Novosti pri zdravljenju hemofilije: Emicizumab tudi za bolnike s srednje-težko obliko; Pozitivno mnenje za odobritev genske terapije za hemofilijo B v Evropi;

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri Evropski agenciji za zdravila (EMA), je 15. decembra 2022 sprejel dve odločitvi, ki bosta nedvomno vplivali na nadaljnje zdravljenje hemofilije v Evropi.


Emicizumab tudi za obvladovanje bolezni pri bolnikih z zmerno obliko hemofilije A 


Odbor je Izdal pozitivno mnenje, s katerim priporoča spremembo pogojev dovoljenja za promet z zdravilom Hemlibra. Imetnik dovoljenja za promet s tem zdravilom je Roche Registration GmbH.

CHMP je sprejel razširitev obstoječe indikacije za vključitev rutinske profilakse pri bolnikih s hemofilijo A brez inhibitorjev proti faktorju VIII, ki imajo zmerno obliko bolezni s fenotipom za težje krvavitve.

Zdravilo emicizumab (monoklonsko bispecifično antititelo) je indicirano za rutinsko profilakso preprečevanja krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A (prirojeno pomanjkanje faktorja VIII):
  • z inhibitorji faktorja VIII;
  • brez inhibitorjev faktorja VIII, ki imajo:
    • težko stopnjo bolezni (FVIII < 1 %);
    • zmerno obliko bolezni (FVIII ≥ 1 % in ≤ 5 %) s fenotipom za težje krvavitve;
Emicizumab se lahko uporablja v vseh starostnih skupinah.

Podrobna priporočila za uporabo tega zdravila bodo opisana v posodobljenem povzetku glavnih značilnosti zdravila (SmPC), ki bo objavljen v revidiranem Evropskem javnem poročilu o oceni zdravila (EPAR) in bo po odločitvi na voljo v vseh uradnih jezikih Evropske unije.

vir: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/hemlibra-0


Screenshot 2022-12-17 at 115905png


Za primerjavo: V ZDA je FDA (Ameriška agencija gencija za zdravila in prehrano) odobrila emicizumab za zdravljenje vseh oblik hemofilije A. Do zdaj je v Evropi odobritev s strani EMA veljala le za težko obliko hemofilije A. "Nedavna objava v praksi pomeni, da bomo emicizumab lahko uporabljali tudi za zdravljenje pri bolnikih z zmerno obliko hemofilije A v Evropi", je dejal prof. dr. Michael Makris (direktor Centra za hemofilijo in trombozo v Sheffieldu, Združeno kraljestvo ter profesor hemostaze in tromboze na Univerzi v Sheffieldu), eden izmed največjih poznavalcev evropske in svetovne hemofilije.




Proizvajalec CSL prejel pozitivno mnenje CHMP-ja za Etranacogene Dezaparvovec – gensko terapijo za odrasle s hemofilijo B


Odbor Evropske agencije za zdravila (EMA) za uporabo zdravil v humani medicini (CHMP), je sprejel pozitivno mnenje, ki priporoča pogojno dovoljenje za promet (CMA) za etranacogene dezaparvovec. Etranacogene dezaparvovec je enkratna genska terapija za zdravljenje ustreznih odraslih oseb s hemofilijo B, ki lahko zmanjša stopnjo letnih krvavitev z eno samo infuzijo. Ko bo dovoljenje za promet, za katerega je zaprosil CSL pod blagovno znamko HEMGENIX, odobreno s strani Evropske komisije, bo etranacogen dezaparvovec prvo gensko zdravljenje za osebe s hemofilijo B v Evropski uniji (EU) in Evropskem gospodarskem prostoru (EGP).

"Pozitivno mnenje CHMP nas premakne še korak bližje temu, da to prelomno inovacijo ponudimo bolnikom s hemofilijo B v Evropi," je povedala Emmanuelle Lecomte Brisset, vodja globalnih regulatornih zadev pri CSL. "Da bi z novim zdravilom dosegli to stopnjo regulativnega procesa, je potrebna podpora mnogih deležnikov, vključno z udeleženci kliničnih preskušanj, s hemofilično skupnostjo na splošno, z raziskovalci, z zdravniki, z regulatornimi agencijami, z naši ljudmi in z našimi partnerji pri družbi UniQure, če jih naštejemo le nekatere. Hvala vsem za vlogo, ki ste jo igrali pri tem, da ste nam pomagali doseči ta mejnik v Evropi.«


1-twwxjpg


Pozitivno mnenje CHMP-ja temelji na ugotovitvah osrednjega preskušanja (HOPE-B) - največjega preskušanja genske terapije pri hemofiliji B do danes. Te ugotovitve so pokazale, da so bolniki s hemofilijo B, zdravljeni z etranacogen dezaparvovec, pokazali stabilno in trajno povečanje povprečnega faktorja IX (FIX), s povprečno aktivnostjo FIX 36,9 %, kar je privedlo do zmanjšanja povprečne letne stopnje krvavitve (ABR) za 64 %. Po infuziji navedene genske terapije, je 96 % bolnikov prekinilo rutinsko profilakso s FIX.

24-mesečna analiza študije HOPE-B je pokazala trajen učinek etranacogen dezaparvovec. V kliničnem okolju se je etranacogen dezaparvovec na splošno dobro prenašal brez resnih neželenih učinkov, povezanih z zdravljenjem.

Pozitivno mnenje CHMP-ja bo nadalje pregledala Evropska komisija, ki je pristojna za odobritev zdravil za države članice Evropske unije.

Večletni klinični razvoj zdravila etranacogen dezaparvovec je vodila organizacija UniQure, klinična preskušanja pa so prešla na družbo CSL, potem ko je ta licenciral globalne pravice za komercializacijo navedenega genskega zdravljenja. Etranacogene dezaparvovec je nedavno odobrila tudi ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA).

vir: https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/csl-receives-positive-chmp-opinion-for-etranacogene-dezapar...

GTpng

Ob objavi novice je prof. dr. Makris zapisal, da odločitev ni ravno presenetljiva, saj je to (gensko) terapijo že odobrila agencija FDA v ZDA, na podlagi pozitivnih podatkov študije HOPE-B. "Čeprav ima teoretično zadnjo besedo pri odobritvi Evropska komisija, pričakujem, da bo to zgolj formalnost," je zapisal priznani profesor.




RB/Haemophamicus