slo_flag_greyedpng  en_flagpng      

WFH - VIRTUALNI VRH, 14.-19. JUNIJ 2O2O
POVEZUJEMO GLOBALNO SKUPNOST OSEB Z MOTNJAMI STRJEVANJA KRVI

1-summittjpg

Svetovna federacija za hemofiljo (WFH) je pripravila Svetovni virtualni vrh 2020, kar je nadomestilo za svetovno konferenco v Kuala Lumpurju, ki je bila zaradi epidemije koronavirusa odpovedana.
Dnevno je bilo opravljenih več spletnih seminarjev o hemofiliji in sorodnih krvnih motnjah, na katere so se lahko prijavili zainteresirani posamezniki. Spletna stran HaemophAmicus je sledila dogajanju in objavljala tudi nekatere povzetke, informacije, novosti in zanimivosti, o katerih lahko več preberete v nadaljevanju.
Konferenca je potekala med 14. in 19. junijem 2020.

1-h-fbjpg

PREGLED PROGRAMA 

VIRTUALNEGA VRHA WFH 2020

1-prgjpg



PETEK, 19.6., 5. KONGRESNI DAN

15:00-16:00 Covid-19 in krvne motnje
16:00-17:00 Dobre prakse zdravstvene nege pri krvnih motnjah
16:00-17:00 Zdravljenje motenj strjevanja krvi - aktualnosti in produkti
16:00-17:00 Vpliv izzivov na krvne motnje pri ženskah in dekletih
17:20-18:20 Kakšna bo vloga zdravstvene nege pri hemofiliji v prihodnje?
17:20-18:20 WFH-jeva globalna iniciativa za izboljšanje zdravljenja oseb z von Willebrandovo boleznijo.

POVZETEK 5. KONGRESNEGA DNE

Izbruh koronavirusne bolezni (COVID-19) je svetovni izziv za javno zdravje brez primere. Petkova seja je  predstavila štiri glavne teme: dr. Radoslaw Kaczmarek se je osredotočil na patofiziologijo COVID-a-19, dr. Flora Peyvandi je razložila klinične manifestacije v zvezi s COVID-19, dr. Cedric Hermans je razložil praktične nasvete o upravljanju z zdravljenjem COVID-19, Mark Skinner pa je zasedanje zaključil z informacijami o varnosti in oskrbi s proizvodi iz plazme med pandemijo. 

Ker se vloga medicinskih sester pri zdravljenju oseb s hemofilijo v svetu še naprej krepi, se dobre in napredne prakse zdravstvene nege kažejo na vseh ravneh in nudijo posameznikom popolno oskrbo. Tokratna seja je zajemala prikaz najboljših praks, ki temeljijo na dokazih, poleg tega pa so preučile tudi to, kako se bo vloga medicinske sestre pri zagotavljanju nege močno spremenila v naslednjih letih. Predavatelji so ob tem spregovorili še o ženskah in Von Willebrandovi bolezni, obvladovanju menoragije (dolgotrajne menstruacije) pri mladih ženskah, o bolnikih z inhibitorji v dobi emicizumaba ter o genski terapiji - kako naj bo nanjo pripravljeno zdravstveno osebje.

Na trg so prispeli novi izdelki (faktorji z daljšim razpolovnim časom, nefaktorski izdelki), ki se zelo razlikujejo od tradicionalnih koncentratov -  faktorjev za strjevanje krvi, ki postavljajo nova vprašanja glede varnosti in klinične uporabe. Poleg tega lahko genske terapije spremenijo oskrbo pri osebah s hemofilijo. Končno pa nove tehnologije pomenijo, da bo svetovna ponudba vseh izdelkov za zdravljenje bolezni še naprej naraščala, kar odpira možnost večjega dostopa do zdravljenja na podhranjenih področjih na določenih območjih sveta. Predavatelji so na seji o zdravljenju motenj strjevanja krvi spregovorili še o vlogi odbora za varnost, oskrbo in dostop do produktov za koagulacijo pri Svetovni federaciji za hemofilijo, pripravili pregled novih izdelkov na trgu in tistih, ki so v pripravi ter predstavili Emicizumab in druge novi izdelke, ki se uporabljajo pri novorojenčkih ter drugih osebah s hemofilijo na profilaksi.  

