v sodelovanju z gostiteljem, občino Velenje in njenim županom, Petrom Dermolom, ter s podporo Mednarodnega foruma znanstvenoraziskovalnih farmacevtskih družb (Farma Forum). Vsem se iskreno zahvaljujemo za povabilo in za odlično organizacijo dogodka.

RB/HaemophAmicus

5.6.2024

Organizacije pacientov na obisku v Zdravstvenem domu Ljubljana


V sklopu projekta #ZOPSnaObisku, smo predstavniki raznovrstnih organizacij bolnikov tokrat obiskali Zdravstveni dom Ljubljana. Pri tem smo poudarili skrb za zdravje, katere ni mogoče centralizirati, ampak vedno ostaja blizu pacientu, njegovi prehrani, skrbi za zdravje telesa in duha, druženje, zdravo okolje. Izpostavili smo pojma kakovost in varnost v zdravstvu, katera v zadnjih letih pridobivata čedalje večji pomen ter pozornost in nujnost pri njunem uveljavljanju.

Društva in klubi pod okriljem ZOPS delimo mnenje, da je pri “sobivanju in sodelovanju” s pacienti potrebna sprememba v vedenju v lokalnih okoljih, dvig zavedanja o pomembnosti zdravja, povezanost vseh elementov zdravja ter nujna vključenost lokalnih centrov moči.

V okviru predstavitve posamezne organizacije, sem poudaril, da zdravstveni delavci, ki se še niso srečali z bolniki s hemofilijo, s sorodnimi motnjami strjevanja krvi oz. s podobnimi redkimi boleznimi, pogosto s strahom pristopajo k naši obravnavi. Zato se mi zdi pomembno, da zdravstveno osebje ozaveščamo in opogumljamo pri obravnavi tovrstnih bolnikov, saj imamo vzpostavljeno dobro mrežo upravljanja, nenazadnje z dežurnim hematologom v sklopu UKC Ljubljana, kjer lahko zdravstveno osebje iz kateregakoli zavoda zaprosi za informacije, nasvete, vodenje ter postopanje ob zdravljenju npr. hemofilika.

Veseli nas tudi informacija, da ZD Ljubljana pospešeno dela na spremembi telefonske dostopnosti bolnika do ambulant ter zdravstvenih delavcev, kar je v današnjih časih in izzivih preobremenjenega zdravstvenega sistema zelo pomemben element. Prav tako smo prejeli informacijo, da portal ZDL za paciente, namenjen elektronski komunikaciji z ambulantami uporablja že več kot 50 oz. skoraj 60 odstotkov pacientov, ki se vodijo v sklopu ZD Ljubljana. Pohvalno!

Po zaključenem obisku, so nam v ZDL pripravili še predstavitev njihovega simulacijskega centra, kjer se osebje uči ter trenira in se usposablja preko notranjih prostorov, mobilne enote ter zunanjega poligona za različne situacije. V ZDL se lahko pohvalijo z odličnim reakcijskim časom v primerih urgentne pomoči v sklopu ustanove.

Simulacijski center (SIM center) Zdravstvenega doma Ljubljana je namreč prvi simulacijski center na primarnem nivoju v Sloveniji. Je učni center, ki zagotavlja izvajanje naprednih simulacij v zdravstvu z najsodobnejšo opremo. Cilj usposabljanj je izboljšanje varnosti pacientov, povečanje znanja in usposobljenosti strokovnjakov ter laikov, njihovih kompetenc in učinkovitosti v ravnanju v določenih življenjsko ogrožajočih situacijah, sporočajo iz ZDL.

“V letu 2024 Zveza organizacij pacientov Slovenije (ZOPS) redno obiskuje posamezne regije. Obiski potekajo vsako drugo sredo, srečujemo se z društvi pacientov, z zdravstvenimi ustanovami, z zdravniki, sestrami, fizioterapevti, farmacevti, laboranti, kineziologi, radiološkimi tehniki, svojci, mediji, občinami, uradniki, skratka z vsemi, ki se jih zdravje tiče na lokalnem nivoju,” pa sporočajo pri Zvezi organizacij pacientov Slovenije (ZOPS).

Hvala Zdravstvenemu domu Ljubljana za gostoljubnost ter za prejeto publikacijo z zbranimi informacijami o naši največji zdravstveni ustanovi na primarni ravni v državi. Pri tem si želimo nadaljnjega sodelovanja pri različnih projektih in dogodkih tudi v prihodnosti.

RB/HaemophAmicus

10.12.2023

Delavnica za društva bolnikov na temo "Delo z mediji" in podelitev certifikatov tutorjem za zdravstveno-podatkovno aplikacijo zVEM


