4. poletni tabor društva Krvni bratje v Moravskih Toplicah, namenjen hemofilikom in osebam z motnjami strjevanja krvi
Srečanja hemofilikov v Prekmurju so že dlje časa "tradicionalne narave". Najprej jih je organiziralo društvo hemofilikov Slovenije, ko smo se zbirali in taborili v murskosoboškem dijaškem domu, od leta 2018 pa poletna srečanja pripravlja društvo Krvni bratje, s taborom v Moravskih Toplicah.
Tudi za letošnje leto (2021) je bil že predhodno predstavljen bogat program in s tem nedvomno napovedana trenutno največja prireditev na področju hemofilije v aktualnem letu na slovenskih tleh. Tabor se je z zbiranjem udeležencev pričel že v četrtek, 2. septembra in nadaljeval z obiskom strelišča v Dobrovniku, kjer so se prijavljeni lahko pomerili na tekmovanju v športnem streljanju. Ker so se nekateri udeležili obiska strelišča že tretjič in si tako predhodno nabrali nekaj izkušenj, je bilo strelsko tekmovanje še kako zanimivo. Strelja se namreč s športno pištolo, 9 mm, v tarčo, na oddaljenosti 15 metrov. Da poteka tekmovanje nemoteno in predvsem varno, poskrbijo člani strelskega društva Jezero, Dobrovnik, ki pred samim ogrevanjem oz. tekmovanjem sodelujočim prikažejo, kako se varno rokuje s športnim orožjem in jim razložijo pravila. Tudi letošnji zmagovalec strelskga tekmovanja je bil, prav tako kot lani, naš prijatelj Jože Vošnjak. Čestitke!
Napeti tekmi je sledila skupna večerja udeležencev tabora, pri kateri ponavadi ne gre brez deljenja osebnih izkušenj posameznikov na področju zdravljenja hemofilije. Kljub že drugem "kovidnem" letu, smo imeli med hemofiliki v zadnjem letu precej posegov, ki so terjali dodatno obravnavo pri naših hematologih in ravno to so dragocene informacije za tiste, ki jih v prihodnje podobne "aktivnosti" še čakajo.
Petkova jutra so "rezervirana" za dipl. fizioterapevtko Sandro Fabjan, ki vodi skupinsko fizioterapijo ob bazenu in tudi v termalni vodi, po zaključku pa individualno svetuje bolnikom na področju njihove fizioterapevtske obravnave.
Dopoldan se ob petkih zaključuje s kolesarjenjem hemofilikov, plavanjem ter po želji z obiskom fitnesa, ki postaja vse bolj popularen in zaželjen tudi v svetovni hemofilični skupnosti.
Popoldanski del tabora se je pričel z registracijo udeležencev in pozdravnim nagovorom predsednika društva Krvni bratje, Dominika Zvera. Predstavil je program izobraževalnega dela tabora in informacijo, da je društvo Krvni bratje postalo polnopravna članica Nacionalnega sveta invalidskih organizacij Slovenije (NSIOS). Strokovni del tabora je povezovala Romana Rotdajč, dr. med., iz Splošne bolnišnice Murska Sobota.
Ker se z vse več novostmi in novimi produkti spreminjajo pogoji shranjevanja zdravil za zdravljenje hemofilije, je bil na strokovni del povabljen tudi Bojan Madjar, mag. farm. spec., s Pomurskih Lekarn. Farmacevt je pripravil predavanje glede “Pravilne rabe in shranjevanja zdravil pri hemofiliji“. Povedal je, da je poučevanje pacientov za pravilno rokovanje z zdravili bistvenega pomena za njihovo (upo)rabo, saj se s prihodom novih zdravil pojavlja vse več vprašanj v tej smeri, na katere najbolje lahko odgovorijo farmacevti. Dobro je poznati shranjevanje zdravil do določene temperature in razliko glede roka trajanja, če se zdravilo hrani v hladilniku ali pri sobni temperaturi. Prav tako je dobro vedeti, da ko je zdravilo enkrat vzeto iz hladilnika, se ga vanj več ne vrača. Že desetletja se bolnike s hemofilijo uči glede pomena "hladne verige" pri transportu strjevalnega faktorja, torej od veletrgovine do lekarne in domačega hladilnika, prav tako jo je potrebno zagotoviti na potovanjih, kjer temperature presegajo tiste, ki so navedene v navodilih za pravilno rokovanje z zdravilom.