Cilj naslednje seje je bil  izpostaviti izzive, ki jih imajo ženske in dekleta pri pravilni diagnozi, negi in zdravljenju svojih krvnih motenj. Kakšni so globalni in osebni vplivi na dejstvo "imeti motnjo strjevanja krvi pri ženskah in dekletih"? Seja je obravnavala ključna vprašanja, kot so reproduktivni izzivi, diagnostične dileme in možnosti zdravljenja močnih menstrualnih krvavitev. Na zasedanju so delili tudi primere ukrepov za izboljšanje življenja žensk in deklet po vsem svetu z motnjami strjevanja krvi. Govorniki so predstavili še vpliv pandemije COVID-19 na ženske in dekleta z motnjami strjevanja krvi, reproduktivna vprašanja za navedeno skupino bolnic ter o diagnostičnih dilemah in pristopu zdravljenja žensk in deklet po vsem svetu.

Kakšna bo vloga zdravstvene nege pri hemofiliji v prihodnje? Ta seja je zajemala najboljše možne prakse, ki temeljijo na dokazih, obravnavala pa je tudi predikcije, kako se bo vloga zdravstvenega osebja pri zagotavljanju oskrbe v naslednjih letih spremenila, in to zelo močno. Razpravljalci so spregovorili tudi o vse večji vlogi telemedicine, kako izdelati informacijski portal za bolnike, kakšne bodo posledice genske terapije na delo medicinskih sester v bodoče ter o medicinskih sestrah, ki bodo vodile primere staranja oseb z motnjami strjevanja krvi.

Von Willebrandova bolezen je najpogostejša motnja krvavitve, vendar je pogosto nediagnosticirana. Zlasti težko jo je diagnosticirati v državah v razvoju. WFH-jev odbor je na tej seji delil praktične načine za diagnosticiranje. Enotne smernice bi lahko veljale v vseh okoliščinah, kjerkoli v svetu in na ta način skupnost izobraževale o upravljanju s to boleznijo. 



ČETRTEK, 18.6., 4. KONGRESNI DAN

15:00-16:00 Prihajajoče tehnologije za zdravljenje hemofilije (1. del)
15:00-16:00 Ortopedske težave
15:00-16:00 Povezovanje svetovne skupnosti s partnerstvi - WFH twinning programi
16:00-17:00 Prihajajoče tehnologije za zdravljenje hemofilije (2. del)
16:00-17:00 Genska terapija: Zgodba, ki se odpira
16:00-17:00 Usposabljanje in poklicno svetovanje za mlade z motnjami strjevanja krvi
17:20-18:20 Mladi raziskovalci (različne teme)
17:20-18:20 Obvladovanje hkratnega in nevzročnega pojavljanja različnih boleznih pri osebah z motnjami strjevanja krvi 
17:20-18:20 Nove strategije pri komuniciranju znotraj skupnosti oseb z motnjami strjevanja krvi
18:40-19:40 Zbiranje podatkov in rezultati bolnikov


POVZETEK 4. KONGRESNEGA DNE

Hitrost pri uvajanju novosti glede zdravljenju hemofilije je danes brez primere, nove tehnološke raziskave pa ostajajo zanimive za našo globalno multidisciplinarno skupnost.  Na tej seji, ki jo je moderiral WFH-jev zdravnik Glenn Pierce, so bila opredeljena najnovejša klinična preskušanja, ki bodo v prihodnosti prisotna pri zdravljenju hemofilije.
Razpravljalci so diskutirali še o genskem in celičnem zdravljenju hemofilije A ter o novih pristopih pri redkih motnjah strjevanja krvi (zdravljenje s ščitnimi celicami). Postavlja se tudi vprašanje kaj bi lahko v prihodnosti ponudil nov razred nevirusne genske terapije?

WFH-jev program pobratenja (Twinning) ustvarja kratkoročna partnerstva med zdravniki, pacienti in mladinskimi voditelji v državah v razvoju in razvitimi državami, za obdobje dveh do štirih let. Na tem zasedanju so bili predstavljeni dosežki leta Twinning sodelovanja z namenom napredka pri zdravljenju hemofilije. Razpravljalci so poskušali odgovoriti na vprašanje, kako s programom nadaljevati v obdobju pandemije koronavirusa.