Zveza organizacij pacientov Slovenije (ZOPS) in družba Roche Slovenija sta pripravili delavnico, namenjeno društvom in organizacijam bolnikov, katere tematika je bila delo z mediji in na ta način predstavljanje ter pojavljanje v javnosti. Kako zelo pomembna tema je to za naša društva in klube, nam je precej znano, zato na podlagi zaključenih predavanj navajamo nekaj ključnih razlogov zakaj organizacije bolnikov in mediji igrajo pomembno vlogo v zdravstveni "industriji":
Društva/klubi/organizacije bolnikov
  1. Zagovorništvo: Organizacije pacientov zagovarjajo pravice in potrebe pacientov ter zagotavljajo, da oblikovalci politik, ponudniki zdravstvenih storitev in druge zainteresirane strani slišijo njihov glas.
  2. Podpora in opolnomočenje: Te organizacije zagotavljajo podporne mreže in vire za paciente in njihove družine, ki se soočajo s posebnimi zdravstvenimi težavami, in jim pomagajo pri krmarjenju na njihovi poti zdravstvenega varstva.
  3. Izobraževanje in informacije: Organizacije bolnikov pogosto nudijo izobraževalna gradiva, delavnice in konference za širjenje natančnih in koristnih informacij o določenih boleznih ali stanjih.
  4. Raziskave in financiranje: Številne organizacije bolnikov aktivno spodbujajo raziskovalne pobude, povezane z njihovimi posebnimi zdravstvenimi stanji, ter spodbujajo napredek pri zdravljenju in terapijah.
  5. Ozaveščanje in krepitev skupnosti: Te organizacije si prizadevajo ozaveščati o svojih posebnih stanjih, zmanjšati stigmatizacijo in spodbujati občutek skupnosti med bolniki in zdravstvenimi negovalci.
Mediji
  1. Razširjanje informacij: Medijske hiše imajo ključno vlogo pri razširjanju novic in informacij o zdravstvu v javnosti, saj ljudem pomagajo, da ostanejo obveščeni o najnovejših dosežkih, odkritjih in medicinskih posegih.
  2. Izobraževanje o javnem zdravju: Medijske platforme nudijo dragoceno pot za ozaveščanje o zdravstvenih vprašanjih, izmenjavo preventivnih strategij in spodbujanje zdravega vedenja v javnosti.
  3. Preiskovalno poročanje: Medijske organizacije pogosto izvajajo preiskovalno novinarstvo, pri čemer izpostavljajo vprašanja v sistemu zdravstvenega varstva, farmacevtski industriji in oskrbi pacientov, kar vodi k večji preglednosti in odgovornosti.
  4. Spodbujanje pogovorov: Medijske hiše omogočajo konstruktiven dialog o temah, povezanih z zdravstvenim varstvom, ter spodbujajo javno razpravo in debato o temah, kot so zdravstvene politike, zavarovanje in dostop do oskrbe.
  5. Zagovorništvo pacientov: Medijsko poročanje lahko osvetli zgodbe pacientov in pritegne pozornost na posebna zdravstvena stanja ali zdravstvene izzive, kar na koncu zagovarja izboljšano oskrbo in podporo pacientom.
Na splošno tako organizacije pacientov kot mediji pomembno prispevajo h izboljšanju sistemov zdravstvenega varstva s krepitvijo glasov pacientov, širjenjem informacij, ozaveščanjem in zagovarjanjem izboljšav kakovosti zdravstvene oskrbe.
Delavnico je z uvodnim nagovorom odprl Gregor Cuzak, generalni sekretar Zveze organizacij pacientov Slovenije (ZOPS) in poudaril, da je za #glaspacientov več kot nujno potrebno sodelovanje organizacij bolnikov ter dobri, če ne celo odlični odnosi s poročevalci oz. t.i. četrto vejo oblasti - z mediji. Meta Pavlin Avdić (Marketinška agencija prviprvi) je navzočim spregovorila o tem, da so "temelji dobre marketinške kampanje v nas samih". Tanja Golčman (Digitalna marketinška agencija Red Orbit) nam je predstavila "vidnost na družbenih omrežjih" ter podala nasvete za doseg ciljne publike, ki jo pogosto združenja bolnikov nagovarjamo. O zdravstvenih temah in radijskem poročanju ter kako pristopiti k delu z mediji smo lahko poslušali radijsko novinarko Heleno Lovinčič (Radio Slovenija), ki nam je dala vedeti, da se v poplavi zdravstvenih novic, žel, pogosto izbirajo najbolj odmevne. Novinarka Živa Salobir (PRO Plus-POP TV, Kanal A) je zelo nazorno prikazala, kaj lahko pričakujemo pri pripravi televizijskih prispevkov, kjer tempo narekuje omejen čas - kratkost, jedrnatost in bistvo posamezne tematike. Nekoliko drugače je pri tiskanih medijih, kjer si je mogoče vzeti bistveno več časa in prostora za osvetlitev določene zdravstvene teme, na kar je opozorila novinarka Milena Zupanič (Delo). Dejstvo je, da je danes vsak članek v tiskanem mediju tudi že dostopen na spletu ter na družbenih omrežjih. Dober članek, zanimiv naslov, poglobljena problematika in človeški faktor so morebiten recept za visoko branost in doseg. Vesna Tomaževič (Medicina Danes) je povedala, da se strokovne revije redkeje poglabljajo v vsakdanje (splošne) zdravstvene problematike ter da so bolj podpora stroki in znanstveni sferi na področju zdravja. Pri njih so dobrodošle osvetlitve specifičnih, kritičnih in ključnih zdravstvenih vsebin na poti do rešitve posameznega problema na področju zdravja.
Praktične primere, kako se z mediji ter z družbenimi omrežji spopadajo različna društva, so nam predstavile Renata Žohar (Društvo Spoznajmo multiplo sklerozo), Jožica Filipčič (Društvo bolnikov s krvnimi boleznimi Slovenije), Andreja Šuštar (Društvo distrofikov Slovenije), Nina Žitek (Slovensko društvo Transplant) in Ivka Glas (EuropaColon Slovenija). Skupni imenovalec je največkrat pri delu z mediji osebni kontakt, saj je na ta način možno dobiti več medijskega prostora kot sicer. Pomembno vlogo igrajo tudi prepoznavne organizacije bolnikov in njihovi predstavniki, medtem ko je na strani družbenih omrežij potrebno pogosto sodelovati bodisi z agencijami oz. strokovnajki za digitalne vsebine, ki pripomorejo k boljšemu izidu produkcije, ki jo je za širšo ali pa za specifično javnost pripravilo določeno društvo.
Za tiste, ki pogosto ali pa morda manj pogosto nastopamo v medijih, je Anja Križnik Tomažin pripravila delovno gradivo z naslovom "Veščine javnega nastopanja", v katerem lahko najdemo pripravo na pomembna področja našega nastopa, ko so npr. vizualnost (prava podoba, govorica telesa - drža, očesni stik, mimika, gestikulacija, gibanje...), avditivnost (glasilke, dihanje s prepono, jakost glasu, ritmika in melodika, premori in poudarki, mašila), sporočilo (struktura sporočila, zgodbe), psihična pripravljnost (pristnost, samozavest) in trema.

Ob zaključku delavnice je potekala slavnostna podelitev certifikatov tutorjem, ki bodo v svojih organizcijah in skupnostih pomagali in priskočili na pomoč bolnikom pri uporabi zdravstveno-podatkovne aplikacije zVEM. Tutorji so se usposabljali hibridno, tako s pomočjo predavanj, kot z izkazom znanja preko spleta. Vseh tutorjev je Zveza organizacij pacientov Slovenije izobrazila kar več kot 40. Generalni sekretar ZOPS Gregor Cuzak je zapisal, da gre posebna zahvala prenekaterim posameznikom, brez katerih se program ne bi mogel zgoditi. Izpostavil je Ministrstvo za zdravje (MZ), predavatelja Danila Kozoderca, ki je izobraževanje izpeljal po vseh odzivih zavzeto, poglobljeno in skrbno. Za predstavitev delovanja zVEM gre zahvala Nacionalnemu inštitutu za javno zdravje (NIJZ), v pomoč pa so bili tudi na Ministrstvu za digitalno preobrazbo (MDP) in pri digitalni akademiji Simbioza. Generalni sekreatar se je zahvalil tudi društvom, njihovim predsednikom in vodstvom, ki so poiskali tutorje med svojimi člani, tutorjem za njihov vloženi čas in vodstvu ZOPS za podporo pri realizaciji projekta.
V letu 2024 je želja po nadgradnji programa. Ideja je, da bi bili tutorji v pomoč svojim članom v društvih, skozi serijo delavnic, v kateri bi želeli prilagojeno izobraziti nekaj tisoč pacientov, ter na ta način tudi v pomoč MZ, MDP in NIJZ pri digitalizaciji in načrtovanju zVEM. "Vloga tutorjev je bolj pedagoška kot tehnična. Nalogo ZOPS-a in Tutorjev vidimo precej bolj v tem, da tehnologijo približamo ljudem, kot pa da ljudi približamo tehnologiji", je dogodek zaključil Gregor Cuzak in se še posebej zahvalil družbi Roche, ki je v letu dni bila pripravljena organizirati in biti pokrovitelj že drugi zaporedni delavnici za organizacije bolnikov v Sloveniji.
 
