slo_flag_greyedpng  en_flagpng      

EAHAD_2022png

Po temeljitem premisleku se je organizacijski odbor EAHAD 2022 odločil, da bo 15. kongres EAHAD 2022, ki bo potekal od 2. do 4. februarja 2022, zaradi negotovosti v zvezi s krizo COVID-19, popolnoma virtualen dogodek.

Virtualni kongres EAHAD 2022 predstavlja cilje združenja za spodbujanje izobraževanja, podporo raziskav in izboljšanje klinične oskrbe in življenja bolnikov z dednimi ali pridobljenimi motnjami strjevanja krvi. 

PROGRAM KONGRESA EAHAD 2022


TOREK, 1. februar
Predkongresni dan namenjen združenemu zdravstvenemu strokovnemu osebju
18:00-19:00 SATELITSKI SIMPOZIJI
BIOMARIN PHARMACEUTICAL - Drugačno razmišljanje pri hemofiliji: Genska terapija Hub-and-Spoke Model
SANOFI GENZYME - Krmarjenje med izzivi različnih terapij pri hemofiliji: Zdravje jeter in tromboza 
CSL BEHRING - Genska terapija: Premik paradigme pri hemofiliji (povzetek)
genpng

SREDA, 2. februar
13:45-14:00 Dobrodošlica in uvodni nagovor (Flora Peyvandi)
14:00-15:00 1. SEJA - MULTIDISCIPLINARNA IN IZOBRAŽEVALNA SEJA - ODZIV ZDRAVSTVENEGA TIMA V ČASU NARAVNIH NESREČ OZ. KRIZNEGA OBDOBJA (vodi: Jan Blatny)
14:00-14:10 Naravna nesreča (orkan Katrina) in hemofilija (Cindy Leissinger)
14:10-14:20 Odziv medicinskega osebja na kibernetske napade in njihove posledice na vsakodnevno prakso (Ruth Hunter Nolan)
14:20-14:30 Zagotavljanje rehabilitacije za osebe z motnjami strjevanja krvi med energetsko krizo: libanonska izkušnja (Cesar Haddad)
14:30-14:40 Odziv Svetovne federacije za hemofilijo na naravne nesreče (Assad Haffar)
14:40-14:50 Priprave na naslednjo naravno nesrečo (Petr Pavel)
14:50-15:00 Vprašanja in odgovori

Pri navedeni tematiki naravnih nesreč v povezavi z motnjami strjevanja krvi, so bili predstavljeni izzivi, s katerimi se je hemofilična skupnost soočala v zadnjih letih. Znani orkan Katrina, ki je pustošil po srednji Ameriki, je namreč poleg opustošenja povzročil ogromne izgube količin podatkov in uničenja fizičnih arhivov, ko govorimo o zdravljenju hemofilije in sorodnih krvnih motenj. Izkušnja nas vse uči, da je hramba občutljivih in pomembnih zdravstvenih podatkov zgolj na enem mestu lahko bistveno bolj tvegana, kot na primer decentralizirano hranjenje in kopiranje podatkov o bolnikih ter njihovem zdravljenju. 
Drugi primer je irska izkušnja ob kibernetskem napadu na določeno zdravstveno ustanovo, katero obiskujejo tudi hemofiliki. Napad je kljub odtujitvi določene količine podatkov tamkajšnja hemofilična skupnost preživela "brez prask", saj njihovi centri za hemofilijo shranjujejo podatke o bolnikih dislocirano glede na centralni zdravstveni podatkovni sistem. Nauk druge zgodbe je poudarek na varnosti zbiranja, hranjenja ter zavarovanja zdravstvenih podatkov posameznikov.
Tretja izkušnja je nedavna silovita eksplozija v Libanonu, kjer je hude posledice utrpelo glavno mesto Bejrut. Posledica je bila energetska kriza, zaradi katere so se bolniki znašli v resnih težavah, kot so bili dostopi do zdravljenja, bolnišnic, ambulant, fizioterapij, pomanjkanja zdravil, oskrbe s hrano,... Zaključimo lahko, da je potrebno imeti na zalogi nekaj kriznih načrtov za vsak slučaj ter se v primeru naravne ali druge večje nesreče organizirano odzvati in priskočiti na pomoč bolnikom, še posebej tistim, ki so ogroženi in pomoč najprej potrebujejo. Ključnega pomena je vzpostavitev komunikacije v takih primerih ter podajanje relevantnih informacij oz. pravočasno obveščanje z namenom dosega celotne hemofilične skupnosti, ki živi na prizadetem območju.
Zavedati se je potrebno, da v primerih naravnih nesreč lahko zaprosimo za humanitarno pomoč npr. Svetovno federacijo za hemofilijo in na ta način ublažimo posledice, ki jih je nesreča pri bolnikih z motnjami strjevanja krvi še dodatno okrepila. Nenazadnje imamo izkušnjo v zadnjih dveh letih s Covid-19, ki je povzročil izredno višanje stroškov skladiščenja ter stroškov prevoza in logistike tudi pri produktih za strjevanje krvi, kar lahko ponekod prinese dodatne težave pri zagotavljanju oskrbe ter zdravljenju hemofilije in sorodnih krvnih motenj. 