Ves čas se učimo o genskem zdravljenju. Vsaka izkušnja bolnika je drugačna, genska terapija pa, žal, ni za vsakogar - bodisi po lastni izbiri bodisi zaradi možne izključitve zaradi protiteles posameznika.
Kaj lahko pričakujemo, če smo upravičeni do tega zdravljenja - kakšno je sodelovanje v preizkusih pri genski terapiji? Kako je biti pacient, ko preideš na tovrstno zdravljenje? Kaj pa, če meni npr. ne bo uspelo (enkratno zdravljenje in opravljeno) - ali lahko poskusim z dodatnimi terapijami v prihodnosti?
Govorniki so poleg naštetih vprašanj razpravljali še o obvladovanju pričakovanj - perspektiva hematologa, o upravičenosti do genske terapije pri posamezniku, o tistih bolnikih, ki bi raje počakali na naslednjo generacijo genske terapije ter kako do nje v državi, kjer ta ni na voljo.

Naslednje predavanje (usposabljanje in poklicno svetovanje za mlade) je preučevalo načine, kako lahko socialni delavci pomagajo mladim z motnjami strjevanja krvi, kako lahko raziskujejo poklicno pot in razvijejo veščine, ki jih bodo pripravile na zaposlitev. Predstavitev je obravnavala tudi gospodarsko neskladje v državah po svetu, kar bistveno vpliva na priložnosti, ki so na voljo mladini s podobnimi krvnimi motnjami.
Razprava je potekala tudi o tem, kako se je skupnost lotila tega vprašanja, in predlagala načine, kako bi lahko razširila svoja prizadevanja za reševanje problematike. V nadaljevanju je bila predstavljena še osebna in poklicna perspektiva ter perspektiva mladih - karierno usmerjanje mlajših invalidov s podporo pri skupinskih aktivnostih.

Z uvedbo koncentratov faktorjev za strjevanje krvi v začetku sedemdesetih let prejšnjega stoletja, sta se izboljšali kakovost življenja in življenjska doba oseb s hemofilijo. Na žalost je bilo zaradi prenosa virusa HIV in virusa hepatitisa C (HCV) s kontaminiranimi koncentrati v osemdesetih letih prejšnjega stoletja zapravljenih veliko teh dobrin. Danes, po štirih desetletjih neizpostavljenosti oseb s hemofilijo kontaminiranim faktorskim izdelkom, in s trenutnim zdravljenjem, ki lahko zavira oz. pozdravi HIV in HCV, se je življenjska doba posameznika ponovno povečala.
Poleg običajnih sočasnih bolezni, povezanih s starostjo pri splošni populaciji, se pri bolnikih z motnjami strjevanja krvi lahko pojavi več specifičnih težav. Na tej seji so razpravljalci preučili pojavnost in obvladovanje sočasnih bolezni starajočih se oseb s hemofilijo s poudarkom na srčno-žilnih boleznih in osteoporozi. Debata se je nadaljevala v smeri hemofilije in staranja, uravnavanja protitrombotičnih zdravil ter o kostnem metabolizmu in hemofiliji.

Pojavljajo se izzivi, ki vplivajo na komunikacijo med člani skupine posameznega centra za zdravljenje hemofilije ter med bolniki in njihovimi družinami.
Izvajalci zdravstvene oskrbe vedo, kaj želijo, in večinoma mislijo da jih pacienti razumejo, vendar se včasih zdi, da jim preprosto ne znajo učinkovito sporočiti svojega sporočila. Takšne izkušnje so lahko frustrirajoče in v nekaterih primerih lahko povzročijo napete odnose med pacienti in osebjem.
Na tem zasedanju so razpravljali še o skupnih ovirah pri komunikaciji in od udeležencev pričakovali, da opredelijo situacije, v katerih so se osebno znašli in v katerih so se počutili nelagodno oz. frustrirajoče.
Do konca seje so udeleženci spregovorili še o času COVID-a in drugih kritičnih situacijah, o tem, kadar je komunikacija izziv, o svetovnem dnevu hemofilije, ki je dobra priložnost za ozaveščanje ter o dobrih praksah, ki jih izvajajo združenja bolnikov v času epidemije koronavirusa.