Certifikate je prejemnikom podelila podpresednica ZOPS Alenka Babič. Na družbenih mrežah pa nas boste našli pod ključnikom #TutorjizazVem

RB/HaemophAmicus 

17.9.2023

Svetovni dan varnosti pacientov 2023


Svetovna zdravstvena organizacija (WHO) je 17. september po celem svetu razglasila za Svetovni dan varnosti pacientov. Pod sloganom »Vključevanje pacientov za njihovo varnost«, se skriva znak priznanja ključne vloge, ki jo imajo pacienti, družine in negovalci pri varnosti zdravstvenega varstva. Dokazi kažejo, da ko so pacienti obravnavani kot partnerji pri njihovi oskrbi, se znatno povečajo njihova varnost, zadovoljstvo pacientov in zdravstveni rezultati. Če pacienti postanejo aktivni člani zdravstvenega tima, lahko prispevajo k varnosti svoje oskrbe in zdravstvenega sistema kot celote. V skupnosti motenj strjevanja krvi poznamo nekaj podobnega kot je pojem "shared decision making" oz. "skupno odločanje pacienta in zdravstvene stroke" pri pomembnih odločitvah pri njegovem zdravljenju.

S sloganom »Povzdignite glas pacientov!« WHO poziva vse deležnike, naj sprejmejo potrebne ukrepe za zagotovitev, da so pacienti vključeni v oblikovanje politik, zastopani v upravljavskih strukturah, sodelujejo pri sooblikovanju varnostnih strategij in so aktivni partnerji. v lastni oskrbi. To je mogoče doseči le z zagotavljanjem platform in priložnosti za različne tupe pacientov, njihove družine in skupnosti, da izrazijo svoj glas, pomisleke, pričakovanja in želje za izboljšanje varnosti, osredotočenosti na bolnika, zanesljivosti in pravičnosti.

Cilji Svetovnega dneva varnosti pacientov 2023 so:
  1. Dvigniti globalno zavest o potrebi po dejavnem sodelovanju bolnikov, njihovih družin in negovalcev v vseh okoljih in na vseh ravneh zdravstvenega varstva za namen izboljšanja varnosti bolnikov.
  2. Vključiti oblikovalce politik, vodje zdravstvenih storitev, zdravstvene in negovalne delavce, organizacije bolnikov, civilno družbo in druge zainteresirane strani v prizadevanja za vključitev bolnikov in družin v politike in prakse za varno zdravstveno oskrbo.
  3. Opolnomočiti bolnike in družine, da se aktivno vključijo v lastno zdravstveno oskrbo in izboljšanje varnosti zdravstvene oskrbe.
  4. Zagovorništvo nujnih ukrepov za vključitev pacientov in družin, usklajenih z globalnim akcijskim načrtom za varnost pacientov 2021–2030, ki naj jih sprejmejo vsi partnerji.
V Sloveniji poteka ob Svetovnem dnevu varnosti pacientov močna nacionalna kampanja pod vodstvom Zveze organizacij pacientov Slovenije (ZOPS), katera pripravlja širok nabor dogodkov za obeležitev navedenega svetovnega dne. Sodelovanju in ozaveščanju o ciljih varnosti pacientov se pridružuje tudi Klub HaemophAmicus, ki je z letom 2023 postal del družine ZOPS. 

Glas pacientu! In naj bo slišen na način, da doseže premik pri ozaveščanju o naši varnosti.

#glaspacientu in #svetovnidanvarnostipacientov

RB/HaemophAmicus

20.5.2023

Delavnica za društva bolnikov


Ideja za delavnico se je porodila iz pogovorov z različnimi društvi bolnikov v Sloveniji. Srečanje pa je bilo organizirano kot sklop predavanj, sledil je tudi praktični del, katerega sta vodili Kristina Modic (Slovensko združenje bolnikov z limfomom in levkemijo) in Tanja Španić (Europa Donna Slovenija), ki je bil namenjen aktivnemu sodelovanju udeležencev in se je osredotočil na vizijo društev ter na njihove deležnike. Uvodne besede je prisotnim namenila Mojca Šelih, predstavnica družbe Roche Slovenija, sledila je predstavitev Gregorja Cuzaka (Zveza organizacij pacientov Slovenije - ZOPS) in pomenljive vsebine "Kaj je vloga krovne organizacije in posameznih društev". Tit Albreht (NIJZ) nam je pripravil podroben pregled našega zdravstvenega sistema, Marko Korenjak (predsednik evropskega združenja bolnikov z obolenjem jeter - ELPA) pa je udeležencem predstavil svoje razmišljanje z naslovom "Moč društva je v njem samem". Z motivacijskim "Pogledom v prihodnost" predavatelja Dana Podjeda (ZRC SAZU), smo zaključili delavnico, za katero smo si enotni, da je bila prebojna za različne tipe društev bolnikov in da je potrebno v tej sodelovalni in pozitivni smeri nadaljevati tudi v bodoče. Pravi naslov delavnice bi lahko bil kar "kako uspešno voditi društvo bolnikov". Vsi, ki smo se dogodka udeležili, smo prepričani, da gre za delavnico, o kateri bomo še dolgo govorili.

Hvala pobudnikom in organizatorjem delavnice, Zvezi organizacij pacientov Slovenije in družbi Roche ter moderatorki ddogodka Slavki Brajović Hajdenkumer.

RB/HaemophAmicus

27. in 28.10.2022

Vrh o globalni politiki ter dostopu do zdravljenja, GPAS 2022, Svetovna federacija za hemofilijo (WFH)


Konec meseca oktobra je potekalo virtualno srečanje z naslovom »Vrh o globalni politiki ter dostopu do zdravljenja«, v organizaciji Svetovne federacije za hemofilijo (WFH Global Policy and Access Summit – GPAS), katerega sva se udeležila tudi dva predstavnika naše slovenske hemofilične skupnosti. Poudarek konference je temeljil na deljenju uspešnih strategij za vzdrževanje in napredovanje pri oskrbi oseb z motnjami strjevanja krvi v hitro spreminjajočem se svetu (še vedno trajajoče pandemije). Ključni element pri tem je spodbujati dialog in izmenjavo znanja med nacionalnimi organizacijami članicami (NMO), izvajalci zdravstvenih storitev ter nacionalnimi vladami.

Predstavitve in razprave med dvodnevnim virtualnim vrhom so bile osredotočene, kot rečeno, na izboljšanje oskrbe in dostopa do zdravljenja. Konferenca je vključevala govorce in udeležence iz lokalnih ter mednarodnih partnerskih organizacij, predstavnike nacionalnih vlad, zdravstvene delavce, vodje NMO-jev (WFH) in zagovornike motenj strjevanja krvi.

Potreba po premišljenem vlaganju v zdravje posameznika, odločanje in vplivanje na zdravstveno politiko, vplivanje na proračun zdravstvenega varstva za organizacije bolnikov ter vloga nacionalne organizacije članice (NMO) pri spodbujanju skupnega odločanja, so primarna vprašanja, o katerih bi morali razpravljati v vsaki hemofilični skupnosti, kar se da široko. Ob tem se pojavlja vprašanje ali imamo strateške načrte za oskrbo oseb z motnjami strjevanja krvi, koliko so stari in ali jih je potrebno modernizirati? Ali imamo pripravljene morda krizne načrte (pandemija, draginja, nestabilne politične in gospodarske razmere) glede odkrbe?

V zdravstvenem sistemu države je bistven tudi pomen analize zbranih kakovostnih podatkov za nadaljnje učinkovito odločanje o oskrbi ter preskrbi s produkti za zdravljenje motenj strjevanja krvi, katerih glavni zagotavljalec je bolnik.

