Pred kratkim v Evropi odobren nov produkt za gensko zdravljenje hemofilije B

Konec julija 2024, je Evropska komisija izdala pogojno dovoljenje za novo zdravilo za gensko terapijo (fidanacogene elaparvovec), s komercialnim imenom Durveqtix, pri hemofiliji B. Pri tem gre za enkratni odmerek zdravila za osebe s težko oz. zmerno težko obliko hemofilije B (prirojeno pomanjkanje faktorja IX).

Zdravilo je zasnovano tako, da osebam, ki živijo s hemofilijo B, omogoči, da same proizvedejo faktor IX (FIX) z enkratnim odmerkom, namesto večkratnih intravenskih infuzij nadomestnega FIX tedensko ali dvakrat na teden s trenutnim standardom oskrbe.

Navedena genska terapija (proizvajalec Pfizer) vsebuje z bioinženiringom izdelano kapsido adeno-povezanega virusa (AAV) in visokoaktivno različico človeškega koagulacijskega gena FIX.

Zdravilo so na splošno prejemniki dobro prenašali, varnostni profil pa je bil skladen z rezultati faze 1/2. Najpogostejši neželeni učinek (incidenca ≥5 %) o katerem so poročali v kliničnih študijah faze 3 in 1/2, je bil zvišanje jetrnih encimov (transaminaz), ki so ga zdravili s kortikosteroidi. Poročali niso o resnih neželenih učinkih, povezanih z zdravljenjem ali reakcijami na infuzijo, trombotičnimi dogodki ali inhibitorji proti FIX.

Pogojno dovoljenje za promet temelji na rezultatih ključne študije 3. faze BENEGENE-2, ki ocenjuje učinkovitost in varnost navedenega zdravila pri odraslih moških udeležencih (starih 18–62 let) z zmerno težko do težko obliko hemofilije B. BENEGENE-2 je pokazal statistično značilno zmanjšanje letne stopnje krvavitev (ABR) za vse vrste krvavitev (zdravljene in nezdravljene) po infuziji genskega zdravila v primerjavi s profilakso s FIX, ki je bila uporabljena kot del običajne oskrbe. Učinkovitost, ki temelji na ABR, je prav tako ostala stabilna v drugem do četrtem letu po zdravljenju.

Po podatkih Svetovne federacije za hemofilijo živi po vsem svetu več kot 42.000 ljudi s hemofilijo B.

RB/HaemophAmicus

Povzeto po:

V nadaljevanju dodajamo še povezavo do priloge Evropske agencije za zdravila (v slovenskem jeziku), kjer je obravnavano zdravilo za gensko zdravljenje natančneje opisano (pregled zdravila in zakaj je odobreno v EU:
https://www.ema.europa.eu/sl/documents/overview/durveqtix-epar-medicine-overview_sl.pdf