Emicizumab: Osebne izkušnje hemofilikov
Društvo hemofilikov Združenega kraljestva Velike Britanije in Severne Irske pripravlja serijo spletnih seminarjev s pomenljivim naslovom "Bleeding Matters live". Konec julija 2020 je pripravilo webinar na temo izkušenj hemofilikov z aktualnim nenadomestnim zdravljenjem - z emicizumabom.
Pri emicizumabu (generično ime) gre za bispecifično humanizirano monoklonsko protitelo, namenjeno zdravljenju hemofilije A, tako bolnikov z inhibitorji, kot tudi tistih brez njih. Povedati je potrebno, da ne gre za FVIII, zato mu tudi pravimo nenadomestno zdravljenje, pač pa samo zdravilo deluje na zelo podoben način - posnema delovanje FVIII tako, da veže faktorja FXa in FIXa. Namenjen je profilaksi bolnikov s hemofilijo A, na subkutani način (apliciranje pod kožo). Emicizumab poznamo tudi pod tržnim imenom Hemlibra.
Josh, Paul in Scott so diskutirali o njihovih izkušnjah z menjavo načina zdravljenja - prehod s faktorskega zdravljenja na nenadomestno zdravljenje in se pri tem dotaknili plusov in minusov, ki jih s seboj tudi prinašajo tovrstne menjave.
Trije britanski hemofiliki se s področjem zdravja ne ukvarjajo profesionalno, zato je potrebno vnaprej opozoriti, da se je za nasvete glede menjave načina zdravljenja oz. o posameznem zdravilu potrebno obrniti na osebnega hematologa.
Josh je star 22 let, hemofilijo tipa A so mu diagnosticirali pri prvem letu starosti. Inhibitorje je razvil že takoj po začetku zdravljenja s faktorjem VIII, katere je najprej zdravil z drugimi zdravili. Trenutno boleha za revmatoidnim artritisom v obeh gležnjih in v desnem komolcu. Imel je ogromne težave z venskim dostopom v preteklosti. Živi daleč stran od najbližjega centra za zdravljenje hemofilije. Povprečno je imel od 50 do 60 krvavitev na leto, večinoma v oba gležnja.
Pozitivne lastnosti prehoda na emicizumab so za Josh-a sledeče:
Novo zdravljenje je za Josha, glede na predhodna zdravljenja, bistveno drugačno in tudi bolj učinkovito. Danes živi brez nenehnega strahu, kdaj se bo pojavila naslednja krvavitev in kakšno škodo bo dolgoročno povzročila. Kot rečeno, Josh je do danes "bleed free" - brez krvavitev in zadovoljen z novim načinom zdravljenja ter vesel, da se je zanj sploh odločil. Josh je pohvalil tudi osebje njegovega centra za hemofilijo, ki je bilo zelo uvidevno pri uvajanju novega načina zdravljenja hemofilije in se mu zahvaljuje, da mu je bila ta opcija omogočena. Primarno se je Josh odločil za tovrstno zdravljenje, ker so bila predhodna zdravljenja pri njem neučinkovita, saj ni imel druge opcije, ki bi kljubovala visokemu nivoju razvitih inhibitorjev.
Paul šteje 53 let, je hemofilik s težko obliko. Hemofilija mu je bila odkrita šele pri tretjem letu in pol starosti, ko je bil hospitaliziran nepretrgoma 16 tednov zapored zaradi krvavitve v desno koleno. Danes ima kronične težave s koleni in komolcema. Do prehoda na novi način zdravljenja je profilaktično uporabljal rekombinantni faktor, 1000 IE, 3x tedensko. Pred tem je uporabljal "zdravljenje po potrebi" s pisano paleto občasnih profilaktičnih zdravljenj, tako s krioprecipitatom, kot tudi z rekombinantnimi faktorji (standardnimi ter tistimi s podaljšanim delovanjem). Nikoli ni razvil inhibitorjev, občasno čuti stranske učinke vseh preizkušenih faktorjev, kar pa se tiče venskega dostopa, je imel z njim občasno manjše težave, pretežno s tem "kako zadeti veno". Paul je prikazal tudi graf z vsemi krvavitvami, vse od njegovega trinajstega leta starosti. Njihovo število se je gibalo med 3 in 15 na leto.