Ko govorimo o izboljšanem dostopu do oskrbe pri motnjah strjevanja krvi, je potrebno oizpostaviti predvsem izboljšanje standardov oskrbe, ki sledijo modernemu času, saj se moramo zavedati izkazovanja razlik v dostopu do ustrezne oskrbe,  najsibo glede na kontinent, državo, regijo, ..., z namenom odpravljanja neenakosti pri dostopu – oz. na poti k cenovno dostopni oskrbi in zdravljenju motenj strjevanja krvi.

Nenazadnje je pomembno tudi pogosto pregledovanje modelov javnega naročanja ter na ta način prilagajanje razvoju možnosti zdravljenja. Odločevalcem pa je lahko vzorčni seznam esencialnih zdravil Svetovne zdravstvene organizacije, oz. orodje za svetovanje pri nacionalnih odločitvah o javnih naročilih, v veliko pomoč.

O sodelovanju NMO-ja v postopku nacionalnega naročanja, smo prisluhnili Dejanu Petroviću, predsedniku Društva hemofilikov Srbije, ki je predstavil tamkajšnje izkušnje z zagotavljanjem oskrbe s produkti. O vključitvi hemofilije v univerzalno zdravstveno varstvo pa so nas seznanili kolegi s Tajske.

Poudariti je potrebno tudi pobude zagovornikov motenj strjevanja krvi - program WFH-ja Path to Access to Care and Treatment (PACT), ki je 5-letna pobuda, namenjena izboljšanju dosega in diagnosticiranja ter povečanju dostopa do trajnostne oskrbe za osebe z dednimi motnjami strjevanja krvi, kar bo doseženo le z usposabljanjem, izobraževanjem, partnerstvi, pobudami v posamezni državi in zagovorništvom, ki temelji na dokazih (podatkih).

Cilj programa PACT je:

-       Identificirati 20.000 novih oseb z dednimi motnjami strjevanja krvi;

-       Izboljšti dostop do oskrbe z usposabljanjem in izobraževanjem vodij bolnikov in izvajalcev zdravstvenega varstva glede dosega, postavljanja diagnoz, obvladovanja motenj strjevanja krvi ter zagovorništva bolnikov;

-       Povečati vladno podporo za vzpostavitev ali razširitev obstoječih nacionalnih programov oskrbe motenj strjevanja krvi; 

»Vrh WFH-ja o globalni politiki in dostopu (GPAS)« tako postaja nova priložnost za informiranje bolnikov ter drugih pomembnih deležnikov, namenjen razpravi in izmenjavi znanj o strategijah za povečanje pravičnega dostopa do oskrbe in zdravljenja za celotno globalno skupnost motenj strjevanja krvi.  

RB/HaemophAmicus

19.6.2022

Konferenca perspektivnih voditeljev članic organizacij hemofilikov Evropskega konzorcija za hemofilijo


Med 16. in 19. junijem je v Bruslju (Belgija) potekala vodstvena konferenca, s katero Evropski konzorcij za hemofilijo skrbi za razvoj mladih in perspektivnih posameznikov, ki že oz. bodo nekoč lahko prevzeli vodenje nacionalnih organizacij hemofilikov ter samostojno delovali na področju določenih programov, mednarodnih povezav ter predstavljali pomembno zagovorništvo bolnikov z motnjami strjevanja krvi. 

EHCL2022png

EHC_LCjpeg

Vodstvena konferenca EHC je zbrala delegate, da bi razpravljali o vprašanjih, ki so pomembna za prihodnost evropske hemofilije ter da bi na ta način izkoristili prednosti, izkušnje in najboljše prakse drug drugega. Razvoj novih tehnologij pri motnjah strjevanja krvi, analitični pristop k genski terapiji, prihodnost oskrbe bolnikov z motnjami strjevanja krvi, izobraževanje pacientov v praksi ter prostovoljstvo v hemofilični skupnosti, so bile teme, ki so zaznamovale letošnjo konferenco.
Ob zaključku konference so bili udeleženci naprošeni, naj delijo svoje vtise o junijski izmenjavi medsebojnih izkušenj. Tukaj jih je nekaj izmed njih:
- Vsak glas je pomemben, bodimo vključujoči;
- Mladi se morajo bistveno bolj angažirati v naši skupnosti;
- Potrebni so novi modeli partnerstva "bolnik-zdravnik" in večja prizadevanja za zagotovitev medsebojnega razumevanja;
- Obstaja potreba po dodatnem izobraževanju in sprejemanju novosti, še posebej v času, ko so prvi produkti za gensko terapijo že pred vrati;

Organizatorji konference so pripravili izbor besed (slika zgoraj desno), ki ponazarjajo vsebino letošnjega dogodka ter pričakovanja mladih za našo skupno hemofilično prihodnost: sodelovanje, prijateljstvo, primerno obnašanje, prijaznost, zaupanje v skupnost, večje možnosti, vera v boljšo prihodnost, navdih, vključenost, ... Na konferenci je sodeloval tudi slovenski predstavnik, kot član NMO (National Member Organization, kar je v našem primeru Društvo hemofilikov Slovenije). Dejstvo je, da tudi v Sloveniji potrebujemo nove moči, ki bi zastopale motnje strjevanja krvi javno ter delovale za razvoj in napredek naše celotne hemofilične skupnosti. 

Za konec še informacija, da je Evropski konzorcij hemofilijo posodobil logotip, v katerem je po novem dodano besedilo "Advocating for people with haemophilia and congential bleeding disorders" oz. v slovenskem jeziku "Zagovorništvo oseb s hemofilijo in prirojenimi motnjami strjevanja krvi". Novi logotip s sloganom bolje odraža poslanstvo organizacije EHC, ki predstavlja 48 nacionalnih organizacij bolnikov, namenjenih osebam z vsemi redkimi motnjami strjevanja krvi.

RB/HaemophAmicus

9.4.2022

Srečanje hemofilikov v Termah Zreče


Društvo hemofilikov Slovenije je pripravilo srečanje za hemofilike 50+, ki je potekalo v konferenčni dvorani hotela Atrij v Zrečah. Dobrih 50 udeležencev je lahko prisluhnilo predavanjem, ki so jih pripravili prof. dr. Irena ZUPAN PRELOŽNIK, dr. med., o farmakokinetiki in kronični bolečini ter o obvladovanju le teh, dr. med. Tomaž PRELOG je predaval o hemofiliji B, dr. Domen PLUT, dr. med, spec. radiologije pa o posledicah mikro krvavitev v sklepih ter artropatskih težavah pri hemofilikih. Ogled predavanj bo možen v doglednem času v video obliki.

Dogodka so se udeležili tudi prijatelji iz društva hemofilikov Hrvaške, pod vodstvom predsednika Marka Marinića. Srečanje se je zaključilo z večerjo ter z druženjem prisotnih.
V sklopu dogodka smo prejeli tudi nekaj novejših publikacij:
- Farmakokinetika zdravil za hemofilijo A (Roche);
- Življenje s hemofilijo je lahko lažje - aplikacija Florio (Sobi);
- Ali si pozoren na zdravje svojih zob in dlesni? (Bayer);
- Glasilo društva hemofilikov Hrvaške;
- Najnovejši Koncentrat - novice društva hemofilikov Slovenije;
Vse publikacije so na voljo pri slovenskih organizacijah hemofilikov ali pa na spletu.

