Svetovni register motenj strjevanja krvi

Svetovna federacija za hemofilijo (WFH) je januarja 2018 vzpostavila Svetovni register motenj strjevanja krvi (World Bleeding Disorders Registry - WBDR). Na ta način ponuja platformo za centre za zdravljenje hemofilije po vsem svetu, za namen zbiranja standardiziranih podatkov o osebah s hemofilijo A in B.

1-haejpg

WFH je v začetku avgusta 2021 predstavil poročilo WBDR za leto 2020, kar predstavlja tretje leto svetovnih prizadevanj za zajem klinične slike dejanskega stanja ter izkušenj oseb s hemofilijo z vsega sveta. Namen registra je, da bodo zbrani podatki služili kot pomembno orodje, ki podpira raziskovalne dejavnosti in pobude zagovornikov bolnikov/pacientov ter tako premika meje oskrbe
za osebe s hemofilijo v prihodnosti še višje.
Na dan 31. decembra 2020 je bilo tako več kot 7000 oseb s hemofilijo iz 86 centrov za zdravljenje hemofilije (HTC) iz 33-ih držav po vsem svetu, pridruženih prizadevanjem pri doseganju vizije Svetovne federacije hemofilije (WFH), poimenovane "Zdravljenje za vse". To so namreč številke, ki jih trenutno zajema Svetovni register motenj strjevanja krvi, na podlagi sodelujočih centrov za hemofilijo.

wbdr1jpeg

Od 7208-ih zajetih hemofilikih in njihovih zbranih podatkih, jih je v WBDR vključenih 6088 (84%) s hemofilijo A in 1085 (15%) s hemofilijo B. V Evropi trenutno sodelujejo v sklopu Svetovnega registra motenj strjevanja krvi (WBDR) tri države: Belgija, Srbija in Češka Republika, slednja je že drugo leto zapored nacionalne podatke uspešno in neposredno povezala oz. izvozila v WBDR.

  • Kako lahko posamezna država implementira sodelovanje z WBDR oz. se z njim poveže? Izvedba oz. sodelovanje z WBDR se prične preko posameznega centra za zdravljenje hemofilije, s pomočjo nacionalnih organizacij članic (NMO) pri Svetovni federaciji za hemofilijo, kar predstavlja način povabila k registraciji k WBDR neposredno. 
  • Kako je z upravljanjem in dostopom do podatkov?
    Vsak center za hemofilijo ima dostop samo do podatkov, ki jih vnese v WBDR, ne more pa si ogledati podatkov, ki so vnešeni s strani katerega koli drugega centra za hemofilijo. O dostopu do drugih podatkov (na zahtevo) odloča pristojen odbor pri Svetovni federaciji za hemofilijo.
  • Na kakšen način so zdravstveni podatki zavarovani?
    Zbiranje in varovanje podatkov (države EU-ja) je skladno z evropsko uredbo o varstvu osebnih podatkov (GDPR). Več o tem na: WBDR Data Privacy & Security document

WBDR2jpg

Na podlagi aktualnega poročila opazimo, da se število sodelujočih centrov za hemofilijo pri WBDR povečuje in s tem tudi število podatkov o hemofilikih, ki so v register zajeti. 54% oseb v registru je hemofilikov s težko obliko bolezni, 26% z srednjetežko obliko, 17% oseb z lahko obliko in 2% - nedoločeno oz. neznano. 

wbdr5jpg

Povprečna starost hemofilikov v registru je 20 let, sodelujoči pa so v starostnem rangu med enim mesecem in 98. letom starosti. Odrasli (nad 18. letom starosti) predstavljajo 56% zajete populacije, 44% pa otroci oz. mladostniki pod 18. letom.

Zanimivo je, da je bila hemofilija v povprečju (podatki WBDR) bolniku odkrita pri 36. mesecu starosti, če pa gledamo samo težko obliko hemofilije, je bila pri tovrstni populaciji v povprečju odkrita pri 19. mesecu starosti.


1-fbhajpg

Povprečna starost prve znane krvavitve v enega izmed sklepov je med 12. in 24. mesecem starosti. Če vzamemo samo osebe s težko obliko hemofilije A, je povprečje prve krvavitve že pri 9-ih mesecih starosti, prva krvavitev v enega izmed sklepov pa povprečno pri 24. mesecu starosti. Pri težki obliki hemofilije B se prva ugotovljena krvavitev pojavi povprečno pri 11. mesecu starosti, prva znana krvavitev v enega izmed sklepov pa pri 24. mesecu starosti otroka.

Pri testiranih osebah s hemofilijo na HIV (glede na register), je bil 1% zajete populacije pozitiven, 99% pa negativnih. Bistveno drugačna slika je glede okužb s hepatitisom, saj je 12% testiranih aktivno okuženih, pri 1% je okužba izzvenela spontano, zgolj 2% zajete populacije pa sta bila ozdravljena s pomočjo zdravil, pri 85% populacije okužba ni bila ugotovljena, oz. je pri njih stanje negativno.

wbdr6jpg

Precej zaskrbljujoče je dejstvo, da je kar 12% hemofilikov poročalo, da na njihov status zaposlitve njihovo življenje s hemofilijo vpliva negativno.

wbdr7jpg

Ko pogledamo situacijo krvavitev pri hemofilikih, ugotovimo, da je bilo kar 77% vse krvavitev v sklepe, 13% v mišice, ter 10% v druge točke telesa. V lanskem letu je bilo tako v register WBDR prijavljenih kar 22246 krvavitev.