Kot pozitivne lastnosti prehoda na emicizumab Paul našteva:
V prvih sedmih dneh po začetku zdravljenja z emicizumabom se je Paul počutil precej drugače, težko to raloži, pravi da so se mu celo njegove oči zdele bolj svetle in manj rumenkaste kot prej, kar so opazili predvsem njegovi domači. Imel je dva primarna stranska učinka v prvih štirih mesecih, ki sta sčasoma izzvenela. Šlo je za konstantno utrujenost. Na dan prvega injiciranja se je Paul počutil "povoženega", kar mu je obudilo spomine na predhodna zdravljenja z interferonom (zdravljenje hepatitisa). Drugi stranski efekt pa je bila rahla srbečica in rdečica ob mestu vboda, kar pa se danes pri njem več ne pojavlja. Opravil je krvne teste - vsake tri mesece, ki so pokazali, da se je čas strjevanja krvi pri njem spremenil iz 2x počasnejšega od normalnega na tretjino hitrejšega, kot je normalno. Njegova kolena in komolci so bistveno manj otrdeli kot prej, sploh po dodatni fizični aktivnosti. Po desetih letih je prenehal z jemanjem nesteroidnih protivnetnih zdravil. Od prehoda pa do danes je opazil dve manjši krvavitvi v levi komolec, vendar dodajanje FVIII ob tem ni bilo potrebno.
Izkušnja 28-letnega Scott-a je sledeča: Težko obliko hemofilije so mu odkrili pri osmem mesecu starosti. Profilaktično zdravljenje je izvajal vsakodnevno (po 500 IE). Inhibitorjev proti FVIII ni nikoli razvil, opaža zametke revmatoidnega artritisa na rokah. Scott je imel obilo težav glede venskega dostopa v zandjih petih letih, saj so njegove vene pogosto kolapsirale. Prav tako je imel bistveno več krvavitev (med 12 in 14) na leto od povprečja, kar se tiče predhodnega režima zdravljenja, kar je za zdravljenje z dnevno profilakso veliko.
Pozitivne lastnosti prehoda na nov vačin zdravljenja so za Scotta sledeče:
Tudi Scott se je v prvih sedmih dneh po prejemu prvega odmerka počutil drugače, pravi da predvsem zelo pozitivno in upajoče, da bo zdravilo delovalo. Prvič po desetih letih je pričel razlikovati med bolečino v mišicah in bolečino ob krvavitvi, kar je zanj zelo pomembno, saj se redno udeležuje vadb v telovadnici. Kar se tiče stranskih učinkov novega načina zdravljenja, Scott omenja glavobole in bolečine v sklepih, kar se običajno odraža pri enem od desetih primerov. Pojavljati se mu je pričela tesnobnost glede igle in novega načina vboda (podkožno), pravi da je zanj podkožno apliciranje bistveno težje in bolj stresno, kot je bilo intravensko. Od prehoda na emicizumab pa do danes, so se mu pojavile štiri krvavitve. Ob vsaki se je posvetoval s centorm za hemofilijo glede nadaljnjega dodajanja faktorja, kar je bilo v njegovem primeru dodatnih 1000 IE ob vsaki krvavitvi. Scott pravi, da je na ta način izgubil del samostojnosti (glede vsakokratnega posveta s centrom za hemofilijo), saj mu ob prejšnjem režimu to ni bilo potrebno početi.
Vsi trije hemofiliki so ob zaključku webinarja odgovorili na nekaj vprašanj in pokomentirali mnenja sodelujočih poslušalcev. Zanimala jih je funkcionalna sprememba ob prehodu na novo obliko zdravljenja, kako so jim bile podane informacije pred novim zdravljenjem ter če so bili z njimi zadovoljni? Paul je odgovoril, da je bil zadovoljen s predhodnimi informacijami, saj jih je bil deležen v zadostni količini. Bolj ga je skrbel "obvod" novega mehanizma zdravila, ki praktično preslepi telo glede strdka, saj ga opravi na drugačen način, kot ga opravljajo nadomestne terapije.