RB/HaemophAmicus

26.2.2022

Osebna izkušnja z opravljeno gensko terapijo za hemofilijo B


Briana O'Mahony-ja verjetno danes že vsi več ali manj poznate. Gre za nekdanjega predsednika Evropskega konzorcija za hemofilijo (EHC) oz. današnjega predsednika društva hemofilikov Irske. Je, hemofilik, tipa B, ki se je pred dvema letoma odločil, da bo opravil gensko terapijo. Včeraj pa nam je posredoval osebno izkušnjo ter zapisal sledeče: 

»Danes obeležujem drugo obletnico, odkar sem prejel gensko terapijo (FIX – faktor 9), kot udeleženec v 3. fazi kliničnega preskušanja. Pred preskušanjem sem upal na izražanje FIX od 20 % do 60 % za obdobje vsaj 10-ih let, manj kroničnih bolečin v mojih poškodovanih sklepih, odsotnost rednih intravenskih infuzij ter povečanje aktivnosti in moje telesne pripravljenosti. Bil sem popolnoma pripravljen tudi na možnost, da moja pričakovanja ne bodo izpolnjena. Moja izkušnja je zelo pozitivna. Nobenih neželenih učinkov ni bilo, razen nekaj začetnega pomanjkanja železa zaradi pogostih in rednih začetnih odvzemov večjih količin krvi. Moja aktivnost FIX je relativno stabilna pri nizkem normalnem območju. Brez transaminitisa (povišanih jetrnih encimov). Zato ni bilo potrebe po jemanju steroidov. Tudi vene so si opomogle. Število letnih krvavitev (ABR) je bilo 0 – podatek za zadnji 2 leti. Dodatno zdravljenje je bilo potrebno le pri manjših operacijah, kjer je bila zahtevana stopnja FIX 100 %. Stopnja duševne svobode, ko mi ni več potrebno načrtovati in izvajati profilaktičnega zdravljenja, je visoka. Duševna svoboda je zame osebno manjša le zaradi oz. glede na moje stalne in vsesplošne vloge v svetovni in evropski hemofiliji. Ne čutim izgube identitete (še vedno sem hemofilik) in nobenega obžalovanja ni zaradi opravljenega genskega zdravljenja. Sem bolj fit in bolj zdrav, deloma zaradi genske terapije in deloma tudi zaradi pomanjkanja nenehnih potovanj (kar je posledica koronakrize v svetu v zadnjih dveh letih). Druge prednosti: povečana sposobnost sodelovanja z našimi člani in drugimi v skupnosti na to temo, saj sem eden izmed tistih, ki smo "utirali" pot genski terapiji. Kot udeleženec kliničnega preskušanja lastno zdravje pozorno spremljam in težave skupno rešujemo karseda hitro. Klinično vodenje je bilo dosedaj odlično. Javno govorjenje o moji izkušnji je prav tako pripomoglo k ozaveščanju tukajšnjih medijev, kar bo povečalo politično ozaveščenost in upajmo, da bo pomagalo pri pridobivanju dostopa do genske terapije kot možnosti zdravljenja tudi za nekatere druge člane naše skupnosti, ko bo slednja licencirana. Moja izpostavljenost v javnosti je posledično privedla do večjega zanimanja medijev za gensko terapijo, v času ko vlade in plačniki začnejo gledati nanjeno splošno in cenovno dostopnost. Prepričan sem, da mora tovrstna diskusija vključevati tako organizacije bolnikov s hemofilijo kot tudi klinike oz. zdravstvene centre. Nenazadnje, ko danes tu sedim in razmišljam o zadnjih dveh letih in izkušnjah kliničnega preskušanja genske terapije pri hemofiliji v času globalne pandemije, se počutim zelo zadovoljen s svojim dosedanjim izidom. Veselim se prihodnjih let kot nenehne pustolovščine in potovanja v sferi novih osebnih in znanstvenih odkritij«. 

Na Brianovo izkušnjo se je odzval dr. Michael Makris, profesor hemostaze in tromboze na Univerzi v Sheffieldu, ki je stalno prisoten v svetu hemofilije in igra pomembne vloge v evropskih ter svetovnih hemofiličnih organizacijah. Dejal je, da je velika vzpodbuda za prihodnost slišati o uspešnem izidu genske terapije pri hemofiliji pri Brianu. »Neverjetno je videti ves napredek pri zdravljenju hemofilije v zadnjih 30-ih letih. Če imate hemofilijo in razmišljate o genski terapiji, se pogovorite s čim več bolniki (in njihovimi partnerji), ki so jo opravili, kontaktirajte tudi njihove zdravnike, ki so jih v procesu spremljali. Zavedati pa se moramo, da nimajo vsi tako dobrega izida, kot ga vidimo danes pri Brianu«, je dejal prof. Makris 

Brian O'Mahony je še povedal, da je takšna odločitev (za gensko terapijo) nepovratna, saj zahteva daljši in temeljit premislek. Če osebe s hemofilijo razmišljajo o genski terapiji, ki bo v kratkem po vsej verjetnosti odobrena tudi na evropskih tleh, morajo imeti možnost dostopa do informacij s strani njihove organizacije bolnikov, ki so izčrpne, a jim tudi jasno predstavljene. To jim bo pomagalo pripraviti se na celotno proceduro, kar bi morala biti v prvi vrsti temeljna naloga zdravstvene ustanove, ki je zelo dobro obveščena o izvajanju genske terapije (kar bo izvedljivo, če se bo implementiral evropski model hub&spoke, kjer bodo v vsaki državi imenovani oz. ustanovljeni ali certificirani strokovni centri za gensko zdravljenje oz. za njegov monitoring). Zelo koristne so tudi razprave z vrstniki z različnimi izkušnjami o genski terapiji. Pristop do informiranja o genski terapiji bi moral zagotavljati, da je oseba v celoti obveščena o genskem zdravljenju, da razume možne koristi, tveganja in negotovosti, da ima realna pričakovanja in da se lahko spopade z različnimi možnimi izidi. Obveščeni bolnik, ki vstopa v skupni postopek odločanja s strokovnjakom, tako sprejme odločitev na podlagi ustreznih informacij, ki jih je predhodno prejel. Del naše vloge, kot vloge organizacij bolnikov je produkcija izobraževalnih materialov, ki vsem nam olajša razumevanje, spodbuja razprave in pomaga našim članom pri sprejemanju zapletenih odločitev na področju genskega zdravljenja«.


RB/HaemophAmicus

24.1.2022

15. izobraževalni (virtualni) tabor društva hemofilikov Hrvaške


Društvo hemofilikov Hrvaške tradicionalno prireja izobraževalne tabore za osebe z motnjami strjevanja krvi, ki so se v zadnjih letih, zaradi koronavirusa, preselili na splet. Tokratnji, 15. tabor je odprl predsednik društva, g. Marko Marinić. Ponedeljkovega dela tabora se je udeležilo okoli 70 gledalcev in poslušalcev, namenjen je bil izključno bolnikom in zdravstveni stroki, dogovorno posledično brez udeležbe korporativnih partnerjev.