Dotaknili smo se tudi problematike odpadnih brizg in igel ter ugotovili, da ima praktično skorajda vsaka regija ali celo občina na tem področju različna pravila glede zbiranja, ponekod pa se tovrstni odpadki zbirajo tudi v lekarnah, če so predhodno pri njih nabavljeni "kontejnerji" za medicinske odpadke.
Strokovni del je nadaljevala prof. dr. Irena Preložnik Zupan, s kliničnega oddelka za hematologijo, UKC Ljubljana. Dr. Zupanova je pripravila predavanje z naslovom "Klinični pomen mikrokrvavitev-profilaktično zdravljenje: sedaj in oblike v razvoju".
Pri mikrokrvavitvah gre za asimptomatsko (klinično nezaznavno) uhajanje mikroskopskih količin krvi v sklep. Več kliničnih študij je raziskalo razmerje med številom klinično očitnih krvavitev v sklep in stopnjo artropatije, nobena izmed njih pa ni količinsko opredelila ali opisala posameznih krvavitev. Pri tem tudi ni znano, ali je resnost posameznih sklepnih krvavitev povezana s kasnejšim razvojem artropatije sklepov. Najmanj 10 študij je dokazalo, da tudi pri odsotnosti vidne akutne sklepne krvavitve pri hemofilikih, opazimo poškodbe sklepov, kar pomeni, da tisti, ki zaznanih krvavitev v določen večji sklep (še) ni imel, ni nujno, da je ta njegov sklep zdrav. Domneva se , da je to posledica kroničnih mikrokrvavitev, ki povzročajo poslabšanje sklepov brez klinično očitnih akutnih krvavitev iz sklepov.
Mnogi MIFFS so podobni temu, kar bi pričakovali pri bolnikih s hemofilijo:
Prof. dr. Irena Preložnik Zupan: "REDNA PROFILAKSA preprečuje spontane krvavitve, posledične okvare in invalidnost. Hemofiliki, bodite adherentni!"
Četudi smo bolniki s težko obliko hemofilije A profilaktično/preventivno zdravljeni in smo se od zdravljenja "zgolj po potrebi" že skorajda vsi poslovili, se je danes potrebno zavedati izraza ADHERENCA - doslednosti (odmerka in časa) jemanja terapije, kar je pomemben faktor pri izboljšanju kvalitete življenja posameznika.
Medtem, ko je bila v preteklosti omejena razpoložljivost koncentratov na trgu in so se mnogi bolniki zdravili "po potrebi", so smernice nakazovale vzdrževanje najnižjega nivoja faktorja (trough level) VIII nad 1%. Individualna profilaksa ni bila poudarjena - le ena oblika je veljala za vse. Danes je slika popolnoma obrnjena, bistvo je profilaksa prilagojena načinu življenja hemofilika posameznika, poleg tega so na trgu na voljo številni faktorji s standardnim in podaljšanim delovanjem ter nove oblike zdravljenja (npr. emicizumab), v kliničnih študijah pa prav tako že danes nekaj novih načinov zdravljenja in večje število preskušanj genske terapije. V zadnjih letih se glede na smernice Svetovne federacije za hemofilijo (WFH) poudarja individualna profilaksa, kjer so upoštevane bolnikove preference, preference hematologa, pacientov življenjski slog (redno delo/zaposlitev, družina, njegova telesna aktivnost, ...), priporočena najnižja raven faktorja VIII je nad 3% ter do 5%, kar se izmeri s pomočjo farmakokinetičnega testa ter spremlja preko aplikacij, kot sta npr. Florio in MyWapps.
Prof. dr. Zupanova je zbranim predstavila uporabniku prijazno aplikacijo potom pametnih telefonov, imenovano Florio, ki je namenjena spremljanju stanja oz. obnašanju nivoja strjevalnega faktorja v telesu hemofilika. Poleg prikaza ocene vrednosti faktorja omogoča še enostavno beleženje stanja in dogodkov, povezanih s hemofilijo, dodatno optimizacijo posameznikove obravnave, v poštev pride predvsem bolnikom s hemofilijo A in B, ne glede na vrsto faktorja, ... Poleg tega je na voljo tudi različica za otroke s hemofilijo in njihove starše (Florio HAEMO kids).
