Evropska komisija izdala dovoljenje za promet za novo zdravilo za zdravljenje hemofilije A

Konec junija 2024 je bilo s strani Evropske komisije (EK) izdano dovoljenje za promet z novim zdravilom Altuvoct™ (efanesoctocog alfa, v raziskovalnih študijah pred tem znan kot BIVV001), katero se uporablja za zdravljenje in preprečevanje krvavitev ter perioperativno profilakso pri hemofiliji A. Pri tem je njegov proizvajalec navedel, da gre za dolgotrajno nadomestno zdravljenje s faktorjem VIII za vse starosti in za katero koli stopnjo te bolezni.

Zdravilo se lahko uporablja tudi za zdravljenje po potrebi ob ev. epizodah krvavitve, v osnovi pa kot enkrat tedensko profilaktično (preventivno) zdravljenje z namenom zmanjšanja pogostosti krvavitev oz. preprečevanja le-teh.

1png

Za razliko od drugih komercialnih produktov, ki so danes na voljo za zdravljenje hemofilije (nadomestni faktorji), je zanimivo to, da se pri otrocih, mladostnikih in odraslih lahko s profilakso enkrat na teden, večji del tedna pojavijo ravni aktivnosti faktorja VIII, katere so izven »definicije hemofilije« (nad 40 %), pred naslednjim odmerkom pa lahko najnižje ravni dosežejo tudi 15 %. Posledica navedenega je zato znatno izboljšana zaščita pred krvavitvami.

V priporočilu Evropske agencije za zdravila (EMA) je bilo ugotovljeno, da je ob upoštevanju obstoječih zdravljenj s faktorjem VIII, profilaksa z navedenim zdravilom enkrat na teden pokazala znatno nižjo letno stopnjo krvavitve.

Odobritev dovoljenja za promet temelji na rezultatih ključnih študij 3. faze: XTEND-1 pri odraslih in mladostnikih ter XTEND-Kids pri otrocih, v katerih so ocenili učinkovitost in varnost zdravila pri osebah s težko obliko hemofilije A. Te študije so pokazale, da profilaksa enkrat na teden (50 i.e./kg) zagotavlja znatno zaščito pred krvavitvami za katero koli starostno skupino (povprečje letne stopnje krvavitve-ABR <1 in s tem 80–88 % bolnikov brez spontanih krvavitev). V času kliničnih preizkušanj pri omenjenem zdravilu niso zaznali zaviralcev (inhibitorjev) proti faktorju VIII.

Zdravilo je februarja 2023 v ZDA prvič odobril ameriški urad za hrano in zdravila (FDA) pod komercialnim imenom Altuviiio.

Vsebina in podrobnosti o zdravilu

Efanesoctocog alfa [antihemofilni faktor (rekombinantni), fuzijski protein Fc-VWF-XTEN], je prvo dolgotrajno nadomestno zdravljenje s FVIII, ki lahko zagotovi skoraj normalne ravni aktivnosti faktorja za pomemben del tedna.
Izboljšuje zaščito pred krvavitvami v odmerku enkrat na teden pri osebah s hemofilijo A. Efanesoctocog alfa gradi na uveljavljeni tehnologiji fuzije Fc z inovativnim dodajanjem območja von Willebrandovega faktorja in polipeptidov za podaljšanje njegovega časa v obtoku.
To je edina terapija, za katero se je izkazalo, da prebija zgornjo mejo von Willebrandovega faktorja, kateri nalaga omejitev razpolovnega časa pri trenutnih terapijah s faktorjem VIII.

Altuvoct ob nastajanju prispevka (1. julij 2024) še ni na voljo na slovenskem trgu, pričakovati ga je po opravljenih postopkih, ki so potrebni za njegovo dostopnost na domačem trgu ter s tem za predpisovanje s strani zdravnikov specialistov.

Povzeto po:

RB/HaemophAmicus