Standardni strjevalni faktorji (SHL) proti podaljšanim (EHL). ZA in PROTI!

Menjava oz. prehod s produkta strjevalnega faktorja na novi ali drug podoben izdelek ni danes večja posebnost. Izbira je, vsaj v Sloveniji, dobršna. Seveda se pri prehodu pojavijo vprašanja, ki lahko vplivajo na uporabnika, ali bo spremembo opravil ali ne. Pred kratkim, ste lahko v spletnem dnevniku HaemophAmicus prebrali o osebnih izkušnjah hemofilikov, ki so s strjevalnih faktorjev prešli na subkutano zdravljenje z emicizumabom. Tokrat pa se bomo seznanili z osebnimi izkušnjami hemofilikov, ki prejemajo bodisi standardni faktor za strjevanje krvi bodisi podaljšanega. Soočenje na to temo je pripravilo društvo hemofilikov Združenega kraljestva Velike Britanije in Severne Irske, HaemophAmicus pa jo povzema zaradi lažjega odločanja hemofilikov pri njihovih morebitnih spremembah pri zdravljenju. Pri tem je treba jasno poudariti, da se je o odločitvah potrebno predhodno posvetovati z osebnim hematologom oz. pri otrocih - s pediatrom.

---

NAPOVEDUJEMO

---

JAY G.: PREHOD JE BIL DOBRA ODLOČITEV. PROBLEM JE POZABLJIVOST.

Prvi je o lastnih izkušnjah spregovoril britanski hemofilik Jay Gardner. Jay je star 23 let, 3 dni po rojstvu so mu že postavili diagnozo - težka oblika hemofilije A. Trenutno prejema faktor za strjevanje krvi s podaljšanim delovanjem (EHL), po 4500 IE, 3x tedensko. V preteklosti ni nikoli razvil inhibitorjev, imel pa je več krvavitev v enega izmed tarčnih sklepov, kar mu je že pustilo posledice. V preteklosti je Jay naštel med 15 in 20 krvavitev na leto. Živi v bližini centra za zdravljenje hemofilije, katerega pogosto kontaktira glede zdravljenja lastne bolezni.
S prehodom na EHL, Jay pripoveduje o naslednjih prednostih:

• Manj vbodov z iglo in s tem obremenitve posameznih ven, saj se je apliciranje s prehodom na podaljšani faktor tedensko zmanjšalo;
• Višja pokritost s faktorjem mu omogoča več svobode;
• Embalaža pri potovanju zavzame v prtljagi manj prostora, glede na zdravljenje s standardnimi faktorji (SHL), kjer je bila njena količina občutno večja;
• Bistveno bolj aktiven je, kot je bil pred prehodom na EHL;
• Bolj neodvisen je glede zdravljenja, kot je bil prej;
• Doma mu zdravila zavzamejo manj prostora v shrambi, kot so mu prejšnja;

Kot slabost Jay izpostavlja zgolj rezultate, ki lahko variirajo od bolnika do bolnika in ni nujno, da splošno vsem izboljšajo kvaliteto življenja. Nedvomno pa drži, da v primeru da hemofilik ni zadovoljen z rezultatom, oz. se njegovo stanje glede krvavitev ne izboljša, ima vedno možnost povratka na predhodno faktorsko zdravljenje oz. prehod na faktor drugega proizvajalca ali (kot je bilo že prej omenjeno) na zdravljenje z zdravilom, ki se aplicira pod kožo.

Jay se je za zamenjavo faktorja odločil po posvetu s centrom za hemofilijo, kjer mu je osebni hematolog predstavil faktor s podaljšanim delovanjem, za katerega sta si bila enotnega mnenja, da bi najbolj ustrezal njegovemu načinu življenja in aktivnostim, s katerimi se ukvarja. V prvih tednih opaznih rezultatov pri Jayu ni bilo, zato so se odločili za povišanje doze faktorja iz 3000 IE na 4500 IE, skladno z njegovo telesno težo. Kljub prehodu na EHL Jay ni ostal povsem brez krvavitev. Pojavile so se takrat, ko je na apliciranje faktorja pri načrtovani profilaksi preprosto pozabil.

MATTY M.: STANDARDNI NAČIN MI ODGOVARJA. PREHODA NA SHL NE BO.