Kot hemofilik A, je dobro biti informiran glede zagotavljanja oz. vzdrževanja določene stopnje/nivoja strjevalnega faktorja:
Dotaknili smo se še razpoložljivosti zdravljenja hemofilije A v Sloveniji s plazemskimi, rekombinantnimi faktorji in nefaktorskim zdravljenjem; hemofilije B z rekombinantnimi standardnimi in faktorji s podaljšanim delovanjem. Pri tem ne smemo pozabiti na deficience drugih strjevalnih faktorjev, ki so redkost na območju Slovenije ter zdravljenja Von Willebrandovih bolnikov, za katere so bile nedavno izdane smernice za upravljanje s tovrstno motnjo.
Ker bolniki pogosto prehajamo med določenimi vrstami (standardni ali faktor s podaljšanim delovanjem) ter različnimi produkti, se poraja vprašanje "kdo naj dobi faktor s podaljšanim delovanjem?"
Prof. dr. Zupanova je poleg pregleda strjevalnih faktorjev SHL (standardni) in EHL (s podaljšanim delovanjem) bolnike s hemofilijo A informirala tudi glede novejše vrste zdravljenja - podkožnega - z emicizumabom. Pri tem gre za nenadomestno zdravljenje, kjer ne nadomeščamo manjkajočega faktorja FVIII, pač pa gre za terapevtsko protitelo, ki zgolj posnema funkcijo aktiviranega FVIII. Emicizumab poveže aktivirani faktor IX in X in tako obnovi funkcijo manjkajočega aktiviranega FVIII, ki je potrebna za učinkovito strjevanje krvi.
Cilji zdravljenja hemofilije za leto 2021 in kasneje so:
Predavateljica je poudarila pomen sodelovanja hemofilikov in oseb s sorodnimi motnjami strjevanja krvi ter njihovih partnerjev, družinskih članov, ..., pri udeležbi in izpolnjevanju anket, ki zdravnikom/hematologom podajo nove informacije, ki jih slednji lahko vključijo v naše nadaljnje zdravljenje. Pred kratkim je tako potekala mednarodna raziskava bolnikov, ki živijo s hemofilijo, katere namen je bil vpliv na vsakdanje življenje in izobraževanje bolnikov v srednji Evropi. V njej je sodelovalo 364 anketirancev, od tega 232 bolnikov in 132 skrbnikov. Anketiranje je potekalo med aprilom in oktobrom 2020 preko združenj bolnikov oz. organizacij. Rezultati raziskave so pokazali, da hemofilija najpogosteje prizadene bolnike zaradi težav z gibljivostjo, bolečinami, nepričakovanih krvavitev in negotovostih pri drugi dejavnostih, sledijo težave pri potovanjih in dodajanju zdravila. Čeprav je 70,3% anketiranih poročalo o izobraženosti glede hemofilije, jih kar 97,8% išče še dodatne informacije o zdravljenju. Na splošno pa je 68,1% zajetih v raziskavo zadovoljnih s trenutnim zdravljenjem in 45,3% s kakovostjo življenja, ki ga živijo.
Z zanimanjem smo prisluhnili tudi predavanju radiologa asist. dr. Domna Pluta, z UKC Ljubljana, na temo “Vloga radiološke diagnostike pri bolnikih s hemofilijo: problem mikrokrvavitev ”. Dr. Plut se je najprej dotaknil hemofilične artropatije sklepov, za katero je znano, da se stopnjuje z nadaljnjimi ponavljajočimi krvavitvami v sklep. Spremlja jo stalna bolečina v sklepih, okorelost in omejena funkcija. Pri tem je potrebno sledenje bolnikov s težko obliko hemofilije za oceno pojava oz. napredovanja hemofilične artopatije, predvsem klinično in anamnestično (metoda WFH - točkovnik). Redno sledenje bolnikov s slikovnimi diagnostičnimi metodami ni uveljavljeno.