Kar se tiče oseb z inhibitorji, jih je v registru zabeleženih trenutno 54 oz. 12% vseh, ki so bili testirani, 88% testiranih pa inhibitorjev nima. Podatki so seveda za leto 2020.


wbdr9jpg

Hospitaliziranih je bilo v letu 2020 14% zajete populacije v registru, povprečno so bili hospitalizirani 11 dni, pri tem pa močno prednjači hospitalizacija zaradi krvavitev v sklepe (kar 70% pri hemofilikih A - na sliki - ter 60% pri hemofilikih tipa B).


wbdr10jpg

Podatki so zanimivi tudi z vidika, da register vsebuje nekatere države v razvoju, zato ne preseneča podatek, da je imelo zgolj 20% vseh hemofilikov, zajetih v poročilu iz leta 2020, vsaj en način/obliko profilaktičnega zdravljenja, na srečo pa se manjša odstotek tistih, ki ob krvavitvi nimajo dostopa do zdravljenja in trenutno znaša 1.

Register beleži poleg vsega naštetega še kategorije profilakse pri hemofilikih:

wbdr11jpg

Če se omejimo na v registru zajete osebe s hemofilijo A, jih po znanih podatkih še vedno visok odstotek (77) prejema faktor s standardno razpolovno dobo delovanja, 19% pa faktorje s podaljšanim delovanjem, 1% dosega nenadomestno zdravljenje, 6% pa drugi nefaktorski produkti. Pri hemofiliji B je odstotek profilakse s faktorjem s standardnim delovanjem 52, 43% znaša uporaba faktorjev s podaljšanim delovanjem, 7% pa ostale oblike zdravljenja. Pri vsem naštetem je potrebno upoštevati, da gre za število vseh hemofilikov v registru, ki so pričeli s profilakso v letu 2020 oz. so z njo v navedenem letu nadaljevali.

wbdr12jpg

Piktogram kaže, da je bilo zgolj 14% odraslih in 16% otrok oz. mladostnikov s težko obliko hemofilije A (ki so vključeni v register), deležno profilaktičnega zdravljenje v letu 2020.


Mednarodni program integriranja podatkov o zdravljenju


Registri z mednarodnim sodelovanjem (med državami) so najboljši način za zbiranje zadostnih podatkov za namen širjenja znanja in dokazov o redkih motnjah oz. boleznih v različnih regijah in gospodarstvih. V prizadevanju, da bi združili vire iz obstoječih registrov hemofilije in povečali uporabnost podatkov, ki so trenutno na voljo, zbirka podatkov WBDR vključuje komponento mednarodne integracije podatkov s ciljem olajšati prenos podatkov iz obstoječih registrov bolnikov v WBDR.
Razvit in preizkušen je protokol za uvoz podatkov iz obstoječih registrov bolnikov v WBDR. Program je na voljo zainteresiranim državam, ki se želijo pridružiti globalni pobudi tako, da delijo svoje nacionalne podatke in s tem njihovo zastopanost oseb s hemofilijo v Svetovnem registru motenj strjevanja krvi (WBDR).

Na sliki primer integracije registra Češke Republike v WBDR:
wbdr13jpg


Kje pa je Slovenija pri Svetovnem registru motenj strjevanja krvi? 


Slovenija zaenkrat še ni del Svetovnega registra motenj strjevanja krvi, prav tako tudi še ni v WBDR vključenih velika večina članic Evropske unije. Preden bi se Slovenija priključila Svetovnemu registru (WBDR), mora nedvomno razrešiti nekaj izzivov:
- potrebno je doreči status centra oz. nacionalnega centra za hemofilijo in se odločiti, ali ostane situacija takšna kot je trenutno (zgolj certifikacija, brez gmotnega in pravnoformalnega statusa centra znotraj UKC Ljubljana) ali pa si morda želimo njegovo nadgradnjo in s tem celostno oskrbo hemofilikov, kar je lahko njegova primarna naloga in kar pomeni ureditev njegovega pravnega in organizacijskega statusa oz. njegova ustanovitev;
- preveriti je potrebno delovanje in organiziranost registra hemofilikov ter po potrebi predlagati spremembe, ki morajo biti skladne z evropsko in nacionalno zakonodajo, ki področje registra ureja;
- urediti je potrebno zakonito delovanje članice (Društvo hemofilikov Slovenije) nacionalne organizacije (NMO) pri Svetovni federaciji za hemofilijo, kar predstavlja, kot smo že dejali, način povabila k registraciji k Svetovnemu registru motenj strjevanja krvi neposredno;

1-twwxjpg

Po mojem osebnem mnenju, pogojev za pridružitev WBDR, Slovenija ne danes še ne izpolnjuje. Zadnje nacionalno poročilo registra za hemofilijo je bilo javno objavljeno za leto 2017, za leta 2018, 2019 in 2020 ga (še) nismo prejeli. Težava je tudi v zbiranju zdravstvenih podatkov v register, kar je posledica obvladovanja slovenskega registra hemofilikov v preteklosti s strani enega izmed društev, ki ni bilo upravičeno do posedovanja oz. zbiranja zdravstvenih podatkov o hemofilikih, zato je del slovenske hemofilične skupnosti zaupanje v register hemofilikov izgubil. Nepopolni oz. manjkajoči podatki o pacientih oz. bolnikih v registru hemofilikov pa težko pokažejo realno stanje, še manj so podlaga za njihovo kredibilnost.

Rešitve prej naštetih problematik so možne, zagotovo pa bodo brez dialoga in sodelovanja vseh akterjev na tem področju, zelo težko izvedene oz. uresničene. Če Slovenija želi ostati v svetovnem vrhu oskrbe hemofilikov, bo morala pričeti delati tudi na dodanih vrednostih za hemofilijo, kot je npr. navedeni Svetovni register motenj strjevanja krvi. 


RB/HaemophAmicus



* vir slikovnega materiala in delni povzetek poročila Svetovnega registra motenj strjevanja krvi 2020/Svetovna federacija za hemofilijo