Prosta debata je ob zaključku 4. kongresnega dne potekala o povezavi med lokalnim registrom ter svetovnim registrom hemofilikov in oseb s sorodnimi krvnimi motnjami: Kako vzpostaviti samodejni prenos podatkov bolnikov s hemofilijo? Kakšno naj bo njihovo zbiranje in posledično o rezultatih pacientov samih. Poleg tega še o zavedanju, da so podatki dragocenost, sploh tisti, ki so zbrani kvalitetno.
Profesor Johannes Oldenburg pa je spregovoril o učinkovitosti, varnosti in zdravstveni kakovosti življenjskih rezultatov pri bolnikih s hemofilijo A, ki prejemajo antihemofilni faktor (rekombinantni) in o rezultatih 6-letne vmesne analize mednarodne študije AHEAD.


SREDA, 17.6., 3. KONGRESNI DAN

15:00-16:00 Fizična aktivnost za zdravje sklepov in wellnes
15:00-16:00 Boljši podatki, boljši izidi - 20 let zbiranja
16:00-17:00 Ženske in dekleta s hemofilijo
16:00-17:00 Kaj vam pomeni kakovost življenja? Življenje z dedno motnjo strjevanja krvi v spreminjajočem se svetu
16:00-17:00 Sinovitis in sinovektomija
17:20-18:20 O von Willebrandovi bolezni
17:20-18:20 Zdravo življenje
17:20-18:20 Artrodeza gležnja ali artroplastika? Rezultat zdravja sklepov pri hemofiliji proti funkcijskemu merjenju
18:40-19:40 Digitalne tehnologije in personalizirana nega pri upravljanju z zdravjem sklepov

POVZETEK 3. KONGRESNEGA DNE:

Sredin kongresni dan se je pričel z neposredno primerjavo dveh PEGiliranih rekombinantnih produktov FEGIII s podaljšanim delovanjem (Damoctocog Alfa Pegol in Rurioctocog Alfa Pegol) in farmakokinetično študijo pri bolnikih s težko obliko hemofilije A. Seja se je nadaljevala s troškovno učinkovitostjo treh različnih načinov zdravljenja težke oblike hemofilije B.

Glede fizične aktivnosti in sklepov je bilo ponovno poudarjeno, da vaje za sklepe in mišice lahko dolgoročno zmanjšajo spontano krvavitev. Namen tega predavanja je bil predstaviti enostavne in praktične metode na področju mišično-skeletne oskrbe z vidika ortopeda, fizioterapevta in pacienta, vključno z zdravljenjem brez operacije, primerjavo rehabilitacije z wellnessom, ter predstaviti najboljše prakse bolnikov.

Delavnica
"Boljši podatki, boljši izidi - 20 let zbiranja" je bila namenjena zdravstvenim delavcem, ki se ukvarjajo s kliničnimi raziskavami, in voditeljem organizacij pacientob, ki so aktivno zainteresirani za uporabo zdravstvenih podatkov pri svojem delu. Poudarek je bil na zbiranju podatkov ter izboljšavah in novih pristopih v metriki.

"Ženske in dekleta s hemofilijo": Cilj tega zasedanja je obravnavati vprašanja žensk in deklet s hemofilijo (WGWH), ki vključujejo ženske prenašalke z nizko stopnjo FVIII ali FIX in / ali z izkušnjami s krvavitvami. Ključne točke, ki jih je zasedanje obravnavalo, so pomembnost zgodnje diagnoze v otroštvu prizadetih deklet, obvladovanje in zdravljenje tveganja krvavitve kljub veliki spremenljivosti izražanja fenotipa, zdravje sklepov in načini za zavarovanje tveganj krvavitve matere in ploda med nosečnostho, porodom in v obdobju po porodu.

Kakovost življenja pacientov je tema, o kateri se pogosto razpravlja v zdravstveni stroki. Na tej seji smo se osredotočili na to, kaj kakovost življenja pomeni z vidika osebe, ki živi z motnjo strjevanja krvi. Prav tako je bilo sodelujočim dano v razmislek, kaj nam pomeni kakovost življenja, zlasti med pandemijo?
Poleg tega je bilo govora še o duševnem zdravju in kako je slednje povezano s kroničnimi stanji,  perspektiva nege, perspektiva bolnika ter o razlikah v starostnih obdobjih  glede ukrepov za kakovost življenja.