Rešitev je ev. "zlati standard" - magnetnoresonančno (MR) slikanje, ki pa ima tudi pomanjkljivosti: je relativno slabo dostopno, časovno zamudno, pri majhnih otrocih pa zaradi potrebe po mirovanju med postopkom zahteva splošno anestezijo. Zaradi navedenega, redno sledenje bolnikov s hemofilijo z MR preiskavo ni realno izvedljivo. Dr. Plut je dejal, da je njihova raziskava potrdila, da je ultrazvok (UZ) v zadostni meri primerljiv z MR slikanjem za zaznavo zgodnjih sprememb hemofilične artropatije.
Problematika mikrokravitev pri hemofiliji nakazuje, da je znano, da do kronične okvare sklepa pride tudi pri sklepih, pri katerih ni nikoli prišlo do klinično zaznane krvavitve. Znano je tudi, da so lahko v sklepu že močno izražene spremembe, ki pa jih hemofilik sam ne zazna, prav tako klinično niso zaznavne, je razložil dr. Plut.
Predstavil je tudi raziskavo iz let 2016/17, v kateri je sodelovalo 30 bolnikov s težko obliko hemofilije, ki je pokazala, da so bile pri številnih sklepih, pri katerih predhodno klinične težave niso bile zaznane, ugotovljene spremembe v sklopu hemofilične artropatije.
Bolnikom s težko obliko hemofilije se priporoča pregled z ultrazvokom:
Dr. Plut je predavanje zaključil z navedbami dejstev, da se mikrokrvavitve v sklepe dogajajo in jih hemofiliki sami ne morejo zaznati. Posledica ponavljajočih mikrokravitev je zgodnja heofilična artropatija, ki je bolniki prav tako ne morejo zaznati. Ultrazvočna preiskava omogoča boljšo zaznavo zgodnje hemofilične artropatije, kot jo omogoča klinični pregled. Odkriti znaki hemofilične artropatije pa nam povedo, da zaščita ni bila optimalna (režim profilakse, izpuščanje odmerkov, ...).
V mesecu septembru poteka tudi ozaveščanje o hemofiliji in krvnem tlaku, saj je znano, da smo hemofiliki podvrženi višjim vrednostim krvnega tlaka. Merjenje krvnega tlaka je tako potekalo tekom tabora v Moravskih Toplicah, za kar je poskrbela družba Bayer. V ta namen je bila izdana tudi brošura ter videoizdaja s predavateljico, hematologinjo, dr. Karlo Rener, KO za hematologijo, UKC Ljubljana.
V reprezentančni dvorani so s predstavitvenimi panoji sodelovale farmacevtske družbe, kot pokrovitelji dogodka, za kar se jim srčno zahvaljujemo, saj na ta način skrbijo za to, da informacije lahko pridejo do vseh bolnikov s hemofilijo, tudi tistih, ki se dogodkov fizično ne morejo udeležiti, za kar pa s pomočjo spletnih platform poskrbimo ostale organizacije hemofilikov z našimi informativnimi dejavnostmi.
Sobotno jutro se je prav tako kot petkovo pričelo s skupinsko fizioterapijo ob bazenu in v njem ter nadaljevalo s kolesarjenjem posameznikov in plavanjem v bazenih. Dopoldanski program tabora je vseboval še predstavitev ankete na temo “socialnega statusa bolnikov s hemofilijo”, s strani ge. Sonje Hüll, dipl. socialne delavke ter predavanj članov društva, Uroša Brezavščka in Dominika Zvera.
Sonja Hüll, socialna delavka, je pripravila in predstavila rezultate ankete (iz leta 2020) med slovenskimi hemofiliki o njihovem socialnem statusu.
Sobotno popoldne pa je bilo rezervirano za piknik in druženje udeležencev poletnega tabora društva Krvni bratje.
RB/HaemophAmicus
Tudi za letošnje leto (2021) je bil že predhodno predstavljen bogat program in s tem nedvomno napovedana trenutno največja prireditev na področju hemofilije v aktualnem letu na slovenskih tleh. Tabor se je z zbiranjem udeležencev pričel že v četrtek, 2. septembra in nadaljeval z obiskom strelišča v Dobrovniku, kjer so se prijavljeni lahko pomerili na tekmovanju v športnem streljanju. Ker so se nekateri udeležili obiska strelišča že tretjič in si tako predhodno nabrali nekaj izkušenj, je bilo strelsko tekmovanje še kako zanimivo. Strelja se namreč s športno pištolo, 9 mm, v tarčo, na oddaljenosti 15 metrov. Da poteka tekmovanje nemoteno in predvsem varno, poskrbijo člani strelskega društva Jezero, Dobrovnik, ki pred samim ogrevanjem oz. tekmovanjem sodelujočim prikažejo, kako se varno rokuje s športnim orožjem in jim razložijo pravila. Tudi letošnji zmagovalec strelskga tekmovanja je bil, prav tako kot lani, naš prijatelj Jože Vošnjak. Čestitke!
