Na pragu odobritve novega nadomestnega faktorja VIII s "super podaljšanim" delovanjem (zdravljenje hemofilije A)
Kot smo že poročali konec februarja 2023, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) že odobrila zdravljenje z novim nadomestnim faktorjem s "super podaljšanim" delovanjem, smo na pragu njegove odobritve tudi v Evropi. Sredi letošnjega maja (natančneje 19.) smo bili seznanjeni z objavo, da je Evropska agencija za zdravila (EMA) sprejela in potrdila vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z efanesoctocogom alfa, novim razredom visoko obstojnega FVIII, ki je bil razvit za zdravljenje oseb s hemofilijo A vseh starostnih skupin. Aplikacija temelji na podatkih iz ključne študije XTEND-1 faze 3 pri odraslih in mladostnikih ter pediatrične študije XTEND-Kids pri bolnikih, mlajših od 12 let. Efanesoctocog alfa je kot rečeno že odobrila ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA), pod imenom ALTUVIIIO v začetku letošnjega leta.
XTEND-1 študija je bila odprta, nerandomizirana intervencijska študija z dvema vzporednima krakoma. Udeleženci v skupini za profilakso so 52 tednov prejemali tedenski profilaktični odmerek efanesoctocoga alfa. Udeleženci v skupini zdravljenja po potrebi so 26 tednov prejemali efanesoctocog alfa, čemur je sledil prehod na tedensko profilakso za nadaljnjih 26 tednov. XTEND-1 študija je ocenjevala učinkovitost, varnost in farmakokinetiko pri 159 predhodno zdravljenih bolnikih, starih ≥ 12 let, s težko obliko hemofilije A.
XTEND-Kids študija je bila odprta, nerandomizirana
intervencijska študija z eno samo skupino. Udeleženci so prejemali tedenski
profilaktični odmerek efanesoctocoga alfa 52 tednov. Študija XTEND-Kids je ocenjevala učinkovitost, varnost in farmakokinetiko pri 74 predhodno zdravljenih bolnikih
s težko obliko hemofilijo A, mlajših od 12 let.
Seznanite se z vsebinami letošnjega Vrha celostne oskrbe hemofilije in muskuloskeletalnega kongresa 2023
Efanesoctocog alfa [antihemofilni faktor (rekombinantni), fuzijski protein Fc-VWF-XTEN] (prej imenovan kot BIVV001) je novo in raziskano rekombinantno zdravljenje s faktorjem VIII, ki lahko precejšen del tedna zagotovi skoraj normalne ravni aktivnosti faktorja VIII, kar izboljša zaščito pred krvavitvami v odmerku enkrat na teden pri osebah s hemofilijo A. Efanesoctocog alfa temelji na inovativni tehnologiji fuzije Fc z dodajanjem polja von Willebrandovega faktorja in polipeptidov XTEN® za podaljšanje njegovega časa v obtoku. To je edina terapija, za katero se je izkazalo, da prebija zgornjo mejo von Willebrandovega faktorja, katera nalaga omejitev razpolovnega časa trenutnih terapij s faktorjem VIII.
»Današnja objava lahko predstavlja ključen korak k izboljšanju življenj pri osebah s hemofilijo A s potencialno novo možnostjo zdravljenja. Veselimo se tesnega sodelovanja z EMA med njihovim pregledom naše dokumentacije, z namenom da bi omogočili pravočasen dostop do zdravila skupnosti hemofilikov v Evropi,« so dejali pri poroizvajalcu novega zdravila.
Povzeto po:
https://www.thepharmaletter.com/article/ema-accepts-sobi-s-efanesoctocog-alfa-filing
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-002501-pip01-18-m02
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ema-sobi-efanesoctocog-alfa/
RB/HaemophAmicus