15:15-16:15 2. SEJA - NADOMESTNA TERAPIJA (vodi: Herve Chambost)
15:15-15:30 Katere kriterije izbrati - po času in izdelku/produktu (zdravilu) za predstavitev FVIII pri težki obliki hemofilije A (Christoph Königs) (povzetek)
Screen Shot 2022-02-23 at 172448png
15:30-15:45 Imunogenost FVIII (Sebastien Lacroix-Desmazes)
15:45-16:00 Ali so vsi faktorji IX enaki? (Cedric Hermans)
16:00-16:15 Vprašanja in odgovori
16:30-17:30 3. SEJA - NENADOMESTNE TERAPIJE (vodi: Dan Hart)
16:30-16:45 Aktualni in prihajajoči produkti (Peter Collins)
16:45-17:00 Ali lahko prilagodimo odmerjanje pri nenadomestni terapiji? (Pal André Holme)
17:00-17:15 Tromboza in nove terapije hemofilije (Maureane Hoffman)
17:15-17:30 Vprašanja in odgovori
18:00-19:00 SATELITSKI SIMPOZIJI
CSL BEHRING - Faktorirajmo prihodnost: Pogled v prihodnost motenj strjevanja krvi (povzetek)
fppng
BAYER
- Doseganje novih višin pri hemofiliji A: Uspeh s prilagojenim zdravljenjem hemofilije s FVIII
OCTAPHARMA - Družinska zgodba: Krmarjenje med ključnimi izzivi obvladovanja inhibitorjev pri hemofiliji A
19:15-19:30 Povzetki dneva - SREDA (vodi: Robert Klamroch)

ČETRTEK, 3. februar
14:00-15:00 4. SEJA - GENSKA TERAPIJA (vodi: Wolfgang Miesbach)
14:00-14:15 Trenutno stanje – učinkovitost in varnost (Paul Batty)
14:15-14:30 Bolezen jeter pri hemofiliji in vpliv na gensko terapijo (Heiner Wedemeyer)
14:30-14:45 Prihodnje možnosti za non-AAV gensko in celično terapijo (Thierry Vandendriessche)
14:45-15:00 Vprašanja in odgovori
15:15-16:15 5. SEJA - O VON WILLEBRANDOVI BOLEZNI (vodi: Fariba Baghaei)
15:15-15:30 Zdravje žensk pri von Willebrandovi bolezni (Riitta Lassila)
15:30-15:45 Profilaksa pri von Willebrandovi bolezni – kako in za koga? (Eugenia Biguzzi)
15:45-16:00 Pridobljena von Willebrandova bolezen (Sophie Susen)
16:00-16:15 Vprašanja in odgovori
16:30-17:30 6. SEJA - ZAGOTAVLJANJE OSKRBE (vodi: Ana Boban)
16:30-16:45 Sprejetje smernic o von Willebrandovi bolezni na evropski ravni (Frank Leebeek)
16:45-17:00 Evropsko akreditiranje centrov za hemofilijo in gensko terapijo (Ana Boban)
17:00-17:15 Nadgradnja EUHASS-a (Michael Makris)
17:15-17:30 Vprašanja in odgovori
18:00-19:00 SATELITSKI SIMPOZIJI
NOVO NORDISK - Napredovanje obvladovanja hemofilije: Učinkovitost in varnost substance N8-GP pri bolnikih vseh starosti
SOBI - Zdravljenje hemofilije: Vaš ključ do uspeha
19:15-19:30 Povzetki dneva - ČETRTEK (vodi: Flora Peyvandi)