DHH40jpg

O nadomestni terapiji zdravljenja hemofilije je predaval prof. dr. sc. Ernest Bilić, dr. med., vodja Centra za otroško hemofilijo, KBC Zagreb. Prof. Bilić je opozoril na različno telesno aktivnost pri osebah s težko in srednjo obliko hemofilije, na različno farmakokinetiko prejemnikov strjevalnih faktorjev (razpolovna doba FVIII se giblje med 8, pa vse do 23 ur v določenih primerih), na različne možnosti venskega dostopa ter na pojav "tarčnega sklepa". 

Glede farmakokinetike in njenih meritev, je prof. Bilić pojasnil način odvzema vzorcev krvi, ki poteka v točno določenih razmikih ( 0, 4, 24, 48 in 72 ur).  Laboratorijske vrednosti se vpišejo v platformo WAPPS-HAEMO, kjer se izračuna oz. določi vsakemu bolniku individualna farmakokinetika njegovega nadomestnega faktorja, kar lahko potem sam spremlja potom aplikacij na pametnih telefonih, v obliki krivulje ali numeričnega prikaza. Dejal je, da sta pri tovrstni obravnavi in zbiranju podatkov pomembna varovanje osebnih podatkov ter anonimnost bolnika. Farmakokinetični profil bolnika ter njegov življenjski slog sta odločujoča dejavnika pri določanju frekvence (načrta profilakse) ter količine doziranja strjevalnega faktorja. Življenjski slog hemofilika je zelo pomemben pri določanju posamezne doze zdravila, ki se odraža glede na njegovo telesno težo. Če je otrok s hemofilijo zelo malo fizično aktiven, je najnižja vrednost strjevalnega faktorja med 1-2% lahko že zadovoljiva. Za zelo aktivne otroke - hemofilike - pa je nekje spodnja meja strjevalnega faktorja, kjer otrok ne zakrvavi, nekje med 10 in 12%. Danes smo priča dominaciji faktorjev s podaljšanim delovanjem (EHL) nad standardno delujočimi faktorji (EHL), kar je nedvomno napredek pri zdravljenju hemofilije, ki se odraža predvsem na bistveno znižanem številu apliciranj oz. injiciranj pri posamezniku. 

Prof. Bilić je povedal, da je zelo pomembna tudi izbira nadomestnega zdravljenja, ko se zanj odločimo skupaj s hematologom, saj je pri tem potrebno izbor preparatov, ki ne bodo povzročili nastanka inhibitorjev, na kar je treba biti izjemno pazljiv pri otrocih ter pri osebah, ki predhodno niso bile izpostavljene zdravljenju, zato imajo največjo verjetnost za pojav inhibitorjev proti strjevalnemu faktorju. Zahvaljujoč previdnemu predpisovanju faktorskih zdravil ima Hrvaška zelo nizko število inhibitorskih bolnikov s hemofilijo. Za zdravljenje otrok s hemofilijo na Hrvaškem še vedno uporabljajo do določene starostne meje tudi humane rekombinantne faktorje, pravi prof. Bilić. Na tej točki je izpostavil še nefaktorsko zdravljenje hemofilije, katerega je potrebno pri določenih operativnih posegih dopolnjevati s faktorskim, pri tem pa je treba izvajati zelo natančno merjenje vrednosti obeh vrst zdravljenja, da ne pride do prekomernega strjevanja krvi.

Odločiti se za SHL ali EHL? Možno je, da bodo osebe s hemofilijo krvavele kljub temu, da prejemajo standardni FVIII dvakrat ali trikrat tedensko. Rešitev je v optimizaciji profilaktičnega zdravljenja oz. prehod na faktor s podaljšanim delovanjem, katerega poznamo kot "običajni faktor", kateremu so dodane komponente, ki podaljšujejo delovanje strjevalnega faktorja v krvi, je povedal prof. Bilić. Na priloženih grafih so lepo vidne razlike v delovanju standardnega ter faktorja FVIII s podaljšanim delovanjem. 

DHH9png

Kakšne so medsebojne razlike pri faktorjih s podaljšanim delovanjem (EHL)?
  • Pegilirani RFVIII: Izboljšano in daljše delovanje FVIII; Nima dovoljenja za uporabo pri otrocih, mlajših od 12 let; Ni dovolj podatkov glede njegove uporabe pri osebah, ki niso bile predhodno zdravljene s strjevalnim faktorjem; "Usoda PEG-a (polietilenglikola) je še vedno v opazovanju";
  • RFVIIIFC (fusion protein): Nizek odstotek pojava inhibitorjev pri osebah, predhodno nezdravljenih s FVIII; Dovoljenje za zdravljenje otrok, mlajših od 12 let; Krajši razpolovni čas ter delovanje FVIII;
  • RHFVIII (humani): Nizek odstotek pojava inhibitorjev pri osebah, ki se predhodno niso zdravile s strjevalnik faktorjem VIII; Krajši razpolovni čas strjevalnega faktorja;

Izzivi pri zdravljenju hemofilije:
  • Pogosta injiciranja v vene zmanjšujejo kvaliteto življenja pri posamezniku;
  • Preparati s podaljšanim razpolovnim časom delovanja se pri profilaktičnem zdravljenju lahko aplicirajo tudi zgolj 2x tedensko pri pomanjkanju FVIII ali 1x tedensko oz. celo manj pri pomanjkanju FIX in na ta način zmanjšajo število vbodov med 25 in 50% pri hemofiliku;
  • Bolniki imajo bistveno manj krvavitev ter degenerativnih sklepnih sprememb;

Prof. Bilić je izrazil mnenje, da igra dodajanje nadomestnega faktorja za strjevanje krvi še vedno ključno in varno vlogo pri zdravljenju redke bolezni - hemofilije.

NENADOMESTNA (NEFAKTORSKA) TERAPIJA IN GENSKA TERAPIJA - predavanje doc. dr. sc. Ane Boban, KBC Zagreb (povezava)

RB/HaemophAmicus

6.12.2021

Klinični registri - pot do bolj celostne obravnave bolnikov


Spletni pogovor z naslovom Klinični registri - pot do bolj celostne obravnave bolnikov, ki ga je pripravil STAklub, sodelovali pa so predstojnik Kliničnega oddelka za endokrinologijo, diabetes in bolezni presnove na Pediatrični kliniki v Ljubljani Tadej Battelino, predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na Pediatrični kliniki v Ljubljani Damjan Osredkar, predstojnik KO za kardiologijo ter vodja Centra za napredovalo srčno popuščanje in transplantacije srca UKC Ljubljana Bojan Vrtovec ter Mitja Košnik z Univerzitetne klinike za pljučne bolezni in alergijo Golnik.

Namen kliničnih registrov je zbirati natančnejše podatke o vrsti bolezni pri pacientih in načinu diagnostike ter o postopkih zdravljenja in odzivu na zdravljenje, zato da lahko vrednotimo kakovost obravnave bolnikov.

