Faktor VIII s super podaljšanim delovanjem pričenja pot v Ameriki. Kdaj ga lahko hemofiliki pričakujemo v Evropi?
Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je v februarju 2023 odobrila zdravilo ALTUVIIIO ™, predhodno znano kot efanesoctocog alfa, namenjeno rutinski profilaksi in zdravljenju za nadzor nad epizodami krvavitev, kot tudi za perioperativno zdravljenje (kirurški posegi) pri odraslih in otrocih s hemofilijo A.
Da se novost oz. odobritev navedenega produkta obeta v letu 2023, smo zapisali že v začetku letošnjega leta v prispevku "Pričakovane novosti na področju zdravljenja hemofilije v Evropi, v letu 2023".
Gre za rekombinantni faktor VIII, proizveden s tehnologijo fuzije Fc, z namenom podaljšanja razpolovne dobe rFVIII, kar ima za posledico trajnejšo zaščito pred krvavitvami. V nasprotju z drugimi nadomestnimi terapijami FVIII, je slednji neodvisen od von Willebrandovega faktorja.
Spoznaj vsebine kongresa #EAHAD2023, namenjene osebam z motnjami strjevanja krvi
Odobritev FDA-ja temelji na podatkih iz ključne klinične študije XTEND-1 faze 3, ki je bila nedavno objavljena v strokovni reviji The New England Journal of Medicine. Rezultati so pokazali, da je profilaksa z zdravilom ALTUVIIIO enkrat na teden zagotovila "pomembno zaščito pred krvavitvami" za osebe s težko obliko hemofilije A, z letno stopnjo krvavitev (ABR) 0,70 in mediano ABR 0,0. Terapija je bila povezana tudi s pomembnim zmanjšanjem ABR-ja za 77 odstotkov v primerjavi s predhodno faktorsko profilakso na podlagi primerjave med bolniki.
"Ta odobritev pomeni pomemben klinični napredek za skupnost hemofilije, saj imamo možnost, da lahko dosežemo višje ravni faktorske aktivnosti z enim samim poenostavljenim tedenskim odmerkom," je izjavila Lynn Malec, direktorica Centra za celostno zdravljenje motenj strjevanja krvi in pridružena raziskovalka pri Inštitutu za raziskave krvi Versiti ter izredna profesorica medicine in pediatrije na Medical College of Wisconsin. "Z vzdrževanjem visokih ravni aktivnosti faktorja čez cel teden so lahko pacienti prepričani v zaščito pred krvavitvami, ki jo ponuja novo zdravilo," je dejala.
Terapija naj bi bila prvo in edino faktorsko zdravljenje hemofilije A, ki zagotavlja skoraj normalno raven aktivnosti faktorja (več kot 40 %) z odmerjanjem enkrat na teden. Njen priporočeni odmerek za rutinsko profilakso pri bolnikih vseh starosti je 50 mednarodnih enot na kilogram (i.e./kg) telesne mase.
Letni strošek zdravljenja bo, po ocenah, podoben strošku preventivnega zdravljenja z uveljavljenim zdravilom Elocta, z namenom, da bi bolnikom zagotovili hitrejši dostop do nove terapije.
Altuviiio, prej znan kot BIVV001, je vrsta nadomestnega zdravljenja s FVIII, katerega namen je bolnikom s hemofilijo A zagotoviti različico beljakovine za strjevanje krvi, ki jim primanjkuje. Zasnovan je tako, da zdrži dlje v krvnem obtoku, kar omogoča odmerjanje enkrat na teden. Sestavljen je iz laboratorijsko izdelane različice FVIII in fragmenta von Willebrandovega faktorja (VWF) – drugega proteina strjevanja krvi – produkt vsebuje tudi majhen protein, imenovan XTEN, ki deluje tako, da stabilizira terapijo in razširi njeno prisotnost v krvnem obtoku.
Medtem ko so na trgu na voljo številna druga nadomestna zdravljenja s FVIII, ta zdravljenja zahtevajo pogosto odmerjanje - dva do trikrat na teden - kadar se uporabljajo profilaktično, za preprečevanje krvavitev.
V Evropi bomo, kot kaže, na odobritev Evropske agencije za zdravila (EMA) še nekoliko počakali, upajmo da ne ravno dolgo. Napovedi gredo trenutno proti drugi polovici letošnjega leta oz. celo v leto 2024. "Upam, da evropski bolniki ne bodo dolgo čakali na to zdravilo zaradi pomanjkanja popolnih pediatričnih podatkov o tem produktu. Razlike med pravili FDA in EMA bi lahko povzročile znatno zamudo pri prihodu novih zdravil v Evropo, kjer so potrebne pediatrične študije", je zapisala Dr. Flora Peyvandi, profesorica interne medicine na Univerzi v Milanu in direktorica Centra za hemofilijo in trombozo Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italija ter ena izmed največjih poznavalk oz. aktivno sodelujoča v hemofilični sferi, tako v Evropi kot v svetu.