Naslednja seja bo obravnavala trenutno razumevanje
sinovitisa in njegovih možnosti zdravljenja s posebnim poudarkom na kemični in radioaktivni sinovektomiji, kirurških možnostih, rehabilitaciji in nekirurškem zdravljenju.
Sodelujoči so govorili tudi o rehabilitaciji po konvencionalnem in kirurškem zdravljenju.

Von Willebrandova bolezen (VWD) je najpogostejša dedna motnja strjevanja krvi. Ta seja je ponudila pregled diagnoze in zdravljenja VWD, posebne pomisleke pri zdravljenju žensk z VWD in trenutne genske pristope glede VWD. Diagnoza VWD se začne s klinično oceno krvavitvenega fenotipa in nato z laboratorijsko preiskavo. Za zmanjšanje tveganja za poporodno krvavitev sta potrebna interdisciplinarno vodenje poroda in profilaksa v poporodnem obdobju. Genomski pristopi k VWD lahko dajo informacije o diagnozi, zdravljenju, izbiri testa, reproduktivnem načrtovanju in družinskem svetovanju.
Predavatelji so ponovno poudarili nove smernice za zdravljenje VWD in razpravljali o zdravljenju žensk s to boleznijo.


Pogosto pri ukvarjanju z lastno boleznijo pozabljamo na zdravo življenje oz. na druge za naše splošno zdravje pomembne življenjske elemente, kot so prehrana, fitnes in kvaliteten spanec. Govorniki so na tej seji spregovorili še o samopodobi bolnikov, zdravju in zdravem staranju tero zdravi in varni spolnosti.


Digitalne tehnologije in personalizirana nega pri upravljanju zdravja sklepov 
Na tej seji je bil predstavljen pregled celičnih učinkov ob krvavitvah v sklepe in obravnavan pomen posameznih načrtov spremljanja, pomembnih za ohranjanje zdravja sklepov pri bolnikih s hemofilijo ter predstavljen koncept, da je vsaka krvavitev pomembna in da zdravljenje ne sme potekati z zamudo. Razpravljalci so navedli primere, kako digitalna orodja lahko omogočijo izobraževanje in sodelovanje s pacienti ter s širšim multidisciplinarnim timom, kjer se vsi skupaj prizadevajo za nič krvavitev.
Razprava je potekala še o tem kako lahko krvavitve prispevajo k artropatiji sklepov in kako zaradi tega obremenijo bolnika.



TOREK, 16.6., 2. KONGRESNI DAN

15:00-16:00 Diagnoza hemofilija - je potrebna nova paradigma?
15:00-16:00 Kvaliteta življenja
16:00-17:00 Laboratorijska znanost: Težave in testiranja
16:00-17:00 Ključna potreba po usklajenem postmarketinškem nadzoru pri genski terapiji
16:00-17:00 COVID - definiranje nove normalnosti
17:20-18:20 Laboratorijska znanost: Nadomestne terapije in testiranja
17:20-18:20 Zamenjljive terapije
18:20-19:20 Osredotočenost na pacienta - ASH, ISTH, NHF in WFH smernice o diagnostiki in obvladovanju von Willebrandove bolezni
18:20-19:20 Izbira zdravljenja v obdobju sprememb


POVZETEK 2. KONGRESNEGA DNE:

Na plenarnem zasedanju s tematiko o kvaliteti življenja so sodelujoči razložili vlogo bolečine v našem vsakdanjem življenju. Bolečina sicer ni nekaj, kar si na splošno želimo doživljati, vendar ima bistveno vlogo pri tem, da postanemo to, kar smo. Lorimer Moseley je razpravljal o drugačnem razumevanju bolečine in kako lahko to razumevanje spremeni perspektivo spopadanja z njo. Zanimiva je bila naslednja razprava - "Spanje: zakaj ga potrebujemo", ki je odgovarjala na vprašanja o tem kaj sploh je spanec in zakaj je "dober" spanec tako zelo pomemben, zakaj je pomembno, da je zdrav in kako bolečina vpliva na vzorce spanja. Dr. Bajan Singh pa je predstavil nekaj idej, kako spodbuditi dobre navade za boljši spanec.


Seja o težavah pri laboratorijskih testiranjih je odprla debato glede genske terapije pri FVIII in FIX ter vprašanja, ali bo zaradi tega prišlo do zapletov pri laboratorijskih testih. Prav tako se pojavljajo laboratorijski izzivi glede terapije na bazi emicizumaba ter pri združevanju emicizumaba z nadomestnim zdravljenjem s faktorjem.