Zakaj največ uporabljamo zdravstvene podatke o bolnikih? Pomembno je posameznika slediti v življenju, zaradi njegove anamneze. Danes je s sodobnimi sistemi vse nekoliko lažje. Druga stvar pa je, da bi se na ta način naučili pridobivati nova znanja. Pri vsem tem gre tudi za spremljanje stranskih učinkov, dobrih učinkov, poenotenje protokolov, ..., s kvalitetnimi registri in njihovo uporabo. Podatki bi morali dati več, morali bi jih (znati) tudi bolj sistematizirati.

Dober register pomeni tudi vpogled v kvaliteto opravljenega dela z bolniki ter kako učinkovito je zdravljenje pri pacientih.

Pomembni cilji na področju kliničnih registrov:
- celostna obravnava bolnika;
- spremljanje genetskih sprememb in razvoja genetike;
- zavedanje, da vseh bolnikov še ni v registru - iskanje obolelih;

Težave in izzivi registrov:
- informacijski sistem (poenotenje);
- povezovanje sistemov, tudi mednarodno;
- enoten osrednji elektronski karton bolnika na primarni ravni je osnova;
- vzdrževanje registrov;
- prenosi podatkov v evropske in svetovne registre;
- obremenitve zdravnikov so prevelike, pričakovanja, da bi slednji polnili registre so nerealna;
- hiter dostop do podatkov v registru v primeru urgence;
- vzpostavitev nacionalnega registra za redke bolezni;
- osnova za delovanje registra ne more biti prostovoljstvo;

Dejstvo glede registra hemofilikov in oseb s sorodnimi motnjami strjevanja krvi:
Tudi register hemofilikov bo v bodoče nujno potrebno modernizirati, ga povezati s sodobnimi načini zbiranja podatkov ter s svetovnim registrom motenj strjevanja krvi in tudi z nastajajočim svetovnim registrom genske terapije.

RB/HaemophAmicus

Več o dogodku v videopovezavi:

24.11.2021

Delavnica: Nove tehnologije zdravljenj hemofilije in sorodnih krvnih motenj


Med 19. in 21. novembrom 2021 je potekala delavnica pod okriljem Evropskega konzorcija za hemofilijo (EHC) na temo novih tehnologij zdravljenja hemofilije in drugih redkih motenj strjevanja krvi. Predavatelji in udeleženci so razpravljali o:

  • nadomestnih terapijah;
  • nenadomestnih terapijah;
  • genski terapiji in
  • organizacij oskrbe ter finančnih vidikih.

Med delavnico je EHC, skupaj z Evropskim združenjem za hemofilijo in sorodne krvne motnje (EAHAD), organiziral še okroglo mizo na temo »Model Hub and Spoke (sistem usmerjanja) v genski terapiji pri hemofiliji«:

  • zahteve za centre, ki izvajajo gensko terapijo; 
  • razmišljanje o pristopih genske terapije v Evropi; 
  • pacientov pogled na gensko terapijo;


Dogodek je bil zaprtega tipa, razen delavnice o genski terapiji. Udeležili so se ga tudi predstavniki iz Slovenije, od katerih se pričakuje poročanje slovenski skupnosti motenj strjevanja krvi o novostih, ki so bile na dogodku predstavljene.

EHC je v času dogodka izdal najnovejšo različico obdobnega glasila o novih zdravljenjih pri hemofiliji in drugih motnjah strjevanja krvi, ki je na voljo vsem in jo lahko najdete na sledeči povezavi: https://www.ehc.eu/wp-content/uploads/EHC-NPR-2021_2_FINAL.pdf

RB/HaemophAmicus

novel2021png

20.11.2021

AIM HIGHER: Otvoritveni del evropskega projekta, namenjenega hemofilikom


O projektu Aim Higher, smo že nekaj več zapisali pred kratkim - ob vabilu na jesenski otvoritveni dogodek. 
Dogodek je potekal v soboto, 20. novembra, slavnostno ga je odprla Snejana Krassova, visoka predstavnica družbe Bayer. Poudarila je pomen kakovosti življenja s hemofilijo v današnjem modernem svetu ter "ciljanje višje" oz. Aim Higher, katerega si lahko privošči vsak hemofilik, seveda na sebi primeren in sprejemljiv način.

Projekt Aim Higher sta nato predstavila Arnd Schumann, predstavnik Bayer-ja in Evan Kerstetter, oseba s hemofilijo A, iz ZDA (Pensnsylvania). Evan v življenju ni bil zadovoljen zgolj z opazovanjem hemofilije od daleč, pač pa si je želel aktiven način življenja . Iskanje pravega ravnovesja in posledično dodajanja FVIII je Evanu omogočilo v življenju več. Evan je tako prvi ambasador projekta Aim Higher.

Sledila so pričevanja oseb s hemofilijo o tem kaj nam pomeni "ciljanje višje". Svoje poglede sva predstavila s hemofilikom Pauom Salvo iz Portugalske, ki se aktivno ukvarja s kolesarjenjem. Pridružila se nama je še Sarah de Witte, mama otroka s hemofilijo, ki je poln pozitivne energije in se preizkuša v različnih aktivnostih.

 V nadaljevanju je potekala interaktivna multidisciplinarna razprava, ki jo je vodil Alex Mehuys, predstavnik družbe Bayer. Sodelovali smo še Philip Maes (zdravnik/pediater z univerzitetne bolnišnice v Antwerpnu), fizioterapevtka Nathalie Roussel, medicinska sestra, ki dela s hemofiliki, Ann Devos ter moja malenkost, kot predstavnik bolnikov.
Namen razprave je bil kako bi lahko z vidika razpravljalcev in funkcij, ki jih zasedajo, še dodatno informirali, podprli in opolnomočili osebe s hemofilijo. Skozi dogodek so bile uporabljene interaktivne ankete in vprašanja , tako da so lahko udeleženci aktivno sodelovali in delili svoja mnenja. Udeleženci "okrogle mize" smo odgovarjali na vprašanja in mnenja sodelujočih. Pričeli smo s sledečim: "Rad bi začel z novim športom/dejavnostjo, pa ne vem kje/kako začeti. Kako se lahko pripravim na to?" Ter nadaljevali z nasveti staršem, na vprašanje "Moj otrok bi se rad lotil nevarnega športa, na kakšen način naj k temu pristopimo?" Kot oseba s hemofilijo sem seveda pri navedenih vprašanjih dodal tudi lastne izkušnje ter nasvet, da je pred začetkom tovrstnih aktivnosti potrebno pogledati celotno sliko hemofilika, njegovega zdravstvenega stanja, počutja, sposobnosti, ..., ter se o nameravanem posvetovati s hematologom, pediatrom, fizioterapevtom oz. trenerjem, kjer se bo aktivnost odvijala.