Povzeto po:
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/altuviiio
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/sanofis-altuviiio-fda-approval-haemophilia-a/
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-02-23-21-00-00-2614759
https://www.hemophilia.org/news/fda-approves-altuviiiotm-for-hemophilia-a-patients
https://hemophilianewstoday.com/news/fda-approves-efanesoctocog-alfa-now-altuviiio-hemophilia-a-us/
RB/HaemophAmicus
Da se novost oz. odobritev navedenega produkta obeta v letu 2023, smo zapisali že v začetku letošnjega leta v prispevku "Pričakovane novosti na področju zdravljenja hemofilije v Evropi, v letu 2023".
Gre za rekombinantni faktor VIII, proizveden s tehnologijo fuzije Fc, z namenom podaljšanja razpolovne dobe rFVIII, kar ima za posledico trajnejšo zaščito pred krvavitvami. V nasprotju z drugimi nadomestnimi terapijami FVIII, je slednji neodvisen od von Willebrandovega faktorja.
Spoznaj vsebine kongresa #EAHAD2023, namenjene osebam z motnjami strjevanja krvi
Odobritev FDA-ja temelji na podatkih iz ključne klinične študije XTEND-1 faze 3, ki je bila nedavno objavljena v strokovni reviji The New England Journal of Medicine. Rezultati so pokazali, da je profilaksa z zdravilom ALTUVIIIO enkrat na teden zagotovila "pomembno zaščito pred krvavitvami" za osebe s težko obliko hemofilije A, z letno stopnjo krvavitev (ABR) 0,70 in mediano ABR 0,0. Terapija je bila povezana tudi s pomembnim zmanjšanjem ABR-ja za 77 odstotkov v primerjavi s predhodno faktorsko profilakso na podlagi primerjave med bolniki.
"Ta odobritev pomeni pomemben klinični napredek za skupnost hemofilije, saj imamo možnost, da lahko dosežemo višje ravni faktorske aktivnosti z enim samim poenostavljenim tedenskim odmerkom," je izjavila Lynn Malec, direktorica Centra za celostno zdravljenje motenj strjevanja krvi in pridružena raziskovalka pri Inštitutu za raziskave krvi Versiti ter izredna profesorica medicine in pediatrije na Medical College of Wisconsin. "Z vzdrževanjem visokih ravni aktivnosti faktorja čez cel teden so lahko pacienti prepričani v zaščito pred krvavitvami, ki jo ponuja novo zdravilo," je dejala.
Terapija naj bi bila prvo in edino faktorsko zdravljenje hemofilije A, ki zagotavlja skoraj normalno raven aktivnosti faktorja (več kot 40 %) z odmerjanjem enkrat na teden. Njen priporočeni odmerek za rutinsko profilakso pri bolnikih vseh starosti je 50 mednarodnih enot na kilogram (i.e./kg) telesne mase.
Letni strošek zdravljenja bo, po ocenah, podoben strošku preventivnega zdravljenja z uveljavljenim zdravilom Elocta, z namenom, da bi bolnikom zagotovili hitrejši dostop do nove terapije.
Altuviiio, prej znan kot BIVV001, je vrsta nadomestnega zdravljenja s FVIII, katerega namen je bolnikom s hemofilijo A zagotoviti različico beljakovine za strjevanje krvi, ki jim primanjkuje. Zasnovan je tako, da zdrži dlje v krvnem obtoku, kar omogoča odmerjanje enkrat na teden. Sestavljen je iz laboratorijsko izdelane različice FVIII in fragmenta von Willebrandovega faktorja (VWF) – drugega proteina strjevanja krvi – produkt vsebuje tudi majhen protein, imenovan XTEN, ki deluje tako, da stabilizira terapijo in razširi njeno prisotnost v krvnem obtoku.
Medtem ko so na trgu na voljo številna druga nadomestna zdravljenja s FVIII, ta zdravljenja zahtevajo pogosto odmerjanje - dva do trikrat na teden - kadar se uporabljajo profilaktično, za preprečevanje krvavitev.
V Evropi bomo, kot kaže, na odobritev Evropske agencije za zdravila (EMA) še nekoliko počakali, upajmo da ne ravno dolgo. Napovedi gredo trenutno proti drugi polovici letošnjega leta oz. celo v leto 2024. "Upam, da evropski bolniki ne bodo dolgo čakali na to zdravilo zaradi pomanjkanja popolnih pediatričnih podatkov o tem produktu. Razlike med pravili FDA in EMA bi lahko povzročile znatno zamudo pri prihodu novih zdravil v Evropo, kjer so potrebne pediatrične študije", je zapisala Dr. Flora Peyvandi, profesorica interne medicine na Univerzi v Milanu in direktorica Centra za hemofilijo in trombozo Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italija ter ena izmed največjih poznavalk oz. aktivno sodelujoča v hemofilični sferi, tako v Evropi kot v svetu.
Povzeto po:
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/altuviiio
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/sanofis-altuviiio-fda-approval-haemophilia-a/
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-02-23-21-00-00-2614759
https://www.hemophilia.org/news/fda-approves-altuviiiotm-for-hemophilia-a-patients
https://hemophilianewstoday.com/news/fda-approves-efanesoctocog-alfa-now-altuviiio-hemophilia-a-us/
RB/HaemophAmicus