Z regulativo, ki bo odobrila prvo zdravilo za gensko zdravljenje, ki ga pričakujemo že sredi leta 2020, bo nujno potreben mehanizem za zbiranje dolgoročnih podatkov o varnosti, spremenljivosti in trajnosti njegove učinkovitosti. Potrebni bodo dodatni podatki za izboljšanje našega razumevanja rezultatov genske terapije in njihovega vpliva na življenje ljudi s hemofilijo. Namen tega zasedanja je bil opisati prizadevanja ameriške mreže za trombozo in hemostazo in Svetovne federacije za hemofilijo za zbiranje dolgoročno usklajenih podatkov in premisleke evropskih in ameriških regulativnih agencij, ki bodo obveščale o tekočem zbiranju podatkov.


Klinični laboratorij že desetletja večinoma izvaja ročne ali avtomatizirane enostopenjske testiranja faktorja VIII, kot zanesljivo sredstvo za spremljanje nadomestnega zdravljenja faktorja VIII pri hemofiliji. Preskušanje kromogenega faktorja VIII je razkrilo tako neskladja med preskusnimi metodami kot tudi potencialne težave, povezane z oceno učinkovitosti izdelka. Danes naraščajoči napredek terapije s hemofilijo, vključno s produktoi podaljšane razpolovne dobe (EHL), gensko terapijo in nefaktorskimi premostitvenimi terapijami, je prinesel pomembne izboljšave za zdravljenje hemofilije. Vendar pa klinični laboratoriji morda nimajo idealnih laboratorijskih testov za spremljanje teh novodobnih terapij in morda ena sama platforma za testiranje FVIII danes ni primerna. Razpravljalci so na seji razpredali o opisih EHL in optimalnih ali sprejemljivih laboratorijskih testnih platformah FVIII.

Kljub pomembnim premikom paradigme pri zdravljenju hemofilije A z inhibitorji in vse večji uporabi novih nefaktorskih terapij je odziv imunske tolerance na osnovi FVIII še vedno edino učinkovito sredstvo za izkoreninjenje inhibitorjev. Z nedavno uvedenim Atlanta protokolom se profilaksa emicizumaba daje s kombinacijo s 50-100 ie / kg FVIII trikrat na teden. Na seji o zamenljivih terapijah so razpravljalci preučevali vpliv profilaksa emicizumaba na bolnike, ki so brez inhibitorjev in razpravljali o trenutnem stanju kliničnih študij glede profilakse emicizumaba. 


Predogled dveh priporočil so pripravili strokovnjaki na seji  o diagnostiki in obvladovanju von Willebrandove bolezni, ki izhajata iz mednarodnega sodelovanja različnih strokovnih skupin. Naučili smo se, zakaj so mednarodne klinične smernice še posebej pomembne za to skupnost, kako je potekal njihov razvoj in zakaj je pomemben prispevek različnih zainteresiranih strani v tem procesu.


Seja o izbiri zdravljenja v obdobju sprememb in novosti je preučevala dojemanje pacientov in ponudnikov glede izbire posameznikovega zdravljenja: kako se vsak odloči in obdela analizo tveganja in njegovih koristi.  Govora je bilo o postopku odločanja o izbiri novega izdelka ter o strahovih, pričakovanjih in gonilnih odločitvah pacientov pri obravnavi genske terapije.



PONEDELJEK, 15.6., 1. KONGRESNI DAN

15:00-16:00 Genska terapija
15:00-16:00 Ženske in staranje
16:00-17:00 Redefinicija profilakse v moderni dobi
16:00-17:00 Podrobneje o von Willebrandovi bolezni
16:00-17:00 Nove tehnologije, psihosocialni vidiki in interdisciplinarna zobozdravstvena nega
17:20-18:20 Inhibitorji - razmišljajmo drugače
17:20-18:20 von Willebrand in ženska vprašanja
17:20-18:20 Dentalni management in zdravljenje: Svet kontrasta


POVZETEK 1. KONGRESNEGA DNE:

Pričakovanja glede genske terapije so pri enkratnem zdravljenju ("eno in opravljeno"), kar bi zadostovalo za doseganje funkcionalne ozdravitve pri hemofiliji A ali B (brez ponavljajočih se hemofiličnih krvavitev). Čeprav smo trenutno na pragu tega dosežka, bo za popolno razumevanje potrebno široko sodelovanje več zainteresiranih strani s poudarkom na izobraževanju, odobritvi varnih in učinkovitih terapij, ... Raziskujejo se nove strategije za premagovanje glavnih ovir za varen in učinkovit prenos genov. 