Napeti tekmi je sledila skupna večerja udeležencev tabora, pri kateri ponavadi ne gre brez deljenja osebnih izkušenj posameznikov na področju zdravljenja hemofilije. Kljub že drugem "kovidnem" letu, smo imeli med hemofiliki v zadnjem letu precej posegov, ki so terjali dodatno obravnavo pri naših hematologih in ravno to so dragocene informacije za tiste, ki jih v prihodnje podobne "aktivnosti" še čakajo.
Petkova jutra so "rezervirana" za dipl. fizioterapevtko Sandro Fabjan, ki vodi skupinsko fizioterapijo ob bazenu in tudi v termalni vodi, po zaključku pa individualno svetuje bolnikom na področju njihove fizioterapevtske obravnave.
Dopoldan se ob petkih zaključuje s kolesarjenjem hemofilikov, plavanjem ter po želji z obiskom fitnesa, ki postaja vse bolj popularen in zaželjen tudi v svetovni hemofilični skupnosti.
Ker se z vse več novostmi in novimi produkti spreminjajo pogoji shranjevanja zdravil za zdravljenje hemofilije, je bil na strokovni del povabljen tudi Bojan Madjar, mag. farm. spec., s Pomurskih Lekarn. Farmacevt je pripravil predavanje glede “Pravilne rabe in shranjevanja zdravil pri hemofiliji“. Povedal je, da je poučevanje pacientov za pravilno rokovanje z zdravili bistvenega pomena za njihovo (upo)rabo, saj se s prihodom novih zdravil pojavlja vse več vprašanj v tej smeri, na katere najbolje lahko odgovorijo farmacevti. Dobro je poznati shranjevanje zdravil do določene temperature in razliko glede roka trajanja, če se zdravilo hrani v hladilniku ali pri sobni temperaturi. Prav tako je dobro vedeti, da ko je zdravilo enkrat vzeto iz hladilnika, se ga vanj več ne vrača. Že desetletja se bolnike s hemofilijo uči glede pomena "hladne verige" pri transportu strjevalnega faktorja, torej od veletrgovine do lekarne in domačega hladilnika, prav tako jo je potrebno zagotoviti na potovanjih, kjer temperature presegajo tiste, ki so navedene v navodilih za pravilno rokovanje z zdravilom.
Dotaknili smo se tudi problematike odpadnih brizg in igel ter ugotovili, da ima praktično skorajda vsaka regija ali celo občina na tem področju različna pravila glede zbiranja, ponekod pa se tovrstni odpadki zbirajo tudi v lekarnah, če so predhodno pri njih nabavljeni "kontejnerji" za medicinske odpadke.
Strokovni del je nadaljevala prof. dr. Irena Preložnik Zupan, s kliničnega oddelka za hematologijo, UKC Ljubljana. Dr. Zupanova je pripravila predavanje z naslovom "Klinični pomen mikrokrvavitev-profilaktično zdravljenje: sedaj in oblike v razvoju".
Pri mikrokrvavitvah gre za asimptomatsko (klinično nezaznavno) uhajanje mikroskopskih količin krvi v sklep. Več kliničnih študij je raziskalo razmerje med številom klinično očitnih krvavitev v sklep in stopnjo artropatije, nobena izmed njih pa ni količinsko opredelila ali opisala posameznih krvavitev. Pri tem tudi ni znano, ali je resnost posameznih sklepnih krvavitev povezana s kasnejšim razvojem artropatije sklepov. Najmanj 10 študij je dokazalo, da tudi pri odsotnosti vidne akutne sklepne krvavitve pri hemofilikih, opazimo poškodbe sklepov, kar pomeni, da tisti, ki zaznanih krvavitev v določen večji sklep (še) ni imel, ni nujno, da je ta njegov sklep zdrav. Domneva se , da je to posledica kroničnih mikrokrvavitev, ki povzročajo poslabšanje sklepov brez klinično očitnih akutnih krvavitev iz sklepov.