IMG_6707jpg


Drugi sklop razprave smo poimenovali "življenjski slog". Tukaj smo se pogovarjali o tem, da bi posameznik (hemofilik) rad imel bolj zdrav način življenja, vendar marsikdo ni preveč športen tip človeka. Kaj lahko stori? Ugotovili smo, da sta pri hemofilikih precej problematična pomanjkanje gibanja ter prekomerna telesna teža, pa tudi premalo poudarka na zdravi in primerni prehrani je. Sodoben čas in koronaomejitve nam prav tako pri aktivnem življenju hemofilikom ne pomagajo najbolj, kar bi nam moralo dati še kako misliti.
Dotaknili smo se vprašanja o razmerju hemofilika posameznika oz. partnerske zveze – kako se s partnerjem pogovoriti o hemofiliji ter kdaj (v času spoznavanja) mu za bolezen povedati? Pri tem smo si bili precej enotni, da na zmenke in srečanja ne prihajamo z zdravstveno kartoteko oz. etiketo, kjer bi na njej pisalo "hemofilija", saj ima več ali manj vsaka oseba določene zdravstvene težave, za katere je potrebno, da zanje partner izve ob primernem trenutku ter situaciji.
Vprašanje spolnosti in hemofilije se je odvijalo predvsem okrog pogovora, katere so težave pri hemofilikih, ki jih splošna populacija nima. Tukaj je potrebno izpostaviti krvavitve v sklepe, ki lahko vplivajo na spolno aktivnost posameznika, prav tako hemofilna artropatija, bolečina ter zmanjšana gibljivost sklepov. V kolikor je spolna aktivnost pri hemofiliku intenzivna ter je njegova pokritost s faktorjem oz. drugo vrsto zdravljenja (npr. nenadomestno) nezadostna, lahko pride seveda do krvavitev tudi po zaključenem odnosu oz. aktivnosti. Omeniti je potrebno krvavitve v ustih oz. iz dlesni, ki še posebej vplivajo na odložitev spolne aktivnosti ter psihološki položaj  oz. stanje posameznika, ki je zelo možna posledica same bolezni oz. njenih simptomov.

Za zaključek smo spregovorili o zmanjševanju števila (spontanih) krvavitev ter kako to doseči. Odgovor je v primernem in posamezniku prilagojenem zdravljenju z nadomestno oz. nenadomestno terapijo. Pri tem pa nam zagotovo lahko pomagajo "pametni pripomočki", kot so naprimer aplikacije za beleženje infuzij ter spremljanje nivoja strjevalnega faktorja, ki jih uporabljamo ob nadomestnem zdravljenju. Ena izmed njih, ki jo priporoča družba Bayer, je aplikacija MyWapps, za katero lahko bolniki s hemofilijo zaprosijo svojega hematologa, ki jih nato seznani z nadaljnim postopkom uporabe aplikacije.

Pred slovesom pa smo se udeleženci soočili še z vprašanjem hipertenzije, ki je pri hemofilikih pogost pojav oz. problem. Seveda nam tudi tukaj aplikacija MyWapps lahko pomaga, saj lahko v njej beležimo izmerjene vrednosti našega krvnega tlaka, kar je zelo pomembno za tiste, ki se soočajo s povišanim krvnim tlakom in za katere je pogosto merjenje krvnega tlaka sploh priporočeno. Ob tej priložnosti sem se zahvalil slovenski podružnici družbe Bayer, ki je v septembru pripravila izjemno kampanjo glede ozaveščanja o hipertenziji med hemofiliki ter o tem izdala tudi brošuro. 

Zaključne misli in zahvalo udeležencem projekta Aim Higher v Evropski uniji je izrekla Snejana Krassova, visoka predstavnica družbe Bayer za Evropo. 

RB/HaemophAmicus 

genska terapijapng


12.11.2021

NHF HEMOPHILIA: Genska terapija


Kratek pregled novembrske konference o genski terapiji ameriške organizacije The National Hemophilia Foundation.

Človeško telo ima 30 trilijonov celic. Vektorski odmerki, infundirani moškemu s težo 70 kg, tekom kliničnega preskušanja genske terapije pri hemofiliji faze 3, so lahko do 4,2 kvadrilijona virusnih delcev pri določenem odmerku za FVIII ali 1,4 kvadrilijona pri določenem odmerku za FIX.

Trenutni vektorji rAAV (recombinant adeno-associated virus) pogosto vsebujejo kontaminante DNK, povezane z vektorjem. Zato bodo v bodoče potrebne nove strategije čiščenja vektorjev, novi testi in boljša zasnova vektorjev.

Jetra himernih miši se uporabljajo za razumevanje vektorske biologije AAV v človeških hepatocitih. To so zelo uporabna predklinična orodja za raziskave genske terapije AAV.

Histološka analiza jeter, transduciranih z AAV: Analiziranih 5 biopsij udeležencev, ki so prejeli vektorske odmerke. Biopsije jeter so bile opravljene 2,6-4,1 leta po prejetem vektorju. Izkazana je bila normalna arhitektura jeter. Ni bilo znakov fibroze ali kroničnega vnetja jeter. Pri posameznih primerih je prišlo do  blage steatoze (zamaščenosti) jeter oz. blagega vnetja jeter ter minimalnih sinusoidnih vnetnih infiltratov.

Trajen virološki odziv po hepatitisu C, če ima oseba cirozo jeter pred genskim zdravljenjem, tveganje za nastanek hepatocelularnega karcinoma znaša 0,5-1 % letno. Težave se lahko pojavijo tudi, če bolniki po trajnem virološkem odzivu znatno pridobijo na telesni teži. Zamaščena jetra povečujejo tveganje za nastanek hepatocelularnega karcinoma. Prav tako pridružene bolezni, kot je npr.sladkorna bolezen tipa 2 in prekomerno uživanje alkohola. Uživanje kave tovrstnih tveganj ne povečuje.

Presejanje pri osebah s hemofilijo in z anamnezo HCV: Pri genski terapiji je potrebno upoštevati izključitev ciroze. Fibroscan je primerno orodje za izključitev določenih dejavnikov. Potrebni so tudi pregledi za steatozo ter spremljanje posameznikove telesne teže. Če je oseba kadilec, je to lahko dodaten dejavnik tveganja. Priporočena je tudi biopsija jeter. Pojavljajo se pomisleki, da bi bila večina bolnikov pred začetkom genske pripravljena na biopsijo jeter. Dejstvo je namreč, da hepatologi pogosto želijo opravljati biopsijo jeter. Pojavljajo se mnenja, da bi zahteva po biopsiji pred gensko terapijo privedla do tega, da bi se mnogi hemofiliki lahko odločili, da ne prejmejo genske terapije.

Zavedati se moramo tudi možnosti blokiranja oz. tvorbe protiteles proti AAV po dajanju vektorja. Obstajajo različne metode za reševanje tovrstnih zapletov. Ena izmed njih je plazmafereza, ki se lahko potencialno uporabi za znižanje že obstoječih titrov protiteles, da se omogoči vektorsko odmerjanje. Pri tem je potrebno upoštevati varnost in učinkovitost postopka. Ti koraki pa lahko tudi spremenijo biodistribucijo ali razpolovno dobo vektorja. Visok titer nevtralizirajočih protiteles je tako težje izkoreniniti.

RB/HaemophAmicus

ieepopng

08.11.2021

IEEPO 2021 - Mednarodna izmenjava izkušenj z organizacijami bolnikov


Celotna vsebina dogodka je na voljo na povezavi: https://haemophamicus.eu/blog/mednarodna-izmenjava-izku%C5%A1enj-z-organizacijami-bolnikov-ieepo-202...