Cilj plenarnega zasedanja z naslovom "Ženske in staranje" v ospredje postavlja vprašanja, s katerimi se pogosto srečujejo ženske z motnjami strjevanja krvi v starosti, kar lahko vključuje artropatijo, povezano s krvavitvami v sklepe, povečano tveganje za zlom kosti zaradi osteoporoze, potencialno ginekološko malignost in potrebe po kirurškem posegu zaradi bolezni srca. Skupina strokovnjakov, med katerimi so bili dr. Michelle Lavin, prof. Rezan Kadir, dr. Jameela Sathar in Latifa Lamhene, je na virtualnem seminarju obravnavala dolgoročne zdravstvene težave žensk in ter iskala odgovore na  vprašanja virtualne publike.


Trenutno razvijajoče se nove terapije za zdravljenje hemofilije so se pričele v novi dobi, za katero so značilni izboljšani cilji in rezultati profilakse. Na seji "Redefinicija profilakse v moderni dobi" so govorniki na novo opredelili profilakso v današnjem času, tako da so revidirali njeno definicijo ter predstavili podatke za povišanje nivoja faktorja pri hemofiliku, ki ga je mogoče doseči s profilakso. Govora je bilo tudi o prednostih nizkoodmerne profilakse (low-dose). 


Seja z naslovom "Podrobneje o von Willebrandovi bolezni" je postregla z možnostmi zdravljenja te bolezni, njenih perspektivah in razlikah med moškimi in ženskami, kot bolniki, ki bolehajo za to boleznijo. Pred kratkim je Svetovna federacija za hemofilijo pripravila nove, moderne smernice za zdravljenje von Willebrandove bolezni.


O zobni negi so razpravljali na seji "Nove tehnologije, psihosocialni vidiki in interdisciplinarna zobozdravstvena nega", kjer so govorniki omenjali posodobitve pri skrbi za ustno zdravje in o možnosti interdisciplinarne nege. Izpostavljena je bila tehnologija in psihosocialni pristopi k zobozdravstveni oskrbi oseb z motnjami strjevanja krvi. Pomemben faktor za zobozdravstveno oskrbo je lahko tudi baza podatkov o bolnikih s krvnimi motnjami, ki bi jo bilo potrebno ustanoviti in ažurno vzdrževati.

Razvoj inhibitorjev proti terapevtskemu faktorju VIII (FVIII) pri do 40% bolnikov s težko obliko hemofilije A, je glavni zaplet pri zdravljenju oz. preprečevanju krvavitev. Razlogi, zakaj nekateri bolniki s hemofilijo A ​​razvijejo inhibotorje, drugi pa ne ostajajo nejasni. Ta seja - "Inhibitorji - razmišljajmo drugače" - je povzela naše razumevanje imunskih odzivov proti FVIII in na splošno obravnavala medsebojno delovanje med FVIII in imunskim sistemom, tako v primeru nadomestnega zdravljenja kot pri genskem zdravljenju.

Von Willebrand in ženska vprašanja: Govorniki so na seji razpravljali o von Willebrandovi bolezni in možnih vzrokih epistakse (krvavitve iz nosu) ter nevarnosti menoragije (dolgotrajna menstruacija) pri ženskah z dednimi motnjami strjevanja krvi. Dotaknili so se zdravljenja in kliničnih rezultatov krvavitev, povezanih z nosečnostjo, operacijami ali spontanimi oz. travmatičnimi krvavitvami pri ženskah in deklicah s pomanjkanjem faktorjev VIII in IX ter razpravljali o tem, da se pri ženskah / deklicah s hemofilijo starost ob diagnozi zakasni v primerjavi z moškimi / dečki.

Dentalni management in oralno zdravljenjeObvladovanje krvavitev v ustni votlini in smernice klinične prakse v določenih državah ter zobozdravstvena obravnava pri bolnikih z motnjami strjevanja krvi, sta bili poglavitni temi zaključne seje prvega kongresnega dne. Govorniki so spregovorili še o potencialnih zapletih s krvavitvami po zobozdravstvenih ekstrakcijah pri bolnikih z dednimi motnjami strjevanja krvi brez faktorskih nadomestkov.