PETEK, 4. februar
14:00-15:00 7. SEJA - ODMEVNE VSEBINE (vodi: Robert Klamroth)
14:00-14:07 Prepoznavanje oseb s hemofilijo, s tveganjem za funkcionalno upadanje (Johan Blokzijl)
14:07-14:14 Izbor imuno-dominantnih t-celičnih epitopov iz repertoarja peptidov FVIII, predstavljenih na MHC razredu II (Mariarosaria Miranda)
14:14-14:21  Z jetri povezani zapleti med dolgotrajno okužbo z virusom hepatitisa c in po uspešnem protivirusnem zdravljenju pri ljudjeh z dednimi motnjami strjevanja krvi (Cas Isfordink)
14:21-14:28 HMB-001 - novo bispecifično protitelo s potencialom za podkožno profilaktično zdravljenje množine motenj strjevanja krvi - začetna osredotočenost na glanzmannovo trombastenijo (GT) (Prafull Gandhi)
14:28-14:35 Najbolj prizadeti sklepi pri bolnikih s hemofilijo – kaj se je spremenilo po 20 letih v Nemčiji? (Jamil Hmida)
14:35-14:42 Poporodne krvavitve pri bolnicah z redkimi motnjami strjevanja krvi na nizozemskem: podatki iz resničnega življenja – študija RBIN (Dominique Maas)
15:15-15:45 8. SEJA - ILUSTRATIVNO PREDAVANJE (vodi: Maria Theresa Alvarez-Roman)
15:15-15:45 
Kakšna je "prava" stopnja razvoja inhibitorjev pri hemofiliji? (Rolf Ljung)
15:45-16:05 9. SEJA - RAZISKAVE PODPRTE S STRANI EAHAD-a
15:45-15:55 
Razvoj novega pristopa genske terapije za glanzmannovo trombastenijo (GT) - 2020 research grant project report (Jose Rivera)
15:55-16:05 
Vloga FC GAMMA receptorjev pri imusnki toleranci na proteinska terapevtika” – vpliv Covid-19 na raziskave (Ilja Oomen)
16:20-17:30 10. SEJA - ZADNJI REZULTATI KLINIČNIK PREIZKUŠANJ (vodi: Flora Peyvandi)
16:20-16:30 
Končna analiza pivotalne faze 3 genske terapije HOPE-B: stabilna učinkovitost in varnost (etranacogen dezaparvovec) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo obliko hemofilije B (Wolfgang Miesbach)
16:30-16:40 
Fitusiran, antitrombin za zdravljenje hemofilije: prvi rezultati študije 3. faze za ocenjevanje učinkovitosti in varnosti pri ljudjeh s hemofilijo A ali B brez inhibitorjev (Robert Klamroth)
16:40-16:50 
SerpinPC je dobro prenosljiv in zmanjšuje krvavitve pri osebah s hudo obliko hemofilije v 24-tedenski študiji ponavljanja odmerka (Trevor Baglin)
16:50-17:00  
Primeri zmanjšane aktivnosti FVIII (FVIII:C) pri prej zdravljenih bolnikih med post-marketinškim nadzorom za N8-GP (Johannes Oldenburg)
17:00-17:10 Profilaksa z emicizumabom pri ljudjah z blago ali zmerno obliko hemofilije a brez inhibitorjev faktorja VIII: rezultati vmesne analize študije HAVEN 6 (Johannes Oldenburg)    
17:10-17:20 
Učinkovitost in varnost valoctocogene roxaparvovec gen transferja za težko obliko hemofilije A: rezultati študije GENER8-1, dvoletna analiza (Johnny Mahlangu)
17:20-17:30 Vprašanja in odgovori
18:00-19:00 SATELITSKI SIMPOZIJI
19:15-19:30 Povzetki dneva - PETEK (vodi: Mike Makris)

Več kot 2300 udeležencev se je pridružilo in sodelovalo na spletu na drugem virtualnem kongresu. Zaradi negotovosti glede Covid-19 je EAHAD-ov 15. letni kongres (p)ostal v celoti virtualen dogodek pod vodstvom organizacijskega odbora kongresa, prof. Flore Peyvandi, dr. Roberta Klamrotha in prof. Michaela Makrisa. Zahvaljujoč raznolikim, visokokakovostnim srečanjem in predstavitvam je bil EAHAD 2022 virtualno mesto za novosti na področju hemofilije in sorodnih krvnih motenj.

Srečanje se je pričelo v torek, 1. februarja, z dnevom, ki je bil namenjen združenim zdravstvenim delavcem (AHP). Predavanja, namenjena fizioterapevtom, medicinskim sestram in psihosocialnim strokovnjakom ter prilagojena zanje, so bila na ta način deljena z evropsko in mednarodno skupnostjo AHP. 

Torek je prvič doslej gostil dodatni satelitski simpozij o genski terapiji, ki je bil izjemno dobro obiskan in bo zagotovo sprožil nadaljne razprave o tej novi možnosti zdravljenja hemofilije.