Slikovno dokazana prizadetost sklepov brez predhodno zaznanih očitnih krvavitev in simptomov (MIFFS)
Mnogi MIFFS so podobni temu, kar bi pričakovali pri bolnikih s hemofilijo:
- sinovitis;
- erozija hrustanca;
- subhondralne ciste;
Prof. dr. Irena Preložnik Zupan: "REDNA PROFILAKSA preprečuje spontane krvavitve, posledične okvare in invalidnost. Hemofiliki, bodite adherentni!"
Adherenca, vrste zdravljenja, aplikacije, nivoji strjevalnega faktorja, izzivi hemofilikov v odrasli dobi ter izsledki nedavno zaključene raziskave
Četudi smo bolniki s težko obliko hemofilije A profilaktično/preventivno zdravljeni in smo se od zdravljenja "zgolj po potrebi" že skorajda vsi poslovili, se je danes potrebno zavedati izraza ADHERENCA - doslednosti (odmerka in časa) jemanja terapije, kar je pomemben faktor pri izboljšanju kvalitete življenja posameznika.
Medtem, ko je bila v preteklosti omejena razpoložljivost koncentratov na trgu in so se mnogi bolniki zdravili "po potrebi", so smernice nakazovale vzdrževanje najnižjega nivoja faktorja (trough level) VIII nad 1%. Individualna profilaksa ni bila poudarjena - le ena oblika je veljala za vse. Danes je slika popolnoma obrnjena, bistvo je profilaksa prilagojena načinu življenja hemofilika posameznika, poleg tega so na trgu na voljo številni faktorji s standardnim in podaljšanim delovanjem ter nove oblike zdravljenja (npr. emicizumab), v kliničnih študijah pa prav tako že danes nekaj novih načinov zdravljenja in večje število preskušanj genske terapije. V zadnjih letih se glede na smernice Svetovne federacije za hemofilijo (WFH) poudarja individualna profilaksa, kjer so upoštevane bolnikove preference, preference hematologa, pacientov življenjski slog (redno delo/zaposlitev, družina, njegova telesna aktivnost, ...), priporočena najnižja raven faktorja VIII je nad 3% ter do 5%, kar se izmeri s pomočjo farmakokinetičnega testa ter spremlja preko aplikacij, kot sta npr. Florio in MyWapps.
Prof. dr. Zupanova je zbranim predstavila uporabniku prijazno aplikacijo potom pametnih telefonov, imenovano Florio, ki je namenjena spremljanju stanja oz. obnašanju nivoja strjevalnega faktorja v telesu hemofilika. Poleg prikaza ocene vrednosti faktorja omogoča še enostavno beleženje stanja in dogodkov, povezanih s hemofilijo, dodatno optimizacijo posameznikove obravnave, v poštev pride predvsem bolnikom s hemofilijo A in B, ne glede na vrsto faktorja, ... Poleg tega je na voljo tudi različica za otroke s hemofilijo in njihove starše (Florio HAEMO kids).
Kot hemofilik A, je dobro biti informiran glede zagotavljanja oz. vzdrževanja določene stopnje/nivoja strjevalnega faktorja:
- Neposredno po večjih operacijah je potrebna ciljna aktivnost FVIII med 30 in 50%;
- Za npr. udejstvovanje intenzivne fizične aktivnosti, je potrebna ciljna aktivnost FVIII med 15 in 30%;
- Ciljno vrednost FVIII med 5 in 15% bomo potrebovali za udejstvovanje visoko tvegane aktivnosti;
- Za udejstvovanje pri manjši aktivnosti (npr. plavanje), pa je potrebna ciljna aktivnost vsaj med 3 in 5%;
Dotaknili smo se še razpoložljivosti zdravljenja hemofilije A v Sloveniji s plazemskimi, rekombinantnimi faktorji in nefaktorskim zdravljenjem; hemofilije B z rekombinantnimi standardnimi in faktorji s podaljšanim delovanjem. Pri tem ne smemo pozabiti na deficience drugih strjevalnih faktorjev, ki so redkost na območju Slovenije ter zdravljenja Von Willebrandovih bolnikov, za katere so bile nedavno izdane smernice za upravljanje s tovrstno motnjo.