In kakšen nasvet bi dali ostalim, ki želijo opraviti zamenjavo načina zdravljenja hemofilije?
Najprej je potrebno pogledati, kaj takšen posameznik pridobiva skozi aktualno zdravljenje (koliko krvavitev ima, ter če mu to zdravljenje ne zadošča), potem pa primerjati z znanimi informacijami glede novega zdravljenja in ugotoviti, ali obstaja možnost, da bo slednje prineslo boljši izid, pravi Scott. Paul pa je dodal, da se mu je zgodilo prvič, da ima še kakšno drugo opcijo, kot samo rekombinantni faktor, po letu 2004, odkar ga je pričel prejemati. Bistveno se mu zdi vprašanje hemofilika, ki si želi menjati način zdravljenja, da se vpraša "zakaj ga sploh želi zamenjati" ter "kaj si želi s tem doseči"? Če je posameznik zadovoljen s trenutnim režimom zdravljenja, potem prehod na nekaj drugega najbrž nima večjega pomena. Josheva pričakovanja so bilana primer bistveno zmanjšanje krvavitev, zadovoljen bi bil že z 80% manj krvavitev, pravi.
Paul je dodal, da je za hemofilika, ki si želi spremembo, bistvena podpora centra in hematologa, pri katerem se zdravi. Na hemofiliku pa je, da poizkuša tudi sam pridobiti čim več informacij in opcij, ki so mu na voljo glede zdravljenja. Spodbuda hemofiliku je v trenutkih spremembe zdravljenja ključnega pomena.
Razpravljalci so se dotaknili tudi genske terapije in se vprašali, ali je to naslednji korak pri njihovem zdravljenju? Paul pravi, da če bi bil nekaj desetletij mlajši, sploh ne bi dvomil glede vstopa v zdravljenje z gensko terapijo, pri njegovih petdesetih pa da je situacija nekoliko drugačna. Z opravljeno gensko terapijo bi nekako tudi izgubil del identitete, ki ga spremlja skozi celo življenje ter tudi kontrolo nad njegovim zdravjem in stanjem, ki jo sedaj ima. Tudi Josh in Scott sta nekoliko skeptična glede tega, da bi v bodoče opravila postopek z gensko terapijo.
Paul je glede zdravljenja z emicizumabom še opozoril na nenehni kontakt s centrom za zdravljenje, sploh takrat ko ni najbolj jasno ali gre pri hemofiliku za krvavitev ali ne. Če gre, kako potem ukrepati oz. koliko faktorja si je potrebno kljub emicizumabu še dodati? Sprememba oz. prehod, ki ga je bil deležen Paul opisuje kot popoln preobrat, kot iz črnega na belo in s tem želi tudi drugim razložiti, da so predhodne izkušnje tistih, ki so ta prehod že opravili, izjemno pomembne ter da je prav da jih delimo naprej.
Celoten videoposnetek webinarja je dostopen na kanalu Youtube.
Društvo pripravlja v kratkem tudi spletni seminar glede prednosti in slabosti uporabe standardnih strjevalnih faktorjev v primerjavi s podaljšanimi faktorji, na katerem bodo prav tako svoje izkušnje predstavili hemofiliki. Do konca leta pa sledi še podobna razprava s posamezniki, ki so že sodelovali v poskusnih kliničnih fazah genske terapije.
RB
Pri emicizumabu (generično ime) gre za bispecifično humanizirano monoklonsko protitelo, namenjeno zdravljenju hemofilije A, tako bolnikov z inhibitorji, kot tudi tistih brez njih. Povedati je potrebno, da ne gre za FVIII, zato mu tudi pravimo nenadomestno zdravljenje, pač pa samo zdravilo deluje na zelo podoben način - posnema delovanje FVIII tako, da veže faktorja FXa in FIXa. Namenjen je profilaksi bolnikov s hemofilijo A, na subkutani način (apliciranje pod kožo). Emicizumab poznamo tudi pod tržnim imenom Hemlibra.
Josh, Paul in Scott so diskutirali o njihovih izkušnjah z menjavo načina zdravljenja - prehod s faktorskega zdravljenja na nenadomestno zdravljenje in se pri tem dotaknili plusov in minusov, ki jih s seboj tudi prinašajo tovrstne menjave.
