Efanesoctocog alfa za zdravljenje hemofilije A s pozitivnim mnenjem odbora
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP), je dne 25. 4. 2024 sprejel pozitivno mnenje, s katerim priporoča pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Altuvoct, namenjenim za preprečevanje in zdravljenje krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A, katere povzroča pomanjkanje faktorja VIII, so zapisali pri Evropski agenciji za zdravila (European Medicines Agency - EMA).
Zaprositelj za odobritev tega zdravila v komercialne namene je švedska farmacevtska družba Orphan Biovitrum AB.
EMA navaja, da so prednosti navedenega zdravila njegova sposobnost preprečevanja in obvladovanja krvavitev, kadar se uporablja po potrebi in med kirurškimi posegi, kot je razvidno iz kliničnih preskušanj pri odraslih ter tudi otrocih s hemofilijo A. Najpogostejši neželeni znani učinki zdravila so glavobol, bruhanje, ekcem, izpuščaj, urtikarija, artralgija, bolečine v okončinah, bolečine v hrbtu in pireksija.
Zdravilo se bo po odobritvi lahko uporabljalo za vse starostne skupine, kar potrjuje indikacija: Zdravljenje in profilaksa krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A (prirojeno pomanjkanje faktorja VIII). Zdravljenje z Altuvoct mora seveda potekati pod nadzorom zdravnika, ki ima predhodne izkušnje z zdravljenjem hemofilije.
Novo zdravilo bo na voljo v dozah 250 IE, 500 IE, 750 IE, 1000 IE, 2000 IE, 3000 IE in 4000 IE, z že poznanim praškom in vehiklom z raztopino za injiciranje. Zdravilna učinkovina omenjenega zdravila je efanesoctocog alfa, rekombinantni človeški faktor VIII, ki nadomesti manjkajoči koagulacijski faktor VIII, potreben za učinkovito hemostazo.
Pri EMA so še sporočili, da bodo podrobna priporočila za uporabo tega zdravila opisana v povzetku glavnih značilnosti zdravila (summary of product characteristics - SmPC), ki bo objavljen v Evropskem javnem poročilu o oceni zdravila (European public assessment report - EPAR) in na voljo v vseh uradnih jezikih Evropske unije po pridobitvi dovoljenja za promet s strani Evropske komisije.
Vloga za pridobitev dovoljenja za promet v EU je v postopku od druge polovice leta 2023, kar pomeni, da je pozitivno mnenje odbora izdano več kot leto dni po tem, ko je FDA (Ameriška agencija za hrano in zdravila) že odobrila zdravljenje s tem zdravilom, pod komercialnim imenom Altuviiio.
Ob tej priložnosti lahko povemo, da so v določeni fazi raziskovalne študije z efanesoctocog alfa sodelovali ter še vedno sodelujejo tudi hemofiliki iz Slovenije.
Povzeto po:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/altuvoct
https://www.medscape.com/viewarticle/ema-approves-factor-viii-deficiency-clotting-drug-2024a100087e?...
https://medwatch.com/News/Pharma___Biotech/article17057214.ece
RB/HaemophAmicus
Zaprositelj za odobritev tega zdravila v komercialne namene je švedska farmacevtska družba Orphan Biovitrum AB.
EMA navaja, da so prednosti navedenega zdravila njegova sposobnost preprečevanja in obvladovanja krvavitev, kadar se uporablja po potrebi in med kirurškimi posegi, kot je razvidno iz kliničnih preskušanj pri odraslih ter tudi otrocih s hemofilijo A. Najpogostejši neželeni znani učinki zdravila so glavobol, bruhanje, ekcem, izpuščaj, urtikarija, artralgija, bolečine v okončinah, bolečine v hrbtu in pireksija.
Zdravilo se bo po odobritvi lahko uporabljalo za vse starostne skupine, kar potrjuje indikacija: Zdravljenje in profilaksa krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A (prirojeno pomanjkanje faktorja VIII). Zdravljenje z Altuvoct mora seveda potekati pod nadzorom zdravnika, ki ima predhodne izkušnje z zdravljenjem hemofilije.
Novo zdravilo bo na voljo v dozah 250 IE, 500 IE, 750 IE, 1000 IE, 2000 IE, 3000 IE in 4000 IE, z že poznanim praškom in vehiklom z raztopino za injiciranje. Zdravilna učinkovina omenjenega zdravila je efanesoctocog alfa, rekombinantni človeški faktor VIII, ki nadomesti manjkajoči koagulacijski faktor VIII, potreben za učinkovito hemostazo.
Pri EMA so še sporočili, da bodo podrobna priporočila za uporabo tega zdravila opisana v povzetku glavnih značilnosti zdravila (summary of product characteristics - SmPC), ki bo objavljen v Evropskem javnem poročilu o oceni zdravila (European public assessment report - EPAR) in na voljo v vseh uradnih jezikih Evropske unije po pridobitvi dovoljenja za promet s strani Evropske komisije.
Vloga za pridobitev dovoljenja za promet v EU je v postopku od druge polovice leta 2023, kar pomeni, da je pozitivno mnenje odbora izdano več kot leto dni po tem, ko je FDA (Ameriška agencija za hrano in zdravila) že odobrila zdravljenje s tem zdravilom, pod komercialnim imenom Altuviiio.
Ob tej priložnosti lahko povemo, da so v določeni fazi raziskovalne študije z efanesoctocog alfa sodelovali ter še vedno sodelujejo tudi hemofiliki iz Slovenije.
Povzeto po:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/altuvoct
https://www.medscape.com/viewarticle/ema-approves-factor-viii-deficiency-clotting-drug-2024a100087e?...
https://medwatch.com/News/Pharma___Biotech/article17057214.ece
RB/HaemophAmicus