Od 2. do 4. februarja je potekal osrednji znanstveni program. Sreda se je začela z multidisciplinarno izobraževalno sejo o hemofiliji, katera se je osredotočila na ključno temo odziva multidisciplinranih ekip v času naravnih katastrof/krize. Sledile so različne predstavitve, z nekaterimi poudarki na imunogenosti faktorja VIII, pa tudi glede tromboze in novih terapij pri hemofiliji. Dan se je zaključil s prvim od treh povzetkov, kjer je Robert Klamroth povzel vsebino dneva in podal svoj pogled na vprašanja, raziskana med eklektičnimi predstavitvami.

Četrtek je udeležencem ponudil možnost, da izkusijo težko pričakovano predavanje o genski terapiji, pa tudi zelo zanimive predstavitve o evropski akreditaciji centrov za hemofilijo in gensko terapijo ter o projektu evropskega nadzora varnosti zdravljenja hemofilije. Zaključen je bil s povzetkom, ki ga je vodila predsednica EAHAD-a, Flora Peyvandi.

Petek je gostil dve glavni dogajanji kongresa EAHAD: vedno vznemirljivo sejo SLAM in predavanje Arosenius. Kljub temu je bila kronski dragulj EAHAD-a 2022 seja z rezultati najnovejših kliničnih preskušanj.

S šestimi predstavitvami, je seja ponudila globok potop v ključna vprašanja, ki bi lahko spremenila prihodnjo pokrajino hemofilije in sorodnih motenj strjevanja krvi.

Drugi virtualni kongres se je tako končal z zaključno sejo, ki je povzela celotno kongresno dogajanje, vodil jo je Michael Makris. Prof. Makrisu sta se pri zaključnih besedah ​​pridružila še člana organizacijskega odbora Flora Peyvandi in Robert Klamroth.

Virtualni kongres EAHAD 2022 ter njegova zasedanja in predstavitve so na spletu nedvomno doživele splošno priznanje. Zahvala vsem, ki ste se kongresu in spremljanju na različne načine pridružili in podprli naše skupno udejstvovanje na drugi virtualni znanstveni poti. Ne pozabite, da bo vsa vsebina na virtualni platformi na voljo še 3 mesece po zaključku kongresa.

Vsi se že veselimo našega naslednjega srečanja, na 16. letnem kongresu EAHAD, ki bo potekal od 8. do 10. februarja 2023 v Manchestru v Združenem kraljestvu.

EAHAD_2022_2png
Povzetek slovenskega prispevka na kongresu EAHAD 2022

INVAZIVNI POSEGI PRI BOLNIKIH S HEMOFILIJO NA PROFILAKSI Z EMICIZUMABOM: KLINIČNE IZKUŠNJE V SLOVENIJI

Karla Rener, dr. med., specialistka hematologije, interne in intenzivne medicine na Kliničnem oddelku za hematologijo Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana, je v sklopu letošnjega kongresa EAHAD predstavila pregled z naslovom »Invazivni posegi pri bolnikih s hemofilijo na profilaksi z emicizumabom: Klinične izkušnje v Sloveniji.

Dr. Renerjeva je povedala, da se danes v Sloveniji z emicizumabom zdravi že 20 bolnikov s hemofilijo A (z inhibitorji ali brez njih). Dejala je, da je bilo pri šestih bolnikih opravljenih 8 operativnih posegov med avgustom 2019 in septembrom 2021, od tega 4 manjši posegi in 4 večji operativni posegi. Med manjšimi posegi so bili izvedeni trije: odstranitev centralnega venskega dostopa, odstranitev sive mrene ter cistoskopska litotripsija (odstranjevanje ledvičnih kamnov), četrti (invaziven poseg) je bila koronarografija (rentgenska diagnostična metoda, s katero prikažemo koronarne/srčne arterije s kontrastnim sredstvom) z implantacijo žilne opornice.

Štirje večji operativni posegi so bili opravljeni pri dveh bolnikih s hemofilijo. Eden izmed njiju ima razvite inhibitorje proti strjevalnemu faktorju VIII, pri njem je bila opravljena osteosinteza (operacijsko povezovanje zlomljenih kosti z vijaki, kovinskimi ploščami ali žicami) po spiralnem zlomu stegnenice. Čez nekaj mesecev je bil pri isti osebi opravljen poseg zaradi osteosintetične psevdoartroze (slabe tendence celjenja kosti).

Pri bolniku brez inhibitorjev pa je bila potrebna nekrektomija (kirurška odstranitev odmrlega tkiva) kroničnega osteomielitisa (nalezljivo vnetje vseh sestavnih delov kostnega tkiva) z novo artrodezo (operacijsko zatrditvijo sklepa). Na žalost, tovrstno zdravljenje pri hemofiliku ni bilo uspešno, posledično je bila potrebna amputacija noge pod kolenom.