24-letni hemofilik Matty Minshall, s težko obliko hemofilije, se je pri drugem in tretjem letu starosti soočal z inhibitorji in jih uspešno premagal. Od takrat je redno prejemal rekombinantne faktorje za strjevanje krvi, pojavljale so se mu tudi krvavitve v kolk. Matty spontanih krvavitev v zadnjih desetih letih ne zaznava. Povprečno ima po 5 ali več krvavitev v sklepe, pretežno zaradi povečane aktivnosti. Je tudi športnik, s športnimi aktivnostmi se namreč redno ukvarja.
Kot pozitivne točke pri prejemanju strjevalnega faktorja (SHL) vidi predvsem sledeče:

• Razumevanje produkta strjevalnega faktorja in lastnega telesa;
• Zaupanje in aktiven življenjski slog;
  

Glede negativnih strani pa:

• Pogosti vbodi v vene, tudi izven načrtovanih dni profilakse;
• Shranjevanje produkta, skupaj z embalažo in težave pri potovanjih pri prenašanju zdravila;  

Kar se izkušenj z zdravljenjem tiče, se je Matty glede ev. prehoda iz SHL na EHL posvetoval s hematologom, vendar se je odločil, da prehoda na faktor s podaljšanim delovanjem ne bo opravil. Pravi, da ima aktiven življenjski slog ter da mu trenutni način samozdravljenja odgovarja, kljub temu pa ga skrbi pokritost s faktorjem, ki bi z drugačnim režimom prejemanja bila lahko zmanjšana. Glede "neprehoda" na EHL so ga deloma odvrnile tudi nekatere informacije, da pri "podaljšanem delovanju" ne gre za obdobje delovanja, ki bi bilo 2x daljše ali več, pač pa zgolj za nekaj ur, pri čemer ga skrbi psihološki element profilakse, saj je danes navajen na določen režim, ve da je takrat dobro pokrit, s spremembo le-tega pa bi lahko prišlo do zmede in dvomov glede časa injiciranja ter posledično pokritosti.

ROSS B.: NAJPREJ PREISKAVE, ŠELE NA PODLAGI TEH ODLOČANJE.

Ross Bennett je 22-letni hemofilik, hemofilijo B so mu odkrili pri tretjem letu starosti. Prejema 4000 IE faktorja vsak drugi dan. Z inhibitorji se v življenju ni soočil, imel pa je 8 težjih krvavitev v desno stegno. Povprečno ima od 3 do 4 krvavitve, kljub profilaksi, na leto. Ross živi v bližini centra za zdravljenje, kljub temu pa več ali manj za vse poskrbi sam. Tudi sam ima pomisleke glede prehoda na EHL. Pozitivno pri aktualnem faktorju (SHL) se mu zdi sledeče:

• Možnost povečane fizične aktivnosti;
• Večja neodvisnost;
• Ohranjanje višjih nivojev prejetega faktorja;
• Večja fleksibilnost pri iniciranju pred športnim udejstvovanjem;
• Manj možnosti za razvoj inhibitorjev;

Med "minuse" pri tem pa šteje predvsem:

• Povečano iniciranje in obremenitev žilnega sistema;
• Preveč embalaže, predvsem pri prenosu na daljših potovanjih;
• Obilo različnih odpadkov, sploh v primeru, ko si je potrebno zdravilo aplicirati vsak drugi dan;

Tudi Ross se je posvetoval s centrom za hemofilijo glede prehoda na podaljšan faktor strjevanja krvi, vendar se zanj ni odločil. Ni bil namreč prepričan, da bi slednji ustrezal njegovemu življenjskemu slogu ter njegovim potrebam pri športnih aktivnostih. Ross si želi v prihodnje, da bi se lahko ukvarjal s športom na višjih nivojih. Če bi opravil prehod na EHL, bi to zanj pomenilo apliciranje faktorja na 4 do 5 dni. Pred tem bo moral opraviti še krvne teste in presejalni test za inhibitorje ter se šele nato ponovno odločati o zamenjavi produkta strjevalnega faktorja.



Če povzamemo, odločitev za prehod na soroden faktor za strjevanje krvi oz. drugo zdravilo za zdravljenje hemofilije je na koncu na bolniku posamezniku - hemofiliku. Vsak izmed nas se sooča z določenimi specifikami, ki jih morda drugi nimajo, pa naj si bo življenjski slog, fizične aktivnosti, venski dostop, inhibitorji, režim prejemanja faktorja, količina, prostor, ki ga zasede embalaža, povezana z zdravili, potovanja in prenos zdravil, opravljena ali pa neopravljena farmakokinetika, druge pridružene bolezni pri posamezniku in še in še.
Prav je, da se o spremembah med seboj pogovarjamo, delimo lastne izkušnje, prisluhnemo izkušnjam drugih, se seznanimo z izkušnjami hemofilikov v tujini, se seznanimo z željenim zdravilom, na katerega želimo prestopiti, ... Ko imamo zbrane vse informacije, ki nas zanimajo je čas tudi za zadnji korak - posvet s hematologom in ob strinjanju obeh strani - prehod na drug faktor oz. zdravilo za strjevanje krvi.

Pri pomembnih odločitvah vedno poslušajmo najprej sebe, saj ni prav da nas nekdo nagovarja k menjavi faktorja (farmacevtska podjetja in njihovi predstavniki nas že po pravilih ne smejo, bolniki pa bi se tudi morali zavedati, da ni nujno, da bo vsem pomagalo oz. odgovarjalo, kar nekomu pomaga), zato bodimo previdni!

RB