Trije britanski hemofiliki se s področjem zdravja ne ukvarjajo profesionalno, zato je potrebno vnaprej opozoriti, da se je za nasvete glede menjave načina zdravljenja oz. o posameznem zdravilu potrebno obrniti na osebnega hematologa.
Josh je star 22 let, hemofilijo tipa A so mu diagnosticirali pri prvem letu starosti. Inhibitorje je razvil že takoj po začetku zdravljenja s faktorjem VIII, katere je najprej zdravil z drugimi zdravili. Trenutno boleha za revmatoidnim artritisom v obeh gležnjih in v desnem komolcu. Imel je ogromne težave z venskim dostopom v preteklosti. Živi daleč stran od najbližjega centra za zdravljenje hemofilije. Povprečno je imel od 50 do 60 krvavitev na leto, večinoma v oba gležnja.
Pozitivne lastnosti prehoda na emicizumab so za Josh-a sledeče:
- ni več bremena glede igel in venskih vbodov;
- ne prihaja več pozno na delo, kot je bilo to v preteklosti, kar je bila posledica težavnosti in zamudnosti glede predhodnih zdravljenj in njihovih aplikacij;
- zdravljenje je dlje trajajoče - odmerek drži dlje (podkožna aplikacija npr. 2x na mesec);
- prvič po 13-ih letih živi brez centralnega venskega katetra;
- veliko bolj je samostojen;
- zdravila mu zavzamejo bistveno manj prostora kot prej;
- bistveno bolj je prilagodljiv glede tega kaj lahko in česa ne more storiti v kratkem času;
- da gre za relativno neznano zdravljenje, razen znane uporabe zdravila iz testnih kliničnih faz;
- ter da protokoli glede urgentnega zdravljenja pri tem še niso stestirani;
Novo zdravljenje je za Josha, glede na predhodna zdravljenja, bistveno drugačno in tudi bolj učinkovito. Danes živi brez nenehnega strahu, kdaj se bo pojavila naslednja krvavitev in kakšno škodo bo dolgoročno povzročila. Kot rečeno, Josh je do danes "bleed free" - brez krvavitev in zadovoljen z novim načinom zdravljenja ter vesel, da se je zanj sploh odločil. Josh je pohvalil tudi osebje njegovega centra za hemofilijo, ki je bilo zelo uvidevno pri uvajanju novega načina zdravljenja hemofilije in se mu zahvaljuje, da mu je bila ta opcija omogočena. Primarno se je Josh odločil za tovrstno zdravljenje, ker so bila predhodna zdravljenja pri njem neučinkovita, saj ni imel druge opcije, ki bi kljubovala visokemu nivoju razvitih inhibitorjev.
Paul šteje 53 let, je hemofilik s težko obliko. Hemofilija mu je bila odkrita šele pri tretjem letu in pol starosti, ko je bil hospitaliziran nepretrgoma 16 tednov zapored zaradi krvavitve v desno koleno. Danes ima kronične težave s koleni in komolcema. Do prehoda na novi način zdravljenja je profilaktično uporabljal rekombinantni faktor, 1000 IE, 3x tedensko. Pred tem je uporabljal "zdravljenje po potrebi" s pisano paleto občasnih profilaktičnih zdravljenj, tako s krioprecipitatom, kot tudi z rekombinantnimi faktorji (standardnimi ter tistimi s podaljšanim delovanjem). Nikoli ni razvil inhibitorjev, občasno čuti stranske učinke vseh preizkušenih faktorjev, kar pa se tiče venskega dostopa, je imel z njim občasno manjše težave, pretežno s tem "kako zadeti veno". Paul je prikazal tudi graf z vsemi krvavitvami, vse od njegovega trinajstega leta starosti. Njihovo število se je gibalo med 3 in 15 na leto.