NEDELJA, 14.6., PREDKONGRESNI DAN


15:00-16:00 Negotovosti v obdobju transformativne terapije pri hemofiliji
16:00-17:00 WFH-jeve smernice pri upravljanju s hemofilijo
17:00-18:00 WFH-jev humanitarni program pomoči: Preteklost in prihodnost
18:00-19:00 WFH-jev register genske terapije in svetovni registri oseb s krvnimi motnjami

POVZETEK PREDKONGRESNEGA DNE:

Hemofilija je na začetku nove dobe, kar se tiče terapevtskega upravljanja, ki lahko pri nekaterih posameznikih ustvari bistveno boljšo zaščito pred krvavitvami in bolj funkcionalno zdravljenje. Uporaba genskega transferja se pojavlja kot učinkovito dolgoročno zdravljenje različnih bolezni. Medtem ko je klinični napredek dokončen, veliko vprašanj ostaja neodgovorjenih, saj potekajo klinična preskušanja faze III., pred izdajo licence za gensko terapijo. Ta neodgovorjena vprašanja pomenijo danes negotovost glede znanih neznank in neznanih neznank, ki so značilne za novo terapevtsko platformo. Seminar o negotovostih v obdobju transformativne terapije pri hemofiliji je prikazal evolucijo genske terapije in obravnaval neznanke, na katere bo potrebno v prihodnosti nujno dobiti odgovore.


Zanimiva seja o smernicah pri upravljanju s hemofilijo je postregla z novostmi in predstavila najboljše možne razpoložljive dokaze, dopolnjene s strokovnim mnenjem in preferencami pacientov. Predstavljena so bila štiri poglavja smernic WFH-ja za zdravljenje: hemostatiki, profilaksa, inhibitorji ter zdravljenje specifičnih krvavitev. Skratka: Gre za posodobljena priporočila in navodila pri zdravljenju hemofilije in sorodnih krvnih motenj, ki veljajo v svetu.


Program WFH-ja za humanitarno pomoč izboljšuje pomanjkanje dostopa do oskrbe in zdravljenja z zagotavljanjem prepotrebne podpore osebam z dednimi motnjami strjevanja krvi v državah v razvoju. Na seji o humanitarnem programu pomoči (preteklost in prihodnost) so bili predstavljeni dosežki v zadnjih petih letih, in hkrati poudarjena trenutna zavezanost k donacijam za prihodnje obdobje - na kakšen način lahko program humanitarne pomoči pomaga pri izvajanju trajnostne oskrbe v državah v razvoju po vsem svetu in preuči možnost genske terapije za trajnostno prihodnost bolnikov.


Na seji
o WFH-jevem registru genske terapije in svetovnih registrih oseb s krvnimi motnjami sta bila izpostavljena dva ključna podatkovna programa WFH: Register genske terapije WFH (GTR) in WFH-jev svetovni register motenj strjevanja krvi (WBH). S prihajajočo gensko terapijo za hemofilijo  je nujno potrebno razviti globalno bazo podatkov za spremljanje varnosti in učinkovitosti zdravljenja vseh bolnikov, ki prejemajo ali bodo udeleženi pri genskem zdravljenju. Register genske terapije WFH se zato razvija za izpolnitev te potrebe. Pri tem se je potrebno osredotočiti na nabor podatkov registra in na njegov globalni načrt izvajanja. Poleg tega bo na voljo tudi posodobljen svetovni register (WBDR), predviden v letu 2020. 


Podrobnejši vsebinski povzetki razprav in simpozijev sledijo.



2020WHD_Poster1ENjpg
Hepatitis ne more čakati!

Problematika hepatitisa pri hemofilikih v Sloveniji ne more biti zaprta, dokler so odprta nerešena vprašanja, ki bremenijo hemofilično skupnost.

Preberi več
Tudi ženske krvavijo

Odbor za ženske motnje strjevanja krvi pri Evropskem konzorciju za hemofilijo (EHC) pospešeno ozavešča in izobražuje o problematiki, ki ji je bilo v preteklosti namenjene premalo pozornosti

Preberi več
virtual-congresspng
Iskanje po Blog-u