Starostne skupine pri navedenih bolnikih, pri katerih so bili opravljeni posegi so bile:

1 v starosti do 10 let

1 v starosti med 30-40 leti

4 v starosti med 50-60 leti

Dr. Renerjeva je izpostavila primer bolnika v starostni skupini med 30-40 leti, ki je utrpel miokardni infarkt, posledično je bila pri njem opravljen poseg perkutane (znotrajžilne) koronarne intervencije. To pa je tudi indikacija za vzpostavitev antiagregacijske terapije. Bolnik je ob prejemanju klopidogrela ter acetilsalicilne kisline (antiagregacijska terapija) zabeležil štiri epizode krvavitev po enem mesecu prejemanja navedenih učinkovin. Bolnik je prenehal z uporabo emicizumaba in pričel profilakso z nadomestnim faktorjem s podaljšanim delovanjem z namenom dosega višjega nivoja strjevalnega faktorja.

Zaključek
Emicizumab je bil učinkovit pri nadzoru krvavitev in je veljal za varnega, če se je uporabljal z dodatnim hemostatskim sredstvom (rFVIII ali rFVIIa) med invazivnimi postopki oz. posegi.

Bolnik, ki jemlje sočasno dvojno antiagregacijsko terapijo, morda ni nujno dovolj zaščiten pred krvavitvami med profilakso z emicizumabom. Izkušenj s trombozo/trombotično mikroangiopatijo (bolezen majhnih krvnih žil) ali pomembnih neželenih učinkov ni bilo.

V veliko pomoč bi bila v bodoče podrobnejša priporočila za zdravljenje med kirurškimi in drugimi invazivnimi posegi ter laboratorijsko spremljanje bolnikov na zdravljenju z emicizumabom, je pregled zaključila dr. Renerjeva.

IMG_7866JPG

Podroben pregled predstavitve

Uvod: Perioperativno in periproceduralno vodenje bolnikov s hemofilijo A (PWHA) na profilaksi z emicizumabom je še vedno zahtevno. Pri tem poročamo o kliničnih izkušnjah našega centra za hemofilijo pri večjih, manjših kirurški posegi ter pri eni koronarni angioplastiki (katetrski postopek za razširitev zoženja arterij).

Metode: Zbrana je bila medicinska kartoteka/podatki o postopkih, opravljenih med avgustom 2019 in septembrom 2021. Podatki o bolnikih vključujejo: demografijo, status inhibitorjev, vrsto operacije, uporabljeni koncentrat faktorjev, laboratorijsko spremljanje in krvavitve oz. trombotične zaplete.

Rezultati: Skupno je bilo opravljenih 7 postopkov pri 6 osebah s hemofilijo A (2 z in 4 brez inhibitorjev FVIII) med profilakso z emicizumabom. Srednja starost ob operaciji je bila 32 let (razpon: 7-57). Trije manjši kirurški posegi so vključevali odstranitev naprave za centralni venski dostop, odstranitev sive mrene in cistoskopsko litotripsijo. Štiri večje ortopedske operacije pri dveh bolnikih so bile: osteosinteza po poškodbi s spiralnim zlomom stegnenice, osteosinteza psevdoartroze, nekrektomija, kronični osteomielitis z novo artrodezo in amputacijo pod kolenom. Eno perkutano koronarno intervencijo z implantacijo žilne opornice smo izvedli pri bolniku z miokardnim infarktom. Pri bolnikih z inhibitorji smo uporabili rFVIIa ter rFVIII (faktor s standardnim razpolovnim časom) pri bolnikih brez inhibitorjev. Povprečna skupna poraba FVIII (v primeru večjega kirurškega posega) do 14 dni po operaciji je bila 437 ie/kg, povprečna skupna poraba rFVIIa pa 7,1 mg/kg. Pri bolnikih z inhibitorji ni bilo dodatnega laboratorijskega spremljanja med posegom. Kromogeni testi aktivnosti FVIII z govejimi in humanimi reagenti (Biofen FVIII:C, Hyphen Biomed) so bili uporabljeni pri bolnikih brez inhibitorjev. Trombemboličnih dogodkov ali nastanka novih inhibitorjev ni bilo.

Sklep: Naše izkušnje iz klinične prakse kažejo učinkovito in varno hemostazo s koncentratom faktorjev (rFVII ali rFVIII) pri osebah s hemofilijo A pri manjših ali večjih invazivnih posegih med profilakso z emicizumabom. Kakorkoli, dodatna strokovna priporočila bi nam bila v veliko pomoč.