Kot pozitivne lastnosti prehoda na emicizumab Paul našteva:
- vznemirljivo priložnost;
- nič več rednih intravenoznih injekcij;
- pomemben faktor sta njegova starost in prihodnost;
- dlje trajajoč efekt zdravljenja, ki ga zdravilo prinaša;
- protokol zdravljenja ob urgentnem primeru;
- neznani stranski učinki zdravila na dolgi rok;
V prvih sedmih dneh po začetku zdravljenja z emicizumabom se je Paul počutil precej drugače, težko to raloži, pravi da so se mu celo njegove oči zdele bolj svetle in manj rumenkaste kot prej, kar so opazili predvsem njegovi domači. Imel je dva primarna stranska učinka v prvih štirih mesecih, ki sta sčasoma izzvenela. Šlo je za konstantno utrujenost. Na dan prvega injiciranja se je Paul počutil "povoženega", kar mu je obudilo spomine na predhodna zdravljenja z interferonom (zdravljenje hepatitisa). Drugi stranski efekt pa je bila rahla srbečica in rdečica ob mestu vboda, kar pa se danes pri njem več ne pojavlja. Opravil je krvne teste - vsake tri mesece, ki so pokazali, da se je čas strjevanja krvi pri njem spremenil iz 2x počasnejšega od normalnega na tretjino hitrejšega, kot je normalno. Njegova kolena in komolci so bistveno manj otrdeli kot prej, sploh po dodatni fizični aktivnosti. Po desetih letih je prenehal z jemanjem nesteroidnih protivnetnih zdravil. Od prehoda pa do danes je opazil dve manjši krvavitvi v levi komolec, vendar dodajanje FVIII ob tem ni bilo potrebno.
Izkušnja 28-letnega Scott-a je sledeča: Težko obliko hemofilije so mu odkrili pri osmem mesecu starosti. Profilaktično zdravljenje je izvajal vsakodnevno (po 500 IE). Inhibitorjev proti FVIII ni nikoli razvil, opaža zametke revmatoidnega artritisa na rokah. Scott je imel obilo težav glede venskega dostopa v zandjih petih letih, saj so njegove vene pogosto kolapsirale. Prav tako je imel bistveno več krvavitev (med 12 in 14) na leto od povprečja, kar se tiče predhodnega režima zdravljenja, kar je za zdravljenje z dnevno profilakso veliko.
Pozitivne lastnosti prehoda na nov vačin zdravljenja so za Scotta sledeče:
- nič več bremena glede venskega injiciranja;
- nič več zamud na delo zaradi težavnosti apliciranja faktorja;
- zdravljenje z enkratnim odmerkom traja dlje kot prej;
- vene so končno našle čas za počitek;
- upanje na večjo neodvisnost glede zdravljenja;
- precej neznan način zdravljenja, razen iz predhodnih kliničnih poizkusov;
- neznani protokoli v urgentnih primerih;
- Domačnost. Udobje s predhodnim zdravljenjem je trajalo deset let, sedaj pa je bilo ta režim potrebno opustiti in ga nadomestiti z novim;
- Zaupanje - podajanje v neznano;
Tudi Scott se je v prvih sedmih dneh po prejemu prvega odmerka počutil drugače, pravi da predvsem zelo pozitivno in upajoče, da bo zdravilo delovalo. Prvič po desetih letih je pričel razlikovati med bolečino v mišicah in bolečino ob krvavitvi, kar je zanj zelo pomembno, saj se redno udeležuje vadb v telovadnici. Kar se tiče stranskih učinkov novega načina zdravljenja, Scott omenja glavobole in bolečine v sklepih, kar se običajno odraža pri enem od desetih primerov. Pojavljati se mu je pričela tesnobnost glede igle in novega načina vboda (podkožno), pravi da je zanj podkožno apliciranje bistveno težje in bolj stresno, kot je bilo intravensko. Od prehoda na emicizumab pa do danes, so se mu pojavile štiri krvavitve. Ob vsaki se je posvetoval s centorm za hemofilijo glede nadaljnjega dodajanja faktorja, kar je bilo v njegovem primeru dodatnih 1000 IE ob vsaki krvavitvi. Scott pravi, da je na ta način izgubil del samostojnosti (glede vsakokratnega posveta s centrom za hemofilijo), saj mu ob prejšnjem režimu to ni bilo potrebno početi.