Ker bolniki pogosto prehajamo med določenimi vrstami (standardni ali faktor s podaljšanim delovanjem) ter različnimi produkti, se poraja vprašanje "kdo naj dobi faktor s podaljšanim delovanjem?"
- Bolniki s težkim venskim dostopom;
- Bolniki s slabo adherenco;
- Bolniki, ki potrebujejo boljše udobje in ki ne zmorejo (pre)pogostih aplikacij;
- Bolniki s krvavitvami ob ustreznem odmerjanju faktorjev s standardnim delovanjem;
- Vzorec krvavitev;
- Zdravje sklepov;
- Telesno dejavnost;
- Očistek zdravila (starost, telesna masa, krvna skupina, vrednosti VWF, ...);
Prof. dr. Zupanova je poleg pregleda strjevalnih faktorjev SHL (standardni) in EHL (s podaljšanim delovanjem) bolnike s hemofilijo A informirala tudi glede novejše vrste zdravljenja - podkožnega - z emicizumabom. Pri tem gre za nenadomestno zdravljenje, kjer ne nadomeščamo manjkajočega faktorja FVIII, pač pa gre za terapevtsko protitelo, ki zgolj posnema funkcijo aktiviranega FVIII. Emicizumab poveže aktivirani faktor IX in X in tako obnovi funkcijo manjkajočega aktiviranega FVIII, ki je potrebna za učinkovito strjevanje krvi.
Cilji zdravljenja hemofilije za leto 2021 in kasneje so:
- Doseči blago obliko hemofilije (nivo strjevalnega faktorja nad 5 ter nekje do 10%) pri posamezniku;
- Doseči stanje brez krvavitev v sklepe (ABR = 0);
- Zmanjšati breme zdravljenja (pogostost, način aplikacije);
- Imeti "normalno" kakovost življenja, glede na "zdravo" populacijo;
- Problem predhodnega neustreznega zdravljenja;
- >50% starostnikov ima resne okvare v 6-ih sklepih;
Predavateljica je poudarila pomen sodelovanja hemofilikov in oseb s sorodnimi motnjami strjevanja krvi ter njihovih partnerjev, družinskih članov, ..., pri udeležbi in izpolnjevanju anket, ki zdravnikom/hematologom podajo nove informacije, ki jih slednji lahko vključijo v naše nadaljnje zdravljenje. Pred kratkim je tako potekala mednarodna raziskava bolnikov, ki živijo s hemofilijo, katere namen je bil vpliv na vsakdanje življenje in izobraževanje bolnikov v srednji Evropi. V njej je sodelovalo 364 anketirancev, od tega 232 bolnikov in 132 skrbnikov. Anketiranje je potekalo med aprilom in oktobrom 2020 preko združenj bolnikov oz. organizacij. Rezultati raziskave so pokazali, da hemofilija najpogosteje prizadene bolnike zaradi težav z gibljivostjo, bolečinami, nepričakovanih krvavitev in negotovostih pri drugi dejavnostih, sledijo težave pri potovanjih in dodajanju zdravila. Čeprav je 70,3% anketiranih poročalo o izobraženosti glede hemofilije, jih kar 97,8% išče še dodatne informacije o zdravljenju. Na splošno pa je 68,1% zajetih v raziskavo zadovoljnih s trenutnim zdravljenjem in 45,3% s kakovostjo življenja, ki ga živijo.
Vloga radiološke diagnostike pri bolnikih s hemofilijo: Problem mikrokrvavitev
Z zanimanjem smo prisluhnili tudi predavanju radiologa asist. dr. Domna Pluta, z UKC Ljubljana, na temo “Vloga radiološke diagnostike pri bolnikih s hemofilijo: problem mikrokrvavitev ”. Dr. Plut se je najprej dotaknil hemofilične artropatije sklepov, za katero je znano, da se stopnjuje z nadaljnjimi ponavljajočimi krvavitvami v sklep. Spremlja jo stalna bolečina v sklepih, okorelost in omejena funkcija. Pri tem je potrebno sledenje bolnikov s težko obliko hemofilije za oceno pojava oz. napredovanja hemofilične artopatije, predvsem klinično in anamnestično (metoda WFH - točkovnik). Redno sledenje bolnikov s slikovnimi diagnostičnimi metodami ni uveljavljeno.