Predhodne objave spletnega dnevnika HaemophAmicus
Obvladovanje bolečine pri hemofiliji
Vzdrževanje zdravja sklepov pri hemofilikih in osebah s sorodnimi krvnimi motnjami v času pandemije koronavirusa
"Strjevalna skupina", inhibitorji in prihodnje možnosti za zdravljenje hemofilije A
Vsi trije hemofiliki so ob zaključku webinarja odgovorili na nekaj vprašanj in pokomentirali mnenja sodelujočih poslušalcev. Zanimala jih je funkcionalna sprememba ob prehodu na novo obliko zdravljenja, kako so jim bile podane informacije pred novim zdravljenjem ter če so bili z njimi zadovoljni? Paul je odgovoril, da je bil zadovoljen s predhodnimi informacijami, saj jih je bil deležen v zadostni količini. Bolj ga je skrbel "obvod" novega mehanizma zdravila, ki praktično preslepi telo glede strdka, saj ga opravi na drugačen način, kot ga opravljajo nadomestne terapije.
In kakšen nasvet bi dali ostalim, ki želijo opraviti zamenjavo načina zdravljenja hemofilije?
Najprej je potrebno pogledati, kaj takšen posameznik pridobiva skozi aktualno zdravljenje (koliko krvavitev ima, ter če mu to zdravljenje ne zadošča), potem pa primerjati z znanimi informacijami glede novega zdravljenja in ugotoviti, ali obstaja možnost, da bo slednje prineslo boljši izid, pravi Scott. Paul pa je dodal, da se mu je zgodilo prvič, da ima še kakšno drugo opcijo, kot samo rekombinantni faktor, po letu 2004, odkar ga je pričel prejemati. Bistveno se mu zdi vprašanje hemofilika, ki si želi menjati način zdravljenja, da se vpraša "zakaj ga sploh želi zamenjati" ter "kaj si želi s tem doseči"? Če je posameznik zadovoljen s trenutnim režimom zdravljenja, potem prehod na nekaj drugega najbrž nima večjega pomena. Josheva pričakovanja so bilana primer bistveno zmanjšanje krvavitev, zadovoljen bi bil že z 80% manj krvavitev, pravi.
Paul je dodal, da je za hemofilika, ki si želi spremembo, bistvena podpora centra in hematologa, pri katerem se zdravi. Na hemofiliku pa je, da poizkuša tudi sam pridobiti čim več informacij in opcij, ki so mu na voljo glede zdravljenja. Spodbuda hemofiliku je v trenutkih spremembe zdravljenja ključnega pomena.
Razpravljalci so se dotaknili tudi genske terapije in se vprašali, ali je to naslednji korak pri njihovem zdravljenju? Paul pravi, da če bi bil nekaj desetletij mlajši, sploh ne bi dvomil glede vstopa v zdravljenje z gensko terapijo, pri njegovih petdesetih pa da je situacija nekoliko drugačna. Z opravljeno gensko terapijo bi nekako tudi izgubil del identitete, ki ga spremlja skozi celo življenje ter tudi kontrolo nad njegovim zdravjem in stanjem, ki jo sedaj ima. Tudi Josh in Scott sta nekoliko skeptična glede tega, da bi v bodoče opravila postopek z gensko terapijo.
Paul je glede zdravljenja z emicizumabom še opozoril na nenehni kontakt s centrom za zdravljenje, sploh takrat ko ni najbolj jasno ali gre pri hemofiliku za krvavitev ali ne. Če gre, kako potem ukrepati oz. koliko faktorja si je potrebno kljub emicizumabu še dodati? Sprememba oz. prehod, ki ga je bil deležen Paul opisuje kot popoln preobrat, kot iz črnega na belo in s tem želi tudi drugim razložiti, da so predhodne izkušnje tistih, ki so ta prehod že opravili, izjemno pomembne ter da je prav da jih delimo naprej.
Celoten videoposnetek webinarja je dostopen na kanalu Youtube.
Društvo pripravlja v kratkem tudi spletni seminar glede prednosti in slabosti uporabe standardnih strjevalnih faktorjev v primerjavi s podaljšanimi faktorji, na katerem bodo prav tako svoje izkušnje predstavili hemofiliki. Do konca leta pa sledi še podobna razprava s posamezniki, ki so že sodelovali v poskusnih kliničnih fazah genske terapije.
RB