Rešitev je ev. "zlati standard" - magnetnoresonančno (MR) slikanje, ki pa ima tudi pomanjkljivosti: je relativno slabo dostopno, časovno zamudno, pri majhnih otrocih pa zaradi potrebe po mirovanju med postopkom zahteva splošno anestezijo. Zaradi navedenega, redno sledenje bolnikov s hemofilijo z MR preiskavo ni realno izvedljivo. Dr. Plut je dejal, da je njihova raziskava potrdila, da je ultrazvok (UZ) v zadostni meri primerljiv z MR slikanjem za zaznavo zgodnjih sprememb hemofilične artropatije.
Problematika mikrokravitev pri hemofiliji nakazuje, da je znano, da do kronične okvare sklepa pride tudi pri sklepih, pri katerih ni nikoli prišlo do klinično zaznane krvavitve. Znano je tudi, da so lahko v sklepu že močno izražene spremembe, ki pa jih hemofilik sam ne zazna, prav tako klinično niso zaznavne, je razložil dr. Plut.
Predstavil je tudi raziskavo iz let 2016/17, v kateri je sodelovalo 30 bolnikov s težko obliko hemofilije, ki je pokazala, da so bile pri številnih sklepih, pri katerih predhodno klinične težave niso bile zaznane, ugotovljene spremembe v sklopu hemofilične artropatije.
Bolnikom s težko obliko hemofilije se priporoča pregled z ultrazvokom:
- za odkrivanje klinično nezaznavnih sprememb oz. napredovanje začetnih sklepnih sprememb (časovni interval ni dorečen - na 1 ali 2 leti);
- ob vprašanju akutne krvavitve pri bolnikih z razvito hemofilično artropatijo (časovni interval ob akutnem dogodku);
Dr. Plut je predavanje zaključil z navedbami dejstev, da se mikrokrvavitve v sklepe dogajajo in jih hemofiliki sami ne morejo zaznati. Posledica ponavljajočih mikrokravitev je zgodnja heofilična artropatija, ki je bolniki prav tako ne morejo zaznati. Ultrazvočna preiskava omogoča boljšo zaznavo zgodnje hemofilične artropatije, kot jo omogoča klinični pregled. Odkriti znaki hemofilične artropatije pa nam povedo, da zaščita ni bila optimalna (režim profilakse, izpuščanje odmerkov, ...).
Poznaš vrednosti svojega krvnega tlaka?
V mesecu septembru poteka tudi ozaveščanje o hemofiliji in krvnem tlaku, saj je znano, da smo hemofiliki podvrženi višjim vrednostim krvnega tlaka. Merjenje krvnega tlaka je tako potekalo tekom tabora v Moravskih Toplicah, za kar je poskrbela družba Bayer. V ta namen je bila izdana tudi brošura ter videoizdaja s predavateljico, hematologinjo, dr. Karlo Rener, KO za hematologijo, UKC Ljubljana.
V reprezentančni dvorani so s predstavitvenimi panoji sodelovale farmacevtske družbe, kot pokrovitelji dogodka, za kar se jim srčno zahvaljujemo, saj na ta način skrbijo za to, da informacije lahko pridejo do vseh bolnikov s hemofilijo, tudi tistih, ki se dogodkov fizično ne morejo udeležiti, za kar pa s pomočjo spletnih platform poskrbimo ostale organizacije hemofilikov z našimi informativnimi dejavnostmi.
Zaključek tabora in družabni piknik
Sobotno jutro se je prav tako kot petkovo pričelo s skupinsko fizioterapijo ob bazenu in v njem ter nadaljevalo s kolesarjenjem posameznikov in plavanjem v bazenih. Dopoldanski program tabora je vseboval še predstavitev ankete na temo “socialnega statusa bolnikov s hemofilijo”, s strani ge. Sonje Hüll, dipl. socialne delavke ter predavanj članov društva, Uroša Brezavščka in Dominika Zvera.
Sonja Hüll, socialna delavka, je pripravila in predstavila rezultate ankete (iz leta 2020) med slovenskimi hemofiliki o njihovem socialnem statusu.
Sobotno popoldne pa je bilo rezervirano za piknik in druženje udeležencev poletnega tabora društva Krvni bratje.